Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AAT biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának hosszú távú kezelési hatása 1-es típusú cukorbetegségben (AAT Extension)

2017. január 10. frissítette: Rabin Medical Center

Nyílt vizsgálat (001-es kiterjesztés) az intervenális ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT)Glasia™ biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának hosszú távú kezelési hatásának értékelésére 1-es típusú cukorbetegségben (KAMADA AAt 008 kiterjesztése, I/II. FÁZIS vizsgálat)

Egy korábbi vizsgálat során a kutatók értékelték az AAT (Alfa 1 antitripszin) kezelés biztonságosságát és hatékonyságát újonnan diagnosztizált 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő alanyoknál, amelyek célja a béta-sejtek megőrzése.

Mivel az AAT-kezelés várhatóan krónikus kezelés lesz; a kezelés leállítása valószínűleg a megőrzött béta-sejt funkció esetleges elvesztését eredményezi. Valójában más, a béta-sejtek megőrzését célzó vizsgálati gyógyszerek kimutatták, hogy a kezdetben kezelt betegeknél, akik megtartották kezdeti béta-sejt funkciójukat, a kezelés folytatására volt szükség, vagy elvesztették a béta-sejt funkciót.

Ezért ebben a kiterjesztett vizsgálatban azoknak a betegeknek, akiket korábban AAT-vel kezeltek és klinikailag szignifikáns béta-sejt-funkciót tartottak fenn, a kezelés folytatását ajánlják fel, mivel valószínűleg hasznot húznak a gyógyszer alkalmazásából.

A javasolt vizsgálat célja az AAT hosszú távú hatásának felmérése 1-es típusú diabetes mellitusban szenvedő betegeknél: a kezelés biztonságossága és tolerálhatósága, valamint a béta-sejtek működésére gyakorolt ​​hatás.

Azon alanyok, akik a 008-as vizsgálat összes látogatását elvégezték, felajánlják, hogy részt vegyenek a kiterjesztett vizsgálatban.

A tanulmány két fő ágból fog állni, az alábbiak szerint:

1. kar: Azok az alanyok, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/L, az AAT-kezelést legfeljebb 18 kezelésig folytatják, attól függően, hogy a 008-as vizsgálatban melyik dóziscsoportba kerültek.

2. kar:

Azok az alanyok, akiknél nem maradt fenn a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, és azok az alanyok, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, és akik nem szívesen kapnak további vizsgálati gyógyszert.

Mindkét karon az összes alany klinikai követése 3 évig tart

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Izrael
      • Petah-Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Izrael
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany (vagy szülő/gondviselő), aki hajlandó és képes aláírni a tájékozott beleegyezést
  • Képes minden tanulmányi követelménynek megfelelni.
  • Egy beteg, aki részt vett a 008-as vizsgálatban, és protokoll szerint megkapta a vizsgálati gyógyszer összes adagját.
  • Klinikailag szignifikáns reziduális béta-sejt-funkció bizonyítéka, amelyet az MMTT csúcsstimulált C-peptid koncentrációja ≥ 0,20 nmol/l (csak az 1. ág).
  • Életkor 10-25 év (beleértve).
  • Ha egy nő fogamzóképes, az alany nem terhes vagy nem szoptat, és a vizsgálat során orális hormonális fogamzásgátlást vagy más ugyanolyan hatékony fogamzásgátló módszert fog alkalmazni.

Kizárási kritériumok:

  • IgA (immunglobulin A) hiányos alanyok.
  • Olyan egyének, akiknek kórtörténetében súlyos azonnali túlérzékenységi reakciók fordultak elő, beleértve az anafilaxiát is a plazmakészítményekkel szemben.
  • Életveszélyes allergia, anafilaxiás reakció vagy szisztémás reakció a kórtörténetben emberi plazmából származó termékekre.
  • Az alany immunszuppresszív vagy immunmoduláló szereket vagy citotoxikus terápiát vagy bármilyen olyan gyógyszert kap, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarhatja a vizsgálatot.
  • Klinikailag jelentős interkurrens betegségek, ideértve (de nem kizárólagosan): szív-, máj-, vese-, neurológiai, hematológiai, daganatos, immunológiai, csontrendszeri vagy egyéb betegségeket, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a vizsgálat biztonságát, megfelelőségét vagy egyéb szempontjait. ez a tanulmány. A jól kontrollált, krónikus betegségben szenvedő betegeket a kezelőorvossal történt egyeztetés után esetleg be lehetne vonni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AAT (alfa 1 antitripszin)
Azok az alanyok, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, folytatják az AAT-kezelést annak a dóziscsoportnak megfelelően, amelyhez az előző vizsgálatban kiosztották (40 mg/kg vagy 60 mg/kg vagy 80 mg/kg), intravénásan, egy alkalommal héten 6 egymást követő héten, 24 hetes időközönként ~54 hétig.
Drog: AAT (alfa 1 antitripszin)
Nincs beavatkozás: Nyomon követési csoport
Azokat az alanyokat, akiknél nem tartották fenn a stimulált C-peptid szekréció csúcsértékét ≥ 0,2 nmol/l, vagy azokat az alanyokat, akiknél a stimulált C-peptid szekréció csúcsértéke ≥ 0,2 nmol/l, és akik nem hajlandók további vizsgálati gyógyszert kapni, csak vizsgálati készítmény beadása nélkül követik nyomon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AAT biztonságossága és tolerálhatósága a nemkívánatos események és a súlyos nemkívánatos események tekintetében
Időkeret: 36 hónapban
Minden egyes látogatás alkalmával az utolsó látogatásig (36. hónap) értékeljük a vizsgálati gyógyszer biztonságosságát és tolerálhatóságát a nemkívánatos események és a súlyos nemkívánatos események tekintetében
36 hónapban
Az AAT biztonsága és tolerálhatósága a laboratóriumi értékek tekintetében
Időkeret: 36 hónapban
Minden egyes látogatás alkalmával az utolsó látogatásig (36. hónap) felmérjük a vizsgálati gyógyszer biztonságosságát és tolerálhatóságát a laboratóriumi értékek alapján
36 hónapban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A stimulált MMTT-ből származó stimulált C-peptid béta-sejt funkciója AUC (Görbe alatti terület) (vegyes étkezési tolerancia teszt)
Időkeret: 36 hónapban
36 hónapban
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a C-peptid stimulált csúcsa >=0,2 nmol/l
Időkeret: 36 hónapban
36 hónapban
Azon betegek százalékos aránya, akik elérik a HbA1c glikémiás célértékét <=7,5%
Időkeret: 36 hónapban
36 hónapban
A testtömeghez igazított napi inzulin adag
Időkeret: 36 hónapban
36 hónapban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rabin Medical Center

Együttműködők

Kamada, Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Kutatásvezető: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. augusztus 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. augusztus 7.

Első közzététel (Becslés)

2012. augusztus 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2017. január 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 10.

Utolsó ellenőrzés

2017. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 006971ctil

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel