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원발성 담즙성 간경변 환자를 위한 탯줄 중간엽 줄기세포

2013년 5월 30일 업데이트: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

원발성 담즙성 간경변증 환자의 효능 및 안전성 평가를 위한 UC-MSC 치료의 1/2상 연구

원발성 담즙성 간경변증(PBC)은 간내 담관의 상당한 손실을 초래하여 궁극적으로 담즙정체, 진행된 섬유증, 간경변증, 간부전 및 심지어 간세포 암종을 유발하는 천천히 진행되는 질병입니다. 조직학적으로, 이 질병은 소형 및 중형 담관에서 상피 세포의 침윤, 파괴 및 소실을 동반한 만성 문맥 염증을 특징으로 합니다. 현재 우르소데옥시콜산(UDCA)은 13-15mg/kg/day 용량으로 AASLD에서 PBC 치료제로 권장하고 있으며 미국 식품의약국(FDA)에서 이 적응증에 대해 승인을 받았습니다. UDCA로 치료하면 질병 진행을 지연시키고 간 이식 없이 생존을 연장할 수 있습니다. 그러나 환자 3명 중 1명은 UDCA 요법에 적절하게 반응하지 않으며 많은 환자가 추가적인 약물 치료나 간 이식 또는 둘 다를 필요로 합니다. UC-MSC는 면역성 혈소판감소증, 전신성 홍반성 루푸스 및 치료 저항성 류마티스 관절염과 같은 여러 심각한 자가면역 질환의 치료에 적용되었습니다. 이 연구에서는 PBC 환자에 대한 UC-MSC 이식의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

원발성 담즙성 간경변(PBC)은 간 이식을 정당화할 수 있는 간경화 및 간부전의 발달과 관련된 천천히 진행하는 담즙 정체성 질환입니다. 우르소데옥시콜산(UDCA)은 현재 PBC 치료용으로 특별히 승인된 유일한 약물입니다. 그러나 환자 3명 중 1명은 UDCA 요법에 적절하게 반응하지 않으며 많은 환자가 추가적인 약물 치료나 간 이식 또는 둘 다를 필요로 합니다.

줄기세포가 담도상피세포로 분화할 수 있는 가능성이 최근 확인됐다. 특히, 골수 유래 중간엽 줄기세포(BM-MSC) 이식은 GVHD, 심장 손상 및 뇌 손상과 같은 여러 인간 질병을 치료하기 위해 임상에 적용되었으며 우수한 내성과 효율성을 나타냈습니다. 최근에는 탯줄 유래 MSC(UC-MSC)가 치료 저항성 류마티스 관절염 및 다발성 경화증과 같은 중증 자가면역 질환 치료에도 사용되었습니다.

이 연구의 목적은 UC-MSC가 원발성 담즙성 간경변증 환자의 질병 상태를 개선할 수 있는지 여부와 그 방법을 알아보는 것입니다. 이 연구는 또한 PBC 환자에서 UC-MSC의 내약성 및 안전성에 대해 살펴볼 것입니다.

연구 참가자는 다음 두 치료군 중 하나에 무작위로 배정됩니다.

A군: 참가자는 12주 동안 UC-MSC 치료와 UDCA를 받게 됩니다. 팔 B: 참가자는 위약과 UDCA를 12주간 받게 됩니다. UC-MSC는 표준 절차에 따라 준비되며 항응고제가 들어 있는 비닐 봉투에 수집됩니다. UC-MSC는 i.v. 초음파 모니터링 중. 세포 치료 후, 환자는 4,8,12,24,36 및 48주차에 추적 관찰됩니다. 혈청 알칼리성 포스파타제(ALP), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 총 빌리루빈(TB), 프로트롬빈 시간(PT), 알부민(ALB), 프리알부민(PA)과 같은 일부 임상 매개변수의 평가 , 이 시점에서 감지됩니다. Mayo 위험 점수, 문맥 고혈압, 간 조직학, MELD 점수 및 임상 증상도 동시에 관찰되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

100

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100039
        • 모병
        • Beijing 302 Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 서면 동의서
  2. 원발성 담즙성 간경변(AASLD 진료 지침, Hepatology, 2009;50:291-308에 정의된 기준에 따름)
  3. 음성 임신 검사(가임기 여성 환자)

제외 기준:

  1. 간세포 암종 또는 기타 악성 종양
  2. 임산부 또는 수유부
  3. 바이러스성 간염(HAB, HBV, HCV 등)
  4. 중요 장기 부전(심장, 신장 또는 호흡기 등)
  5. 부패
  6. 간문맥 또는 간정맥의 활동성 혈전증

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 기존 플러스 UC-MSC 치료

참가자는 연구 방문 0일부터 12주까지 기존 치료와 UC-MSC 용량을 받게 됩니다.

그런 다음 참가자는 48주차 연구 방문까지 추적됩니다.
다른: 기존 플러스 UC-MSC 처리
기존 치료를 받고 12주 동안 1*10E6 UC-MSC/kg 체중의 용량으로 4주에 한 번 i.v.를 받았습니다.
플라시보_COMPARATOR: 기존 플러스 위약 치료
참가자는 연구 방문 0일부터 12주까지 기존 플러스 위약 치료를 받게 됩니다. 그런 다음 참가자는 48주차 연구 방문까지 추적됩니다.
다른: 기존 플러스 위약 치료
기존 치료를 받고 12주 동안 4주에 한 번 50ml 식염수로 정맥 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
혈청 알칼리성 포스파타제(ALP)
기간: 치료 후 0, 4, 8,12, 24, 36,48주
치료 후 0, 4, 8,12, 24, 36,48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
간 생검의 조직학적 변화
기간: 기준선 및 48주
기준선 및 48주
혈청 빌리루빈
기간: 기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
혈청 AST
기간: 기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
메이요 위험 점수
기간: 기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
12주 치료 후 문맥압항진증 환자 수
기간: 기준선 및 12,24,36 및 48주차에
기준선 및 12,24,36 및 48주차에
MELD 점수
기간: 기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
임상증상 호전 참가자 수
기간: 기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에
피로(Fatigue Impact Score, FIS) 및 소양증(Visual Analog Scale, VAS)을 포함한 임상 증상
기준선 및 4,8,12,24,36 및 48주차에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Beijing 302 Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 10월 1일

기본 완료 (예상)

2013년 10월 1일

연구 완료 (예상)

2013년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 8월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 8월 9일

처음 게시됨 (추정)

2012년 8월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 5월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 5월 30일

마지막으로 확인됨

2013년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Beijing302-005

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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