- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01661192
Az AAT biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának hosszú távú kezelési hatása 1-es típusú cukorbetegségben (AAT Extension)
Nyílt vizsgálat (001-es kiterjesztés) az intervenális ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT)Glasia™ biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának hosszú távú kezelési hatásának értékelésére 1-es típusú cukorbetegségben (KAMADA AAt 008 kiterjesztése, I/II. FÁZIS vizsgálat)
Egy korábbi vizsgálat során a kutatók értékelték az AAT (Alfa 1 antitripszin) kezelés biztonságosságát és hatékonyságát újonnan diagnosztizált 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő alanyoknál, amelyek célja a béta-sejtek megőrzése.
Mivel az AAT-kezelés várhatóan krónikus kezelés lesz; a kezelés leállítása valószínűleg a megőrzött béta-sejt funkció esetleges elvesztését eredményezi. Valójában más, a béta-sejtek megőrzését célzó vizsgálati gyógyszerek kimutatták, hogy a kezdetben kezelt betegeknél, akik megtartották kezdeti béta-sejt funkciójukat, a kezelés folytatására volt szükség, vagy elvesztették a béta-sejt funkciót.
Ezért ebben a kiterjesztett vizsgálatban azoknak a betegeknek, akiket korábban AAT-vel kezeltek és klinikailag szignifikáns béta-sejt-funkciót tartottak fenn, a kezelés folytatását ajánlják fel, mivel valószínűleg hasznot húznak a gyógyszer alkalmazásából.
A javasolt vizsgálat célja az AAT hosszú távú hatásának felmérése 1-es típusú diabetes mellitusban szenvedő betegeknél: a kezelés biztonságossága és tolerálhatósága, valamint a béta-sejtek működésére gyakorolt hatás.
Azon alanyok, akik a 008-as vizsgálat összes látogatását elvégezték, felajánlják, hogy részt vegyenek a kiterjesztett vizsgálatban.
A tanulmány két fő ágból fog állni, az alábbiak szerint:
1. kar: Azok az alanyok, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/L, az AAT-kezelést legfeljebb 18 kezelésig folytatják, attól függően, hogy a 008-as vizsgálatban melyik dóziscsoportba kerültek.
2. kar:
Azok az alanyok, akiknél nem maradt fenn a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, és azok az alanyok, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, és akik nem szívesen kapnak további vizsgálati gyógyszert.
Mindkét karon az összes alany klinikai követése 3 évig tart
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Petah-Tikva, Izrael, 49202
- Schneider Children's Medical Center
-
Zerifin, Izrael
- Assaf Haroffeh Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany (vagy szülő/gondviselő), aki hajlandó és képes aláírni a tájékozott beleegyezést
- Képes minden tanulmányi követelménynek megfelelni.
- Egy beteg, aki részt vett a 008-as vizsgálatban, és protokoll szerint megkapta a vizsgálati gyógyszer összes adagját.
- Klinikailag szignifikáns reziduális béta-sejt-funkció bizonyítéka, amelyet az MMTT csúcsstimulált C-peptid koncentrációja ≥ 0,20 nmol/l (csak az 1. ág).
- Életkor 10-25 év (beleértve).
- Ha egy nő fogamzóképes, az alany nem terhes vagy nem szoptat, és a vizsgálat során orális hormonális fogamzásgátlást vagy más ugyanolyan hatékony fogamzásgátló módszert fog alkalmazni.
Kizárási kritériumok:
- IgA (immunglobulin A) hiányos alanyok.
- Olyan egyének, akiknek kórtörténetében súlyos azonnali túlérzékenységi reakciók fordultak elő, beleértve az anafilaxiát is a plazmakészítményekkel szemben.
- Életveszélyes allergia, anafilaxiás reakció vagy szisztémás reakció a kórtörténetben emberi plazmából származó termékekre.
- Az alany immunszuppresszív vagy immunmoduláló szereket vagy citotoxikus terápiát vagy bármilyen olyan gyógyszert kap, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarhatja a vizsgálatot.
- Klinikailag jelentős interkurrens betegségek, ideértve (de nem kizárólagosan): szív-, máj-, vese-, neurológiai, hematológiai, daganatos, immunológiai, csontrendszeri vagy egyéb betegségeket, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a vizsgálat biztonságát, megfelelőségét vagy egyéb szempontjait. ez a tanulmány. A jól kontrollált, krónikus betegségben szenvedő betegeket a kezelőorvossal történt egyeztetés után esetleg be lehetne vonni.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: AAT (alfa 1 antitripszin)
Azok az alanyok, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, folytatják az AAT-kezelést annak a dóziscsoportnak megfelelően, amelyhez az előző vizsgálatban kiosztották (40 mg/kg vagy 60 mg/kg vagy 80 mg/kg), intravénásan, egy alkalommal héten 6 egymást követő héten, 24 hetes időközönként ~54 hétig.
|
|
Nincs beavatkozás: Nyomon követési csoport
Azokat az alanyokat, akiknél nem tartották fenn a stimulált C-peptid szekréció csúcsértékét ≥ 0,2 nmol/l, vagy azokat az alanyokat, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, és akik nem hajlandók további vizsgálati gyógyszert kapni, csak vizsgálati készítmény beadása nélkül követik nyomon.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Az AAT biztonságossága és tolerálhatósága a nemkívánatos események és a súlyos nemkívánatos események tekintetében
Időkeret: 36 hónapban
|
Minden egyes látogatás alkalmával az utolsó látogatásig (36. hónap) értékeljük a vizsgálati gyógyszer biztonságosságát és tolerálhatóságát a nemkívánatos események és a súlyos nemkívánatos események tekintetében
|
36 hónapban
|
Az AAT biztonsága és tolerálhatósága a laboratóriumi értékek tekintetében
Időkeret: 36 hónapban
|
Minden egyes látogatás alkalmával az utolsó látogatásig (36. hónap) felmérjük a vizsgálati gyógyszer biztonságosságát és tolerálhatóságát a laboratóriumi értékek alapján
|
36 hónapban
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A stimulált MMTT-ből származó stimulált C-peptid béta-sejt funkciója AUC (Görbe alatti terület) (vegyes étkezési tolerancia teszt)
Időkeret: 36 hónapban
|
36 hónapban
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a C-peptid stimulált csúcsa >=0,2 nmol/l
Időkeret: 36 hónapban
|
36 hónapban
|
Azon betegek százalékos aránya, akik elérik a HbA1c glikémiás célértékét <=7,5%
Időkeret: 36 hónapban
|
36 hónapban
|
A testtömeghez igazított napi inzulin adag
Időkeret: 36 hónapban
|
36 hónapban
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
- Kutatásvezető: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Glükóz anyagcserezavarok
- Anyagcsere-betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Endokrin rendszer betegségei
- Diabetes mellitus
- Diabetes mellitus, 1. típusú
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- Proteáz inhibitorok
- Szerin proteináz inhibitorok
- Tripszin inhibitorok
- Alfa 1-antitripszin
- Protein C inhibitor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 006971ctil
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú cukorbetegség
-
Institute of Child HealthGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustMég nincs toborzás
-
Ain Shams Maternity HospitalToborzásRossz válasz az ovulációs indukcióra Poseidon Type IVEgyiptom
-
Merz Pharmaceuticals GmbHLLC Merz Pharma, RussiaBefejezveNői mintás hajhullás | Androgenetikus alopecia (AGA) | Ludwig 1. típus | Ludwig Type 2Orosz Föderáció
-
Aalborg University HospitalToborzásPancreatogenic Type 3C Diabetes mellitusDánia
-
University of Colorado, DenverMassachusetts General Hospital; Beta Bionics, Inc.BefejezveDiabetes mellitus, 1. típusú | 1-es típusú cukorbetegség | 1 típusú cukorbetegség | 1-es típusú diabetes mellitus | Autoimmun cukorbetegség | Diabetes mellitus, inzulinfüggő | Fiatalkorban kezdődő cukorbetegség | Cukorbetegség, Autoimmun | Inzulinfüggő diabetes mellitus 1 | Diabetes mellitus, inzulinfüggő... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
University of California, San FranciscoJuvenile Diabetes Research FoundationBefejezve1-es típusú diabetes mellitus | Diabetes mellitus, I-es típusú | Inzulinfüggő diabetes mellitus 1 | Diabetes mellitus, inzulinfüggő, 1 | IDDMEgyesült Államok, Ausztrália
-
AmgenBefejezvePikkelysömör | Plaque-type PsoriasisEgyesült Államok, Kanada
-
Capillary Biomedical, Inc.BefejezveDiabetes mellitus, 1. típusú | 1-es típusú cukorbetegség | 1-es típusú diabetes mellitus | Diabetes mellitus, inzulinfüggő, 1Ausztrália
-
PfizerBefejezveA plakkos típusú pikkelysömör kezelésére szolgáló kenőcs biztonságossági vizsgálata (AN2728-PSR-104)Plaque-type PsoriasisAusztrália
-
TetraLogic PharmaceuticalsBefejezve
Klinikai vizsgálatok a AAT (alfa 1 antitripszin)
-
Kamada, Ltd.Befejezve1-es típusú diabetes mellitusIzrael
-
University of Colorado, DenverOmni Bio Pharmaceutical, Inc.BefejezveCukorbetegség | 1-es típusú cukorbetegségEgyesült Államok
-
Universität des SaarlandesBefejezve
-
Kamada, Ltd.BefejezveTüdőtágulásEgyesült Királyság, Kanada, Dánia, Németország, Írország, Hollandia, Svédország
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenTüdőtranszplantáció | Bronchiolitis Obliterable szindróma
-
Kamada, Ltd.BefejezveÚj kezdetű 1-es típusú cukorbetegségIzrael
-
Medical University of South CarolinaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)BefejezveKrónikus hasnyálmirigy-gyulladásEgyesült Államok
-
University of Michigan Rogel Cancer CenterCSL Behring; The Leukemia and Lymphoma SocietyBefejezveAz alfa-1-antitripszin (AAT) kísérleti vizsgálata szteroid rezisztens akut graft vs gazdabetegségbenÁtültetett vs gazdabetegségEgyesült Államok
-
CSL BehringToborzásAkut graft-versus-host betegségEgyesült Államok, Koreai Köztársaság, Spanyolország, Ausztrália, Németország, Olaszország, Pulyka, Japán
-
Grifols Therapeutics LLCBefejezveAlfa 1-antitripszin hiányEgyesült Államok, Egyesült Királyság