Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mesenkymale navlestrengstamceller for pasienter med primær biliær cirrhose

30. mai 2013 oppdatert av: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Fase 1/2-studie av UC-MSC-behandling for evaluering av effektivitet og sikkerhet hos pasienter med primær biliær cirrhose

Primær biliær cirrhose (PBC) er en sakte progressiv sykdom som forårsaker betydelig tap av intrahepatiske galleganger, som til slutt resulterer i kolestase, avansert fibrose, cirrhose, leversvikt og til og med hepatocellulært karsinom. Histologisk er sykdommen karakterisert ved kronisk portalbetennelse med infiltrasjon, ødeleggelse og tap av epitelcellene i de små og mellomstore gallegangene. For tiden anbefales ursodeoksycholsyre (UDCA) i en dose på 13-15 mg/kg/dag som terapeutiske legemidler for PBC av AASLD og er godkjent for denne indikasjonen av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Behandling med UDCA kan forsinke sykdomsprogresjon og forlenge overlevelse uten levertransplantasjon. En av tre pasienter responderer imidlertid ikke tilstrekkelig på UDCA-behandling, og mange trenger ytterligere medisinsk behandling eller levertransplantasjon, eller begge deler. UC-MSC har vært applikasjon for behandling av flere alvorlige autoimmune sykdommer, som immun trombocytopeni, systemisk lupus erythematosus og terapi-resistent revmatoid artritt. I denne studien vil sikkerheten og effekten av UC-MSC-transplantasjon for PBC-pasienter bli evaluert.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primær biliær cirrhose (PBC) er en sakte progressiv kolestatisk sykdom assosiert med utvikling av skrumplever og leversvikt som kan rettferdiggjøre levertransplantasjon. Ursodeoksykolsyre (UDCA) er foreløpig det eneste stoffet som er godkjent spesifikt for behandling av PBC. En av tre pasienter responderer imidlertid ikke tilstrekkelig på UDCA-behandling, og mange trenger ytterligere medisinsk behandling eller levertransplantasjon, eller begge deler.

Potensialet for stamceller til å differensiere til galleepitelceller ble nylig bekreftet. Spesielt har benmargsavledet mesenkymal stamcelle (BM-MSC) transplantasjon blitt brukt i klinikken for behandling av flere menneskelige sykdommer som GVHD, hjerteskade og hjerneskade, og viste god toleranse og effektivitet. Nylig har navlestrengsavledede MSC-er (UC-MSC) også blitt brukt til å behandle alvorlige autoimmune sykdommer, som terapiresistent revmatoid artritt og multippel sklerose.

Hensikten med denne studien er å lære om og hvordan UC-MSC kan forbedre sykdomstilstanden hos pasienter med primær biliær cirrhose. Denne studien vil også se på hvor godt UC-MSC tolereres og dets sikkerhet hos PBC-pasienter

Deltakerne i studien vil bli tilfeldig tildelt en av to behandlingsarmer:

Arm A: Deltakerne vil motta 12 uker med UC-MSC-behandling pluss UDCA. Arm B: Deltakerne vil motta 12 uker med placebo pluss UDCA. UC-MSC vil bli tilberedt i henhold til standard prosedyrer og samles i plastposer som inneholder antikoagulant. UC-MSCs gis via i.v. under sonografiovervåking. Etter cellebehandling følges pasientene opp i uke 4,8,12,24,36 og 48. Evaluering av noen kliniske parametere som nivået av serum alkalisk fosfatase (ALP), alanin aminotransferase (ALT) aspartat aminotransferase (AST) og total bilirubin (TB), protrombintid (PT), albumin (ALB), prealbumin (PA) , oppdages på disse tidspunktene. Mayo-risikoscore, portalhypertensjon, leverhistologi, MELD-score og kliniske symptomer ble også observert samtidig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Rekruttering
        • Beijing 302 Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke
  2. Primær biliær cirrhose (i henhold til kriteriene definert av AASLDs praksisretningslinjer, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negativ graviditetstest (kvinnelige pasienter i fertil alder)

Ekskluderingskriterier:

  1. Hepatocellulært karsinom eller andre maligniteter
  2. Gravide eller ammende kvinner
  3. Viral hepatitt (HAB, HBV, HCV, et al.)
  4. Vitale organsvikt (hjerte-, nyre- eller respiratorisk, et al)
  5. Sepsis
  6. Aktiv trombose i portalen eller levervenene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Konvensjonell pluss UC-MSC behandling

Deltakerne vil motta konvensjonell behandling pluss en dose UC-MSC fra dag 0 til og med uke 12 studiebesøk.

Deltakerne vil deretter bli fulgt frem til uke 48 studiebesøk.
Annen: konvensjonell pluss UC-MSC behandling
Fikk konvensjonell behandling og ble tatt i.v. en gang per 4 uke i en dose på 1*10E6 UC-MSC/kg kroppsvekt i 12 uker.
PLACEBO_COMPARATOR: Konvensjonell pluss placebobehandling
Deltakerne vil motta konvensjonell pluss placebobehandling fra dag 0 til og med uke 12 studiebesøk. Deltakerne vil deretter bli fulgt frem til uke 48 studiebesøk.
Annen: Konvensjonell pluss placebobehandling
Fikk konvensjonell behandling og ble tatt i.v. en gang per 4 uke med 50 ml saltvann i 12 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Serum alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: 0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 uker etter behandling
0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 uker etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Histologiske endringer i leverbiopsier
Tidsramme: baseline og 48 uker
baseline og 48 uker
Serum bilirubin
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Serum AST
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Mayo risikoscore
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Antall pasienter med Portal Hypertension etter 12 ukers behandling
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 12,24,36 og 48
Ved baseline og ved uke 12,24,36 og 48
MELD-score
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
Antall deltakere med bedring av kliniske symptomer
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48
kliniske symptomer inkludert tretthet (Fatigue Impact Score, FIS) og pruritus (Visuell Analog Scale,VAS)
Ved baseline og ved uke 4,8,12,24,36 og 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær fullføring (FORVENTES)

1. oktober 2013

Studiet fullført (FORVENTES)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

13. august 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

31. mai 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2013

Sist bekreftet

1. mai 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Beijing302-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær biliær cirrhose

Kliniske studier på Konvensjonell pluss placebobehandling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Iran

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere