Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowy wpływ leczenia na bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność AAT w cukrzycy typu 1 (AAT Extension)

10 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Rabin Medical Center

Badanie otwarte (rozszerzenie 001) mające na celu ocenę wpływu długoterminowego leczenia na bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność podawanej dożylnie ANTYTRYZYNY ALPHA-1 (AAT)Glasia™ w cukrzycy typu 1 (rozszerzenie badania KAMADA AAt 008, faza I/II)

We wcześniejszym badaniu badacze oceniali bezpieczeństwo i skuteczność leczenia AAT (alfa 1 antytrypsyną) u osób z nowo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1 w celu zachowania komórek beta.

Ponieważ oczekuje się, że leczenie AAT będzie leczeniem przewlekłym; przerwanie leczenia prawdopodobnie spowoduje ostateczną utratę zachowanej funkcji komórek beta. Rzeczywiście, inne badane leki mające na celu zachowanie komórek beta wykazały, że pacjenci, którzy byli początkowo leczeni i zachowali swoją początkową funkcję komórek beta, wymagali kontynuacji leczenia lub utracili funkcję komórek beta.

Dlatego w tym rozszerzonym badaniu pacjentom, którzy byli wcześniej leczeni AAT i zachowali istotną klinicznie funkcję komórek beta, proponuje się kontynuację leczenia, ponieważ prawdopodobnie odniosą korzyści ze stosowania leku.

Proponowane badanie ma na celu ocenę długoterminowego efektu AAT u osób z cukrzycą typu 1: bezpieczeństwo i tolerancję leczenia oraz wpływ na czynność komórek beta.

Osobom, które ukończyły wszystkie wizyty w badaniu 008, zostanie zaproponowany udział w badaniu rozszerzonym.

Badanie będzie składać się z dwóch głównych ramion w następujący sposób:

Ramię 1: Pacjenci, u których szczytowe stymulowane wydzielanie peptydu C utrzymało się na poziomie ≥ 0,2 nmol/l, będą kontynuować leczenie AAT przez maksymalnie 18 zabiegów, zgodnie z grupą dawkowania, do której zostali przydzieleni w badaniu 008.

Ramię 2:

Osoby, u których szczytowe stymulowane wydzielanie peptydu C nie utrzymało się na poziomie ≥ 0,2 nmol/l oraz osoby z maksymalnym stymulowanym wydzielaniem peptydu C na poziomie ≥ 0,2 nmol/l, którzy niechętnie przyjmują dodatkowy badany lek.

Obserwacja kliniczna wszystkich pacjentów w obu ramionach będzie trwała 3 lata

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Petah-Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Izrael
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik (lub rodzic/opiekun) chcący i zdolny do podpisania świadomej zgody
  • Zdolność do spełnienia wszystkich wymagań dotyczących studiów.
  • Pacjent, który uczestniczył w badaniu 008 i otrzymał wszystkie dawki badanego leku zgodnie z protokołem.
  • Dowody klinicznie istotnej resztkowej funkcji komórek beta wykazane przez szczytowe stężenia peptydu C stymulowane MMTT ≥ 0,20 nmol/l (tylko Grupa 1).
  • Wiek 10-25 (włącznie) lat
  • Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, pacjentka nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i będzie stosować doustną antykoncepcję hormonalną lub inne równie skuteczne metody antykoncepcji przez cały okres badania.

Kryteria wyłączenia:

  • osobników z niedoborem IgA (immunoglobuliny A).
  • Osoby z historią ciężkich natychmiastowych reakcji nadwrażliwości, w tym anafilaksji, na produkty osocza.
  • Historia zagrażającej życiu alergii, reakcji anafilaktycznej lub ogólnoustrojowej odpowiedzi na produkty pochodzące z ludzkiego osocza.
  • Pacjent otrzymuje środki immunosupresyjne lub immunomodulujące lub terapię cytotoksyczną lub jakiekolwiek leki, które w opinii badacza mogą zakłócać badanie.
  • Klinicznie istotne współistniejące choroby, w tym (ale nie wyłącznie): choroby serca, wątroby, nerek, neurologiczne, hematologiczne, nowotworowe, immunologiczne, szkieletowe lub inne), które w opinii badacza mogą zakłócać bezpieczeństwo, zgodność lub inne aspekty to badanie. Pacjenci z dobrze kontrolowanymi chorobami przewlekłymi mogliby zostać włączeni po konsultacji z lekarzem prowadzącym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AAT (alfa 1 antytrypsyna)
Pacjenci, u których szczytowe stymulowane wydzielanie peptydu C utrzymało się na poziomie ≥ 0,2 nmol/l, będą kontynuować leczenie AAT zgodnie z grupą dawkowania, do której zostali przydzieleni w poprzednim badaniu (40 mg/kg lub 60 mg/kg lub 80 mg/kg), dożylnie raz na tygodnia przez 6 kolejnych tygodni, w odstępach 24-tygodniowych przez okres ~54 tygodni.
Lek: AAT (alfa 1 antytrypsyna)
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Pacjenci, u których szczytowe stymulowane wydzielanie peptydu C nie utrzymało się na poziomie ≥ 0,2 nmol/l lub pacjenci ze szczytowym stymulowanym wydzielaniem peptydu C na poziomie ≥ 0,2 nmol/l, którzy niechętnie przyjmują dodatkowy badany lek, zostaną poddani obserwacji wyłącznie bez podawania badanego produktu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja AAT w aspekcie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: W miesiącu 36
Będziemy oceniać podczas każdej wizyty aż do ostatniej wizyty (miesiąc 36) bezpieczeństwo i tolerancję badanego leku pod względem zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
W miesiącu 36
Bezpieczeństwo i tolerancja AAT w aspekcie wartości laboratoryjnych
Ramy czasowe: W miesiącu 36
Będziemy oceniać podczas każdej wizyty aż do ostatniej wizyty (miesiąc 36) bezpieczeństwo i tolerancję badanego leku pod względem wartości laboratoryjnych
W miesiącu 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Funkcja komórek beta - AUC (pole pod krzywą) stymulowanego peptydu C ze stymulowanego MMTT (test tolerancji posiłku mieszanego)
Ramy czasowe: w 36 miesiącu
w 36 miesiącu
Odsetek pacjentów, u których stężenie peptydu C po stymulacji utrzymuje się na poziomie >=0,2 nmol/l
Ramy czasowe: w 36 miesiącu
w 36 miesiącu
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli docelowy poziom glikemii HbA1c <=7,5%
Ramy czasowe: W miesiącu 36
W miesiącu 36
Dzienna dawka insuliny dostosowana do masy ciała
Ramy czasowe: W miesiącu 36
W miesiącu 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rabin Medical Center

Współpracownicy

Kamada, Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Główny śledczy: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 006971ctil

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cukrzyca typu 1

Badania kliniczne na AAT (alfa 1 antytrypsyna)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj