Långtidsbehandling Effekt av säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av AAT vid typ 1-diabetes (AAT Extension)

I en tidigare studie har utredarna utvärderat säkerheten och effekten av behandling med AAT (Alpha 1 Antitrypsin) hos nydiagnostiserade patienter med typ 1-diabetes i syfte att bevara betaceller.

Eftersom behandling med AAT förväntas vara en kronisk behandling; Att avbryta behandlingen kommer sannolikt att resultera i eventuell förlust av den bevarade betacellfunktionen. Andra undersökningsläkemedel som syftar till att bevara betaceller har visat att patienter som initialt behandlades och bibehöll sin initiala betacellsfunktion, krävde fortsatt behandling eller så förlorade de betacellsfunktionen.

Därför, i denna förlängningsstudie, erbjuds patienter som tidigare behandlats med AAT och bibehållit kliniskt signifikant betacellsfunktion en fortsatt behandling, eftersom de sannolikt kommer att dra nytta av användningen av läkemedlet.

Den föreslagna studien syftar till att bedöma den långsiktiga effekten av AAT hos patienter med typ 1-diabetes mellitus: säkerhet och tolerabilitet av behandling och effekt på beta-cellsfunktion.

Försökspersoner som har genomfört alla besök i 008-studien kommer att erbjudas att delta i förlängningsstudien.

Studien kommer att bestå av två huvudgrenar enligt följande:

Arm 1: Försökspersoner som bibehöll toppstimulerad C-peptidsekretion ≥ 0,2 nmol/L kommer att fortsätta behandlingen med AAT i upp till 18 behandlingar enligt den dosgrupp de tilldelades i 008-studien.

Arm 2:

Försökspersoner som inte har upprätthållit toppstimulerad C-peptidsekretion ≥ 0,2 nmol/L och försökspersoner med toppstimulerad C-peptidsekretion ≥ 0,2 nmol/L som är ovilliga att få ytterligare studieläkemedel.

Klinisk uppföljning för alla försökspersoner i båda armarna kommer att vara i 3 år