제1형 당뇨병에서 AAT의 안전성, 내약성 및 효능의 장기 치료 효과 (AAT Extension)

이전 연구에서 조사관은 베타 세포 보존을 목표로 새로 진단된 1형 당뇨병 환자에서 AAT(Alpha 1 Antitrypsin) 치료의 안전성과 효능을 평가했습니다.

AAT 치료는 만성 치료가 될 것으로 예상되기 때문에; 치료를 중단하면 보존된 베타 세포 기능이 궁극적으로 손실될 수 있습니다. 실제로, 베타 세포 보존을 목표로 하는 다른 연구 약물은 처음에 치료를 받고 초기 베타 세포 기능을 유지한 환자가 치료를 계속해야 하거나 베타 세포 기능을 상실한 것으로 나타났습니다.

따라서 이 확장 연구에서는 이전에 AAT로 치료를 받았고 임상적으로 유의미한 베타 세포 기능을 유지한 환자가 약물 사용으로 이익을 얻을 가능성이 높기 때문에 치료를 계속할 것을 제안합니다.

제안된 연구는 제1형 당뇨병 환자에서 AAT의 장기적인 효과(치료의 안전성 및 내약성, 베타 세포 기능에 대한 효과)를 평가하는 것을 목표로 합니다.

008 연구의 모든 방문을 완료한 피험자는 연장 연구에 참여할 수 있습니다.

이 연구는 다음과 같이 두 가지 주요 부문으로 구성됩니다.

1군: 최대 자극 C-펩티드 분비 ≥ 0.2nmol/L를 유지한 피험자는 008 연구에서 할당된 투여량 그룹에 따라 최대 18회 치료 동안 AAT로 치료를 계속할 것입니다.

팔 2:

최대 자극 C-펩티드 분비 ≥ 0.2nmol/L를 유지하지 않은 피험자 및 최대 자극 C-펩티드 분비 ≥ 0.2nmol/L를 가진 피험자는 추가 연구 약물을 받기를 꺼립니다.

양 팔의 모든 피험자에 대한 임상 후속 조치는 3년 동안 진행됩니다.