Langtidsbehandlingseffekt av sikkerhet, tolerabilitet og effekt av AAT ved type 1-diabetes (AAT Extension)

I en tidligere studie har etterforskerne vurdert sikkerheten og effekten av behandling med AAT (Alpha 1 Antitrypsin) hos nydiagnostiserte type 1-diabetes med sikte på bevaring av betaceller.

Siden behandling med AAT forventes å være en kronisk behandling; stans av behandlingen vil sannsynligvis resultere i eventuelt tap av den bevarte beta-cellefunksjonen. Faktisk har andre undersøkelsesmedisiner som tar sikte på beta-celle-konservering vist at pasienter som opprinnelig ble behandlet og opprettholdt sin opprinnelige beta-cellefunksjon, krevde fortsettelse av behandlingen eller de mistet beta-cellefunksjonen.

Derfor, i denne utvidelsesstudien, tilbys pasienter som tidligere ble behandlet med AAT og opprettholdt klinisk signifikant beta-cellefunksjon en fortsettelse av behandlingen, siden de sannsynligvis vil ha nytte av bruk av medisinen.

Den foreslåtte studien har som mål å vurdere langtidseffekten av AAT hos personer med type 1 diabetes mellitus: sikkerhet og tolerabilitet av behandling, og effekt på beta-cellefunksjon.

Forsøkspersoner som har fullført alle besøk i 008-studien vil bli tilbudt å delta i utvidelsesstudien.

Studien vil bestå av to hovedarmer som følger:

Arm 1: Forsøkspersoner som opprettholdt toppstimulert C-peptidsekresjon ≥ 0,2 nmol/L vil fortsette behandlingen med AAT i opptil 18 behandlinger i henhold til doseringsgruppen de ble tildelt i 008-studien.

Arm 2:

Personer som ikke har opprettholdt toppstimulert C-peptidsekresjon ≥ 0,2 nmol/L og forsøkspersoner med toppstimulert C-peptidsekresjon ≥ 0,2 nmol/L som er motvillige til å motta ytterligere studiemedikament.

Klinisk oppfølging for alle forsøkspersoner i begge armer vil vare i 3 år