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Efeito do Tratamento de Longo Prazo da Segurança, Tolerabilidade e Eficácia da AAT no Diabetes Tipo 1 (AAT Extension)

10 de janeiro de 2017 atualizado por: Rabin Medical Center

Estudo Aberto (Extensão 001) para avaliar o efeito do tratamento a longo prazo da segurança, tolerabilidade e eficácia da ALPHA-1 ANTITRISINA (AAT)Glasia™ intervencionista no Diabetes Mellitus tipo 1 (Extensão para KAMADA AAt 008, estudo FASE I/II)

Em um estudo anterior, os pesquisadores avaliaram a segurança e a eficácia do tratamento com AAT (alfa 1 antitripsina) em indivíduos recém-diagnosticados com diabetes tipo 1, visando a preservação das células beta.

Como se espera que o tratamento com AAT seja um tratamento crônico; interromper o tratamento provavelmente resultará em eventual perda da função preservada das células beta. De fato, outras drogas em investigação visando a preservação das células beta mostraram que os pacientes que foram inicialmente tratados e mantiveram sua função inicial das células beta, necessitaram de continuação do tratamento ou perderam a função das células beta.

Portanto, neste estudo de extensão, os pacientes que foram previamente tratados com AAT e mantiveram a função das células beta clinicamente significativa recebem uma oferta de continuação do tratamento, uma vez que provavelmente se beneficiarão do uso da medicação.

O estudo proposto visa avaliar o efeito a longo prazo da AAT em indivíduos com diabetes mellitus tipo 1: segurança e tolerabilidade do tratamento e efeito na função das células beta.

Os indivíduos que concluíram todas as visitas do estudo 008 serão convidados a participar do estudo de extensão.

O estudo será composto de dois braços principais da seguinte forma:

Braço 1: Os indivíduos que mantiveram o pico de secreção de peptídeo C estimulado ≥ 0,2 nmol/L continuarão o tratamento com AAT por até 18 tratamentos de acordo com o grupo de dosagem ao qual foram alocados no estudo 008.

Braço 2:

Indivíduos que não mantiveram o pico de secreção de peptídeo C estimulado ≥ 0,2 nmol/L e indivíduos com pico de secreção de peptídeo C estimulado ≥ 0,2 nmol/L que estão relutantes em receber a droga adicional do estudo.

O acompanhamento clínico de todos os indivíduos em ambos os braços será de 3 anos

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Israel
      • Petah-Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Israel
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeito (ou pai/responsável) disposto e capaz de assinar um consentimento informado
  • Capacidade de cumprir todos os requisitos do estudo.
  • Um paciente que participou do Estudo 008 e recebeu todas as doses da medicação do estudo, de acordo com o protocolo.
  • Evidência de função de célula beta residual clinicamente significativa demonstrada por concentrações de peptídeo C estimuladas por pico de MMTT ≥ 0,20 nmol/L (somente Braço 1).
  • Idade 10-25 (inclusive) anos
  • Se uma mulher estiver em idade fértil, o sujeito não está grávida ou amamentando e usará contracepção hormonal oral ou outros métodos contraceptivos igualmente eficazes durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos com deficiência de IgA (imunoglobulina A).
  • Indivíduos com história de reações graves de hipersensibilidade imediata, incluindo anafilaxia, a produtos plasmáticos.
  • História de alergia com risco de vida, reação anafilática ou resposta sistêmica a produtos derivados de plasma humano.
  • O sujeito está recebendo agentes imunossupressores ou imunomoduladores ou terapia citotóxica ou qualquer medicamento que, na opinião do investigador, possa interferir no estudo.
  • Doenças intercorrentes clinicamente significativas, incluindo (mas não limitadas a): cardíacas, hepáticas, renais, neurológicas, hematológicas, neoplásicas, imunológicas, esqueléticas ou outras) que, na opinião do investigador, possam interferir na segurança, adesão ou outros aspectos do este estudo. Pacientes com doenças crônicas bem controladas poderiam ser incluídos após consulta com o médico assistente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AAT (Alfa 1 Antitripsina)
Os indivíduos que mantiveram o pico de secreção de peptídeo C estimulado ≥ 0,2nmol/L continuarão o tratamento com AAT de acordo com o grupo de dosagem para o qual foram alocados no estudo anterior (40mg/kg ou 60mg/kg ou 80mg/kg), por via intravenosa, uma vez por semana por 6 semanas consecutivas, em intervalos de 24 semanas por um período de aproximadamente 54 semanas.
Medicamento: AAT (Alfa 1 Antitripsina)
Sem intervenção: Grupo de acompanhamento
Indivíduos que não mantiveram a secreção de peptídeo C estimulada por pico ≥ 0,2 nmol/L ou indivíduos com secreção de peptídeo C estimulada por pico ≥ 0,2 nmol/L que relutam em receber o medicamento adicional do estudo serão acompanhados apenas sem administração do produto experimental

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade da AAT em termos de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: No mês 36
Avaliaremos em cada visita até a visita final (mês 36) a segurança e tolerabilidade do medicamento do estudo em termos de eventos adversos e eventos adversos graves
No mês 36
Segurança e tolerabilidade do AAT em termos de valores laboratoriais
Prazo: No mês 36
Avaliaremos em cada visita até a visita final (mês 36) a segurança e a tolerabilidade do medicamento do estudo em termos de valores laboratoriais
No mês 36

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Função da célula beta-AUC (área sob a curva) do peptídeo C estimulado do MMTT estimulado (teste de tolerância a refeições mistas)
Prazo: no mês 36
no mês 36
Porcentagem de pacientes que mantêm pico de peptídeo C estimulado >=0,2 nmol/L
Prazo: no mês 36
no mês 36
Porcentagem de pacientes que atingem a meta glicêmica de HbA1c <=7,5%
Prazo: No mês 36
No mês 36
Dose diária de insulina ajustada ao peso corporal
Prazo: No mês 36
No mês 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rabin Medical Center

Colaboradores

Kamada, Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Investigador principal: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de agosto de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de agosto de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

9 de agosto de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de janeiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de janeiro de 2017

Última verificação

1 de janeiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 006971ctil

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