Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочный лечебный эффект безопасности, переносимости и эффективности ААТ при диабете 1 типа (AAT Extension)

10 января 2017 г. обновлено: Rabin Medical Center

Открытое исследование (расширение 001) для оценки долгосрочного терапевтического эффекта безопасности, переносимости и эффективности внутривенного введения ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT) Glasia™ при сахарном диабете 1 типа (расширение KAMADA AAt 008, исследование PHASE I/II)

В предыдущем исследовании исследователи оценили безопасность и эффективность лечения ААТ (альфа-1-антитрипсин) у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1 типа с целью сохранения бета-клеток.

Поскольку ожидается, что лечение ААТ будет хроническим лечением; прекращение лечения, вероятно, приведет к возможной потере сохраненной функции бета-клеток. Действительно, другие исследуемые препараты, направленные на сохранение бета-клеток, показали, что пациенты, которые первоначально получали лечение и сохранили свою первоначальную функцию бета-клеток, нуждались в продолжении лечения, иначе они теряли функцию бета-клеток.

Таким образом, в этом расширенном исследовании пациентам, ранее получавшим ААТ и сохранившим клинически значимую функцию бета-клеток, предлагается продолжение лечения, поскольку они, вероятно, получат пользу от применения препарата.

Предлагаемое исследование направлено на оценку долгосрочного эффекта ААТ у пациентов с сахарным диабетом 1 типа: безопасность и переносимость лечения, влияние на функцию бета-клеток.

Субъектам, завершившим все посещения исследования 008, будет предложено принять участие в расширенном исследовании.

Исследование будет состоять из двух основных частей:

Группа 1: Субъекты, у которых сохранялась пиковая стимулированная секреция С-пептида ≥ 0,2 нмоль/л, продолжат лечение ААТ до 18 процедур в соответствии с дозовой группой, к которой они были отнесены в исследовании 008.

Рука 2:

Субъекты, у которых пиковая секреция стимулированного С-пептида не поддерживается на уровне ≥ 0,2 нмоль/л, и субъекты с пиковой секрецией стимулированного С-пептида ≥ 0,2 нмоль/л, которые не хотят получать дополнительное исследуемое лекарственное средство.

Клиническое наблюдение за всеми субъектами в обеих группах будет продолжаться в течение 3 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Petah-Tikva, Израиль, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Израиль
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъект (или родитель/опекун), желающий и способный подписать информированное согласие
  • Способность выполнять все требования к обучению.
  • Пациент, участвовавший в исследовании 008 и получивший все дозы исследуемого препарата в соответствии с протоколом.
  • Доказательства клинически значимой остаточной функции бета-клеток, продемонстрированные пиковыми стимулированными концентрациями С-пептида MMTT ≥ 0,20 нмоль/л (только группа 1).
  • Возраст 10-25 (включительно) лет
  • Если женщина способна к деторождению, субъект не беременен и не кормит грудью и будет использовать оральные гормональные контрацептивы или другие столь же эффективные методы контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Субъекты с дефицитом IgA (иммуноглобулин А).
  • Лица с тяжелыми реакциями гиперчувствительности немедленного типа, включая анафилаксию, в анамнезе на продукты плазмы.
  • История опасной для жизни аллергии, анафилактической реакции или системного ответа на продукты, полученные из плазмы человека.
  • Субъект получает иммуносупрессивные или иммуномодулирующие средства, цитотоксическую терапию или любое лекарство, которое, по мнению исследователя, может помешать исследованию.
  • Клинически значимые интеркуррентные заболевания, включая (но не ограничиваясь ими): сердечные, печеночные, почечные, неврологические, гематологические, неопластические, иммунологические, скелетные или другие), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность, соблюдение или другие аспекты лечения. эта учеба. Пациенты с хорошо контролируемыми хроническими заболеваниями могут быть включены после консультации с лечащим врачом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ААТ (альфа-1 антитрипсин)
Субъекты, у которых сохранялась пиковая стимулированная секреция С-пептида ≥ 0,2 нмоль/л, будут продолжать лечение ААТ в соответствии с дозовой группой, к которой они были отнесены в предыдущем исследовании (40 мг/кг, 60 мг/кг или 80 мг/кг), внутривенно, один раз в неделю в течение 6 недель подряд с интервалом в 24 недели в течение ~ 54 недель.
Лекарство: ААТ (альфа-1 антитрипсин)
Без вмешательства: Последующая группа
Субъекты, у которых пиковая секреция стимулированного С-пептида не поддерживается на уровне ≥ 0,2 нмоль/л, или субъекты с пиковой стимулированной секрецией С-пептида ≥ 0,2 нмоль/л, которые отказываются от дополнительного приема исследуемого препарата, будут наблюдаться только без введения исследуемого продукта.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость ААТ с точки зрения нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: На 36 месяце
При каждом посещении до последнего визита (36-й месяц) мы будем оценивать безопасность и переносимость исследуемого препарата с точки зрения нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений.
На 36 месяце
Безопасность и переносимость ААТ с точки зрения лабораторных показателей
Временное ограничение: На 36 месяце
При каждом посещении до последнего визита (36-й месяц) мы будем оценивать безопасность и переносимость исследуемого препарата с точки зрения лабораторных показателей.
На 36 месяце

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Функция бета-клеток-AUC (площадь под кривой) стимулированного C-пептида из стимулированного MMTT (тест на переносимость смешанной пищи)
Временное ограничение: на 36 месяце
на 36 месяце
Процент пациентов, у которых сохраняется стимулированный пик С-пептида >=0,2 нмоль/л
Временное ограничение: на 36 месяце
на 36 месяце
Процент пациентов, достигших целевого гликемического уровня HbA1c <=7,5%
Временное ограничение: На 36 месяце
На 36 месяце
Суточная доза инсулина корректируется в зависимости от массы тела.
Временное ограничение: На 36 месяце
На 36 месяце

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rabin Medical Center

Соавторы

Kamada, Ltd.

Следователи

  • Главный следователь: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Главный следователь: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 августа 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 августа 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 августа 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

11 января 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 января 2017 г.

Последняя проверка

1 января 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 006971ctil

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Диабет 1 типа

Клинические исследования ААТ (альфа-1 антитрипсин)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malta

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться