Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsbehandlingseffekt af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af AAT ved type 1-diabetes (AAT Extension)

10. januar 2017 opdateret af: Rabin Medical Center

Open Label-undersøgelse (udvidelse 001) for at evaluere langtidsbehandlingseffekten af ​​sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​intervenøs ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT)Glasia™ i type 1-diabetes mellitus (udvidelse til KAMADA AAt 008, FASE I/II-undersøgelse)

I en tidligere undersøgelse har efterforskerne vurderet sikkerheden og effektiviteten af ​​behandling med AAT (Alpha 1 Antitrypsin) hos nydiagnosticerede type 1-diabetes-personer med henblik på beta-cellebevarelse.

Da behandling med AAT forventes at være en kronisk behandling; standsning af behandlingen vil sandsynligvis resultere i eventuel tab af den bevarede beta-cellefunktion. Faktisk har andre undersøgelseslægemidler, der sigter mod beta-cellebevarelse, vist, at patienter, der oprindeligt blev behandlet og vedligeholdt deres oprindelige beta-cellefunktion, krævede fortsættelse af behandlingen, eller de mistede beta-cellefunktionen.

I dette forlængelsesstudie tilbydes patienter, der tidligere er blevet behandlet med AAT og opretholdt klinisk signifikant beta-cellefunktion, derfor en fortsættelse af behandlingen, da de sandsynligvis vil have gavn af brugen af ​​medicinen.

Den foreslåede undersøgelse har til formål at vurdere langtidseffekten af ​​AAT hos personer med type 1-diabetes mellitus: sikkerhed og tolerabilitet af behandling og effekt på beta-cellefunktion.

Forsøgspersoner, der har gennemført alle besøg i 008-undersøgelsen, vil blive tilbudt at deltage i forlængelsesundersøgelsen.

Undersøgelsen vil bestå af to hovedgrupper som følger:

Arm 1: Forsøgspersoner, som opretholdt topstimuleret C-peptidsekretion ≥ 0,2 nmol/L, vil fortsætte behandlingen med AAT i op til 18 behandlinger i henhold til den dosisgruppe, de blev tildelt i 008-studiet.

Arm 2:

Forsøgspersoner, der ikke har opretholdt topstimuleret C-peptidsekretion ≥ 0,2 nmol/L og forsøgspersoner med topstimuleret C-peptidsekretion ≥ 0,2 nmol/L, som er tilbageholdende med at modtage yderligere undersøgelseslægemiddel.

Klinisk opfølgning for alle forsøgspersoner i begge arme vil vare i 3 år

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Petah-Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Israel
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Subjektet (eller forælder/værge) er villig og i stand til at underskrive et informeret samtykke
  • Evne til at overholde alle studiekrav.
  • En patient, der deltog i undersøgelse 008 og modtog alle doser af undersøgelsesmedicin i henhold til protokol.
  • Bevis for klinisk signifikant resterende beta-cellefunktion demonstreret af MMTT-topstimulerede C-peptidkoncentrationer ≥ 0,20 nmol/L (kun arm 1).
  • Alder 10-25 (inklusive) år
  • Hvis en kvinde er i den fødedygtige alder, er forsøgspersonen ikke gravid eller ammer og vil bruge oral hormonprævention eller andre lige så effektive præventionsmetoder gennem hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • IgA (immunoglobulin A) mangelfulde forsøgspersoner.
  • Personer med en historie med alvorlige øjeblikkelige overfølsomhedsreaktioner, herunder anafylaksi, over for plasmaprodukter.
  • Anamnese med livstruende allergi, anafylaktisk reaktion eller systemisk reaktion på humant plasmaafledte produkter.
  • Forsøgspersonen modtager immunsuppressive eller immunmodulerende midler eller cytotoksisk behandling eller anden medicin, der efter investigatorens mening kan forstyrre undersøgelsen.
  • Klinisk signifikante interkurrente sygdomme, herunder (men ikke begrænset til): hjerte-, lever-, nyre-, neurologiske, hæmatologiske, neoplastiske, immunologiske, skelet- eller andet), som efter investigators mening kan forstyrre sikkerheden, compliance eller andre aspekter af dette studie. Patienter med velkontrollerede, kroniske sygdomme kunne eventuelt inddrages efter samråd med den behandlende læge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AAT (Alfa 1 Antitrypsin)
Forsøgspersoner, som opretholdt topstimuleret C-peptidsekretion ≥ 0,2nmol/L, vil fortsætte behandlingen med AAT i henhold til den dosisgruppe, de blev tildelt ved det tidligere studie (40mg/kg eller 60mg/kg eller 80mg/kg), intravenøst, én gang pr. uge i 6 på hinanden følgende uger med 24 ugers intervaller i en varighed på ~54 uger.
Medicin: AAT (Alfa 1 Antitrypsin)
Ingen indgriben: Opfølgningsgruppe
Forsøgspersoner, som ikke har opretholdt peak-stimuleret C-peptid-sekretion ≥ 0,2nmol/L eller forsøgspersoner med peak-stimuleret C-peptid-sekretion ≥ 0,2 nmol/L, som er tilbageholdende med at modtage yderligere undersøgelseslægemiddel, vil kun blive fulgt op uden administration af forsøgsprodukt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af AAT med hensyn til uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: I måned 36
Vi vil ved hvert besøg indtil sidste besøg (måned 36) vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​undersøgelseslægemidlet med hensyn til bivirkninger og alvorlige bivirkninger
I måned 36
Sikkerhed og tolerabilitet af AAT med hensyn til laboratorieværdier
Tidsramme: I måned 36
Vi vil ved hvert besøg indtil sidste besøg (måned 36) vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​undersøgelseslægemidlet i form af laboratorieværdier
I måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beta-cellefunktion-AUC (Area Under the Curve) af stimuleret C-peptid fra stimuleret MMTT (mixed meal tolerance test)
Tidsramme: i måned 36
i måned 36
Procentdel af patienter, der opretholder stimuleret peak C-peptid >=0,2 nmol/L
Tidsramme: i måned 36
i måned 36
Procentdel af patienter, der opnår et glykæmisk mål på HbA1c <=7,5 %
Tidsramme: I måned 36
I måned 36
Daglig insulindosis justeret til kropsvægt
Tidsramme: I måned 36
I måned 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rabin Medical Center

Samarbejdspartnere

Kamada, Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Ledende efterforsker: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2012

Først opslået (Skøn)

9. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 006971ctil

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Type 1 diabetes

Kliniske forsøg med AAT (Alfa 1 Antitrypsin)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner