Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mezenchymalne komórki macierzyste pępowiny dla pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby

30 maja 2013 zaktualizowane przez: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Badanie fazy 1/2 leczenia UC-MSC w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z pierwotną żółciową marskością wątroby

Pierwotna marskość żółciowa wątroby (PBC) jest wolno postępującą chorobą, która powoduje znaczną utratę wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych, prowadząc ostatecznie do cholestazy, zaawansowanego zwłóknienia, marskości wątroby, niewydolności wątroby, a nawet raka wątrobowokomórkowego. Histologicznie choroba charakteryzuje się przewlekłym zapaleniem wrotnym z naciekiem, zniszczeniem i utratą komórek nabłonka w drogach żółciowych małej i średniej wielkości. Obecnie kwas ursodeoksycholowy (UDCA) w dawce 13-15mg/kg/dobę jest rekomendowany jako lek terapeutyczny na PBC przez AASLD i jest dopuszczony do tego wskazania przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Leczenie UDCA może opóźnić postęp choroby i wydłużyć czas przeżycia bez przeszczepu wątroby. Jednak jeden na trzech pacjentów nie reaguje odpowiednio na terapię UDCA, a wielu wymaga dodatkowej terapii medycznej lub przeszczepu wątroby, lub jednego i drugiego. UC-MSC stosuje się w leczeniu kilku ciężkich chorób autoimmunologicznych, takich jak małopłytkowość immunologiczna, toczeń rumieniowaty układowy i oporne na leczenie reumatoidalne zapalenie stawów. W tym badaniu ocenione zostanie bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu UC-MSC u pacjentów z PBC.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwotna marskość żółciowa wątroby (PBC) jest wolno postępującą chorobą cholestatyczną związaną z rozwojem marskości i niewydolności wątroby, która może uzasadniać przeszczep wątroby. Kwas ursodeoksycholowy (UDCA) jest obecnie jedynym lekiem zatwierdzonym specjalnie do leczenia PBC. Jednak jeden na trzech pacjentów nie reaguje odpowiednio na terapię UDCA, a wielu wymaga dodatkowej terapii medycznej lub przeszczepu wątroby, lub jednego i drugiego.

Niedawno potwierdzono potencjał komórek macierzystych do różnicowania się w komórki nabłonka dróg żółciowych. W szczególności przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (BM-MSC) zastosowano w klinice do leczenia kilku ludzkich chorób, takich jak GVHD, uszkodzenie serca i uszkodzenie mózgu, i wykazał dobrą tolerancję i skuteczność. Ostatnio MSC pochodzące z pępowiny (UC-MSC) były również stosowane w leczeniu ciężkich chorób autoimmunologicznych, takich jak oporne na leczenie reumatoidalne zapalenie stawów i stwardnienie rozsiane.

Celem tego badania jest poznanie, czy iw jaki sposób UC-MSC może poprawić stan chorobowy u pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby. W badaniu tym przyjrzymy się również, jak dobrze tolerowany jest UC-MSC i jego bezpieczeństwo u pacjentów z PBC

Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych:

Ramię A: Uczestnicy otrzymają 12 tygodni leczenia UC-MSC plus UDCA. Ramię B: Uczestnicy otrzymają przez 12 tygodni placebo plus UDCA. UC-MSC zostanie przygotowany zgodnie ze standardowymi procedurami i zostanie zebrany do plastikowych torebek zawierających antykoagulant. UC-MSC podaje się dożylnie. pod kontrolą USG. Po terapii komórkowej pacjenci są obserwowani w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu. Ocena niektórych parametrów klinicznych, takich jak: poziom fosfatazy alkalicznej (ALP), aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) i bilirubiny całkowitej (TB), czas protrombinowy (PT), albumina (ALB), prealbumina (PA) w surowicy , są wykrywane w tych punktach czasowych. Równocześnie obserwowano również ocenę ryzyka Mayo, nadciśnienie wrotne, histologię wątroby, ocenę MELD i objawy kliniczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

100

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100039
        • Rekrutacyjny
        • Beijing 302 Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pisemna świadoma zgoda
  2. Pierwotna marskość żółciowa wątroby (zgodnie z kryteriami określonymi w wytycznych praktyki AASLD, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negatywny test ciążowy (pacjentki w wieku rozrodczym)

Kryteria wyłączenia:

  1. Rak wątrobowokomórkowy lub inne nowotwory złośliwe
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  3. Wirusowe zapalenie wątroby (HAB, HBV, HCV i wsp.)
  4. Niewydolność ważnych narządów (serca, nerek lub układu oddechowego i in.)
  5. Posocznica
  6. Aktywna zakrzepica w żyłach wrotnych lub wątrobowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie konwencjonalne plus UC-MSC

Uczestnicy otrzymają konwencjonalne leczenie oraz dawkę UC-MSC od dnia 0 do wizyty studyjnej w 12 tygodniu.

Następnie uczestnicy będą obserwowani aż do wizyty studyjnej w 48. tygodniu.
Inny: leczenie konwencjonalne plus UC-MSC
Otrzymał konwencjonalne leczenie i przyjmował dożylnie, raz na 4 tygodnie, w dawce 1*10E6 UC-MSC/kg masy ciała przez 12 tygodni.
PLACEBO_COMPARATOR: Leczenie konwencjonalne plus placebo
Uczestnicy otrzymają leczenie konwencjonalne plus placebo od dnia 0 do wizyty studyjnej w 12 tygodniu. Następnie uczestnicy będą obserwowani aż do wizyty studyjnej w 48. tygodniu.
Inny: Leczenie konwencjonalne plus placebo
Otrzymał konwencjonalne leczenie i przyjmował dożylnie, raz na 4 tygodnie, w 50 ml soli fizjologicznej przez 12 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Fosfataza alkaliczna w surowicy (ALP)
Ramy czasowe: 0, 4, 8,12, 24, 36,48 tygodni po zabiegu
0, 4, 8,12, 24, 36,48 tygodni po zabiegu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany histologiczne w biopsjach wątroby
Ramy czasowe: linii podstawowej i 48 tygodni
linii podstawowej i 48 tygodni
Bilirubina w surowicy
Ramy czasowe: Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Surowica AST
Ramy czasowe: Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Ocena ryzyka Mayo
Ramy czasowe: Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Liczba pacjentów z nadciśnieniem wrotnym po 12 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: Na linii podstawowej oraz w 12, 24, 36 i 48 tygodniu
Na linii podstawowej oraz w 12, 24, 36 i 48 tygodniu
Wynik MELD
Ramy czasowe: Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
Liczba uczestników z poprawą objawów klinicznych
Ramy czasowe: Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu
objawy kliniczne, w tym zmęczenie (Fatigue Impact Score, FIS) i świąd (Visual Analog Scale, VAS)
Na linii podstawowej oraz w 4,8,12,24,36 i 48 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2011

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 października 2013

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

31 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Beijing302-005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna marskość żółciowa wątroby

Badania kliniczne na Leczenie konwencjonalne plus placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj