Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mesenkymala stamceller från navelsträngen för patienter med primär biliär cirros

30 maj 2013 uppdaterad av: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Fas 1/2-studie av UC-MSC-behandling för utvärdering av effektivitet och säkerhet hos patienter med primär biliär cirros

Primär biliär cirros (PBC) är en långsamt progressiv sjukdom som orsakar betydande förlust av intrahepatiska gallgångar, vilket i slutändan resulterar i kolestas, avancerad fibros, cirros, leversvikt och till och med hepatocellulärt karcinom. Histologiskt kännetecknas sjukdomen av kronisk portalinflammation med infiltration, förstörelse och förlust av epitelcellerna i de små och medelstora gallgångarna. För närvarande rekommenderas Ursodeoxicholsyra (UDCA) i en dos av 13-15 mg/kg/dag som terapeutiska läkemedel för PBC av AASLD och är godkänd för denna indikation av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Behandling med UDCA kan fördröja sjukdomsprogression och förlänga överlevnaden fri från levertransplantation. Men en av tre patienter svarar inte tillräckligt på UDCA-behandling och många behöver ytterligare medicinsk behandling eller levertransplantation, eller båda. UC-MSC har använts för behandling av flera allvarliga autoimmuna sjukdomar, såsom immun trombocytopeni, systemisk lupus erythematosus och terapiresistent reumatoid artrit. I denna studie kommer säkerheten och effekten av UC-MSC-transplantation för PBC-patienter att utvärderas.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primär biliär cirros (PBC) är en långsamt progressiv kolestatisk sjukdom associerad med utveckling av cirros och leversvikt som kan motivera levertransplantation. Ursodeoxicholsyra (UDCA) är för närvarande det enda läkemedel som är godkänt specifikt för behandling av PBC. Men en av tre patienter svarar inte tillräckligt på UDCA-behandling och många behöver ytterligare medicinsk behandling eller levertransplantation, eller båda.

Potentialen för stamceller att differentiera till gallepitelceller bekräftades nyligen. I synnerhet har transplantation av benmärgshärledda mesenkymala stamceller (BM-MSC) applicerats på kliniken för behandling av flera mänskliga sjukdomar såsom GVHD, hjärtskada och hjärnskada, och uppvisat god tolerans och effektivitet. Nyligen har navelsträngshärledda MSC (UC-MSC) också använts för att behandla allvarliga autoimmuna sjukdomar, såsom terapiresistent reumatoid artrit och multipel skleros.

Syftet med denna studie är att lära sig om och hur UC-MSC kan förbättra sjukdomstillståndet hos patienter med primär biliär cirros. Denna studie kommer också att titta på hur väl UC-MSC tolereras och dess säkerhet hos PBC-patienter

Deltagarna i studien kommer att slumpmässigt tilldelas en av två behandlingsarmar:

Arm A: Deltagarna kommer att få 12 veckors UC-MSC-behandling plus UDCA. Arm B: Deltagarna kommer att få 12 veckors placebo plus UDCA. UC-MSC kommer att beredas enligt standardprocedurer och samlas i plastpåsar som innehåller antikoagulant. UC-MSC ges via i.v. under sonografiövervakning. Efter cellterapi följs patienterna upp i vecka 4,8,12,24,36 och 48. Utvärderingen av vissa kliniska parametrar såsom nivån av alkaliskt fosfatas i serum (ALP), alaninaminotransferas (ALT) aspartataminotransferas (AST) och totalt bilirubin (TB), protrombintid (PT), albumin (ALB), prealbumin (PA) , upptäcks vid dessa tidpunkter. Mayoriskpoäng, portalhypertoni, leverhistologi, MELD-poäng och kliniska symtom observerades också samtidigt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

100

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Rekrytering
        • Beijing 302 Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke
  2. Primär biliär cirros (enligt kriterierna som definieras av AASLDs praxisriktlinjer, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negativt graviditetstest (kvinnliga patienter i fertil ålder)

Exklusions kriterier:

  1. Hepatocellulärt karcinom eller andra maligniteter
  2. Gravida eller ammande kvinnor
  3. Viral hepatit (HAB, HBV, HCV, et al)
  4. Vital organsvikt (hjärt-, njur- eller andningsorgan, et al)
  5. Sepsis
  6. Aktiv trombos i portalen eller levervenerna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Konventionell plus UC-MSC-behandling

Deltagarna kommer att få konventionell behandling plus en dos av UC-MSC från dag 0 till och med studiebesöket vecka 12.

Deltagarna kommer sedan att följas fram till vecka 48 studiebesök.
Övrig: konventionell plus UC-MSC-behandling
Fick konventionell behandling och togs i.v., en gång per 4 vecka, i en dos av 1*10E6 UC-MSC/kg kroppsvikt under 12 veckor.
PLACEBO_COMPARATOR: Konventionell plus placebobehandling
Deltagarna kommer att få konventionell plus placebobehandling från dag 0 till och med studiebesöket vecka 12. Deltagarna kommer sedan att följas fram till vecka 48 studiebesök.
Övrig: Konventionell plus placebobehandling
Fick konventionell behandling och togs i.v., en gång per 4 vecka, med 50 ml koksaltlösning i 12 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Serum alkaliskt fosfatas (ALP)
Tidsram: 0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 veckor efter behandling
0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 veckor efter behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Histologiska förändringar i leverbiopsier
Tidsram: baslinje och 48 veckor
baslinje och 48 veckor
Serum Bilirubin
Tidsram: Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Serum AST
Tidsram: Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Mayo riskpoäng
Tidsram: Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Antal patienter med Portal Hypertension efter 12 veckors behandling
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36 och 48
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36 och 48
MELD poäng
Tidsram: Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
Antal deltagare med förbättring av kliniska symtom
Tidsram: Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48
kliniska symtom inklusive trötthet (Fatigue Impact Score, FIS) och klåda (Visual Analog Scale,VAS)
Vid baslinjen och i vecka 4,8,12,24,36 och 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2011

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 oktober 2013

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 oktober 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 augusti 2012

Första postat (UPPSKATTA)

13 augusti 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

31 maj 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2013

Senast verifierad

1 maj 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Beijing302-005

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera