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Effetto del trattamento a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'AAT nel diabete di tipo 1 (AAT Extension)

10 gennaio 2017 aggiornato da: Rabin Medical Center

Studio in aperto (estensione 001) per valutare l'effetto del trattamento a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'intervento di ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT)Glasia™ nel diabete mellito di tipo 1 (estensione allo studio KAMADA AAt 008, FASE I/II)

In uno studio precedente i ricercatori hanno valutato la sicurezza e l'efficacia del trattamento con AAT (alfa 1 antitripsina) in soggetti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi che mirano alla conservazione delle cellule beta.

Poiché il trattamento con AAT dovrebbe essere un trattamento cronico; l'interruzione del trattamento probabilmente comporterà l'eventuale perdita della funzione delle cellule beta preservate. In effetti, altri farmaci sperimentali mirati alla conservazione delle cellule beta hanno dimostrato che i pazienti che erano stati inizialmente trattati e avevano mantenuto la loro funzione iniziale delle cellule beta, avevano bisogno di continuare il trattamento o perdevano la funzione delle cellule beta.

Pertanto, in questo studio di estensione, ai pazienti che sono stati precedentemente trattati con AAT e hanno mantenuto una funzione delle cellule beta clinicamente significativa viene offerta la continuazione del trattamento, poiché è probabile che trarranno beneficio dall'uso del farmaco.

Lo studio proposto ha lo scopo di valutare l'effetto a lungo termine della TAA in soggetti con diabete mellito di tipo 1: sicurezza e tollerabilità del trattamento ed effetto sulla funzione delle cellule beta.

Ai soggetti che hanno completato tutte le visite dello studio 008 verrà offerto di partecipare allo studio di estensione.

Lo studio sarà composto da due bracci principali come segue:

Braccio 1: i soggetti che hanno mantenuto la secrezione di peptide C stimolata al picco ≥ 0,2 nmol/L continueranno il trattamento con AAT per un massimo di 18 trattamenti in base al gruppo di dosaggio a cui sono stati assegnati nello studio 008.

Braccio 2:

- Soggetti che non hanno mantenuto la secrezione di peptide C stimolata al picco ≥ 0,2 nmol/L e soggetti con secrezione di peptide C stimolata al picco ≥ 0,2 nmol/L che sono riluttanti a ricevere il farmaco in studio aggiuntivo.

Il follow-up clinico per tutti i soggetti in entrambi i bracci sarà di 3 anni

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Petah-Tikva, Israele, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Israele
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetto (o genitore/tutore) disposto e in grado di firmare un consenso informato
  • Capacità di soddisfare tutti i requisiti di studio.
  • Un paziente che ha partecipato allo Studio 008 e ha ricevuto tutte le dosi del farmaco in studio, secondo il protocollo.
  • Evidenza di funzione beta-cellulare residua clinicamente significativa dimostrata da concentrazioni di peptide C stimolato al picco MMTT ≥ 0,20 nmol/L (solo braccio 1).
  • Età 10-25 anni (inclusi).
  • Se una donna è in età fertile, il soggetto non è in gravidanza o in allattamento e utilizzerà la contraccezione ormonale orale o altri metodi contraccettivi ugualmente efficaci durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con deficit di IgA (immunoglobulina A).
  • Individui con una storia di gravi reazioni di ipersensibilità immediata, inclusa l'anafilassi, ai prodotti del plasma.
  • Storia di allergia pericolosa per la vita, reazione anafilattica o risposta sistemica a prodotti derivati ​​dal plasma umano.
  • - Il soggetto sta ricevendo agenti immunosoppressivi o immunomodulanti o terapia citotossica o qualsiasi farmaco che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con lo studio.
  • Malattie intercorrenti clinicamente significative, incluse (ma non limitate a): cardiache, epatiche, renali, neurologiche, ematologiche, neoplastiche, immunologiche, scheletriche o altro) che, a parere dello sperimentatore, potrebbero interferire con la sicurezza, la conformità o altri aspetti di questo studio. I pazienti con malattie croniche ben controllate potrebbero eventualmente essere inclusi dopo aver consultato il medico curante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AAT (alfa 1 antitripsina)
I soggetti che hanno mantenuto la secrezione di peptide C stimolata al picco ≥ 0,2 nmol/L continueranno il trattamento con AAT in base al gruppo di dosaggio a cui erano stati assegnati nello studio precedente (40 mg/kg o 60 mg/kg o 80 mg/kg), per via endovenosa, una volta al settimana per 6 settimane consecutive, a intervalli di 24 settimane per una durata di ~54 settimane.
Droga: AAT (alfa 1 antitripsina)
Nessun intervento: Gruppo di follow-up
I soggetti che non hanno mantenuto la secrezione del peptide C stimolata al picco ≥ 0,2 nmol/L o i soggetti con la secrezione del peptide C stimolata al picco ≥ 0,2 nmol/L che sono riluttanti a ricevere il farmaco in studio aggiuntivo, saranno seguiti solo senza somministrazione del prodotto sperimentale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità della TAA in termini di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Al mese 36
Valuteremo ad ogni visita fino alla visita finale (mese 36) la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in studio in termini di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Al mese 36
Sicurezza e tollerabilità dell'AAT in termini di valori di laboratorio
Lasso di tempo: Al mese 36
Valuteremo ad ogni visita fino alla visita finale (mese 36) la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in studio in termini di valori di laboratorio
Al mese 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Funzione delle cellule beta-AUC (Area Under the Curve) del peptide C stimolato da MMTT stimolato (test di tolleranza del pasto misto)
Lasso di tempo: al mese 36
al mese 36
Percentuale di pazienti che mantengono il picco di peptide C stimolato >=0,2 nmol/L
Lasso di tempo: al mese 36
al mese 36
Percentuale di pazienti che raggiungono il target glicemico di HbA1c <=7,5%
Lasso di tempo: Al mese 36
Al mese 36
Dose giornaliera di insulina adattata al peso corporeo
Lasso di tempo: Al mese 36
Al mese 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rabin Medical Center

Collaboratori

Kamada, Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Investigatore principale: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2012

Primo Inserito (Stima)

9 agosto 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 006971ctil

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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