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Langzeitbehandlungseffekt der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AAT bei Typ-1-Diabetes (AAT Extension)

10. Januar 2017 aktualisiert von: Rabin Medical Center

Open-Label-Studie (Erweiterung 001) zur Bewertung der Langzeitbehandlungswirkung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intervenösem ALPHA-1-ANTITRYSIN (AAT)Glasia™ bei Diabetes mellitus Typ 1 (Erweiterung von KAMADA AAt 008, PHASE I/II-Studie)

In einer früheren Studie haben die Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit einer Behandlung mit AAT (Alpha-1-Antitrypsin) bei Patienten mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes mit dem Ziel der Erhaltung der Betazellen bewertet.

Da die Behandlung mit AAT voraussichtlich eine chronische Behandlung ist; Das Absetzen der Behandlung wird wahrscheinlich zu einem eventuellen Verlust der erhaltenen Beta-Zell-Funktion führen. Tatsächlich haben andere Prüfpräparate, die auf die Erhaltung der Betazellen abzielen, gezeigt, dass Patienten, die anfänglich behandelt wurden und ihre anfängliche Betazellfunktion beibehielten, eine Fortsetzung der Behandlung benötigten oder die Betazellfunktion verloren.

Daher wird in dieser Verlängerungsstudie Patienten, die zuvor mit AAT behandelt wurden und eine klinisch signifikante Betazellfunktion beibehalten haben, eine Fortsetzung der Behandlung angeboten, da sie wahrscheinlich von der Anwendung des Medikaments profitieren werden.

Die vorgeschlagene Studie zielt darauf ab, die Langzeitwirkung von AAT bei Personen mit Typ-1-Diabetes mellitus zu bewerten: Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung und Wirkung auf die Beta-Zell-Funktion.

Probanden, die alle Visiten der 008-Studie abgeschlossen haben, wird die Teilnahme an der Verlängerungsstudie angeboten.

Die Studie wird wie folgt aus zwei Hauptarmen bestehen:

Arm 1: Probanden, die eine maximale stimulierte C-Peptid-Sekretion von ≥ 0,2 nmol/l aufrechterhielten, werden die Behandlung mit AAT für bis zu 18 Behandlungen gemäß der Dosierungsgruppe fortsetzen, der sie in der Studie 008 zugeteilt wurden.

Arm 2:

Patienten, die die maximale stimulierte C-Peptid-Sekretion ≥ 0,2 nmol/l nicht aufrechterhalten haben, und Patienten mit einer maximalen stimulierten C-Peptid-Sekretion ≥ 0,2 nmol/l, die widerstrebend sind, zusätzliches Studienmedikament zu erhalten.

Die klinische Nachsorge für alle Probanden in beiden Armen dauert 3 Jahre

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Petah-Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Israel
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Subjekt (oder Elternteil/Erziehungsberechtigter) bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
  • Fähigkeit, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  • Ein Patient, der an Studie 008 teilgenommen und alle Dosen der Studienmedikation gemäß Protokoll erhalten hat.
  • Nachweis einer klinisch signifikanten Beta-Zell-Restfunktion, nachgewiesen durch MMTT-Peak-stimulierte C-Peptid-Konzentrationen ≥ 0,20 nmol/l (nur Arm 1).
  • Alter 10-25 (einschließlich) Jahre
  • Wenn eine Frau im gebärfähigen Alter ist, das Subjekt nicht schwanger ist oder stillt und während der gesamten Studie eine orale hormonelle Empfängnisverhütung oder andere gleichermaßen wirksame Verhütungsmethoden anwenden wird.

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit IgA (Immunglobulin A)-Mangel.
  • Personen mit schweren unmittelbaren Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, auf Plasmaprodukte in der Vorgeschichte.
  • Vorgeschichte einer lebensbedrohlichen Allergie, anaphylaktischen Reaktion oder systemischen Reaktion auf aus menschlichem Plasma gewonnene Produkte.
  • Der Proband erhält immunsuppressive oder immunmodulierende Mittel oder eine zytotoxische Therapie oder Medikamente, die nach Meinung des Prüfarztes die Studie beeinträchtigen könnten.
  • Klinisch signifikante interkurrente Erkrankungen, einschließlich (aber nicht beschränkt auf): Herz-, Leber-, Nieren-, neurologische, hämatologische, neoplastische, immunologische, Skelett- oder andere Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit, Compliance oder andere Aspekte beeinträchtigen könnten diese Studie. Patienten mit gut eingestellten, chronischen Erkrankungen können nach Rücksprache mit dem behandelnden Arzt ggf. eingeschlossen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AAT (Alpha-1-Antitrypsin)
Probanden, die eine maximale stimulierte C-Peptid-Sekretion von ≥ 0,2 nmol/l beibehalten haben, werden die Behandlung mit AAT gemäß der Dosierungsgruppe, der sie in der vorherigen Studie zugeteilt wurden (40 mg/kg oder 60 mg/kg oder 80 mg/kg), intravenös fortsetzen, einmal a Woche für 6 aufeinanderfolgende Wochen in 24-Wochen-Intervallen für eine Dauer von ~54 Wochen.
Arzneimittel: AAT (Alpha-1-Antitrypsin)
Kein Eingriff: Folgegruppe
Patienten, die die stimulierte C-Peptid-Spitzensekretion nicht ≥ 0,2 nmol/l aufrechterhalten haben, oder Patienten mit einer stimulierten C-Peptid-Spitzensekretion ≥ 0,2 nmol/l, die zögern, ein zusätzliches Studienmedikament zu erhalten, werden nur ohne Verabreichung des Prüfpräparats weiterverfolgt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von AAT in Bezug auf unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Im Monat 36
Wir werden bei jedem Besuch bis zum letzten Besuch (Monat 36) die Sicherheit und Verträglichkeit des Studienmedikaments in Bezug auf unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse beurteilen
Im Monat 36
Sicherheit und Verträglichkeit des AAT in Bezug auf Laborwerte
Zeitfenster: Im Monat 36
Wir werden bei jedem Besuch bis zum letzten Besuch (Monat 36) die Sicherheit und Verträglichkeit des Studienmedikaments in Bezug auf die Laborwerte beurteilen
Im Monat 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beta-Zellfunktion-AUC (Area Under the Curve) von stimuliertem C-Peptid aus stimuliertem MMTT (Mixed Meal Tolerance Test)
Zeitfenster: im Monat 36
im Monat 36
Prozentsatz der Patienten, die einen stimulierten C-Peptid-Spitzenwert von >=0,2 nmol/L beibehalten
Zeitfenster: im Monat 36
im Monat 36
Prozentsatz der Patienten, die den glykämischen Zielwert von HbA1c <=7,5 % erreichen
Zeitfenster: Im Monat 36
Im Monat 36
An das Körpergewicht angepasste tägliche Insulindosis
Zeitfenster: Im Monat 36
Im Monat 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rabin Medical Center

Mitarbeiter

Kamada, Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Hauptermittler: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. August 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. August 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Januar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 006971ctil

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Klinische Studien zur Diabetes Typ 1

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