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Nabelschnur-Mesenchym-Stammzellen für Patienten mit primärer biliärer Zirrhose

30. Mai 2013 aktualisiert von: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Phase-1/2-Studie zur UC-MSC-Behandlung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit primär biliärer Zirrhose

Die primär biliäre Zirrhose (PBC) ist eine langsam fortschreitende Erkrankung, die einen erheblichen Verlust der intrahepatischen Gallenwege verursacht, was letztendlich zu Cholestase, fortgeschrittener Fibrose, Zirrhose, Leberversagen und sogar hepatozellulärem Karzinom führt. Histologisch ist die Erkrankung durch eine chronische Pfortaderentzündung mit Infiltration, Zerstörung und Verlust der Epithelzellen in den kleinen und mittleren Gallengängen gekennzeichnet. Derzeit wird Ursodeoxycholsäure (UDCA) in einer Dosis von 13–15 mg/kg/Tag als Therapeutikum für PBC von der AASLD empfohlen und ist für diese Indikation von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Die Behandlung mit UDCA kann das Fortschreiten der Erkrankung verzögern und das Überleben ohne Lebertransplantation verlängern. Einer von drei Patienten spricht jedoch nicht ausreichend auf die UDCA-Therapie an und viele benötigen eine zusätzliche medizinische Therapie oder eine Lebertransplantation oder beides. UC-MSC wurde zur Behandlung mehrerer schwerer Autoimmunerkrankungen wie Immunthrombozytopenie, systemischer Lupus erythematodes und therapieresistenter rheumatoider Arthritis eingesetzt. In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der UC-MSC-Transplantation bei PBC-Patienten bewertet.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die primär biliäre Zirrhose (PBC) ist eine langsam fortschreitende cholestatische Erkrankung, die mit der Entwicklung einer Zirrhose und Leberversagen einhergeht und eine Lebertransplantation rechtfertigen kann. Ursodeoxycholsäure (UDCA) ist derzeit das einzige Medikament, das speziell für die Behandlung von PBC zugelassen ist. Einer von drei Patienten spricht jedoch nicht ausreichend auf die UDCA-Therapie an und viele benötigen eine zusätzliche medizinische Therapie oder eine Lebertransplantation oder beides.

Das Potenzial von Stammzellen, sich zu Gallenepithelzellen zu differenzieren, wurde kürzlich bestätigt. Insbesondere die Transplantation mesenchymaler Stammzellen aus Knochenmark (BM-MSC) wurde in der Klinik zur Behandlung mehrerer menschlicher Krankheiten wie GVHD, Herz- und Hirnverletzungen angewendet und zeigte eine gute Verträglichkeit und Effizienz. Kürzlich wurden MSCs aus der Nabelschnur (UC-MSC) auch zur Behandlung schwerer Autoimmunerkrankungen wie therapieresistenter rheumatoider Arthritis und Multipler Sklerose eingesetzt.

Ziel dieser Studie ist es zu erfahren, ob und wie UC-MSC den Krankheitszustand bei Patienten mit primär biliärer Zirrhose verbessern kann. Diese Studie wird auch untersuchen, wie gut UC-MSC vertragen wird und wie sicher es bei PBC-Patienten ist

Die Studienteilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Behandlungsarmen zugeteilt:

Arm A: Die Teilnehmer erhalten eine 12-wöchige UC-MSC-Behandlung plus UDCA. Arm B: Die Teilnehmer erhalten 12 Wochen Placebo plus UDCA. UC-MSC wird nach Standardverfahren hergestellt und in Plastikbeuteln gesammelt, die Antikoagulans enthalten. UC-MSCs werden über i.v. unter sonographischer Überwachung. Nach der Zelltherapie werden die Patienten in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48 nachuntersucht. Die Bewertung einiger klinischer Parameter wie der Spiegel der alkalischen Phosphatase im Serum (ALP), der Alaninaminotransferase (ALT), der Aspartataminotransferase (AST) und des Gesamtbilirubins (TB), der Prothrombinzeit (PT), des Albumins (ALB), des Präalbumins (PA) , werden zu diesen Zeitpunkten erfasst. Mayo-Risiko-Score, portale Hypertension, Leberhistologie, MELD-Score und klinische Symptome wurden ebenfalls gleichzeitig beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

100

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100039
        • Rekrutierung
        • Beijing 302 Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Schriftliche Einverständniserklärung
  2. Primäre biliäre Zirrhose (gemäß den Kriterien der AASLD-Praxisleitlinien, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negativer Schwangerschaftstest (weibliche Patientinnen im fruchtbaren Alter)

Ausschlusskriterien:

  1. Hepatozelluläres Karzinom oder andere bösartige Erkrankungen
  2. Schwangere oder stillende Frauen
  3. Virushepatitis (HAB, HBV, HCV, et al.)
  4. Versagen lebenswichtiger Organe (Herz, Nieren oder Atemwege usw.)
  5. Sepsis
  6. Aktive Thrombose in den Portal- oder Lebervenen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Konventionelle plus UC-MSC-Behandlung

Die Teilnehmer erhalten vom Tag 0 bis zum Studienbesuch in Woche 12 eine konventionelle Behandlung plus eine Dosis UC-MSC.

Die Teilnehmer werden dann bis zum Studienbesuch in Woche 48 weiterverfolgt.
Sonstiges: konventionelle plus UC-MSC-Behandlung
Erhielt eine konventionelle Behandlung und wurde 12 Wochen lang einmal alle 4 Wochen in einer Dosis von 1 × 10E6 UC-MSC/kg Körpergewicht i.v. eingenommen.
PLACEBO_COMPARATOR: Konventionelle Behandlung plus Placebo
Die Teilnehmer erhalten vom Tag 0 bis zum Studienbesuch in Woche 12 eine konventionelle Behandlung plus Placebo. Die Teilnehmer werden dann bis zum Studienbesuch in Woche 48 weiterverfolgt.
Sonstiges: Konventionelle Behandlung plus Placebo
Erhielt eine konventionelle Behandlung und wurde 12 Wochen lang i.v. einmal alle 4 Wochen mit 50 ml Kochsalzlösung eingenommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Alkalische Phosphatase im Serum (ALP)
Zeitfenster: 0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 Wochen nach der Behandlung
0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 Wochen nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Histologische Veränderungen in Leberbiopsien
Zeitfenster: Grundlinie und 48 Wochen
Grundlinie und 48 Wochen
Serum-Bilirubin
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Serum-AST
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Mayo-Risikobewertung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Anzahl der Patienten mit portaler Hypertonie nach 12-wöchiger Behandlung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 12, 24, 36 und 48
Zu Studienbeginn und in Woche 12, 24, 36 und 48
MELD-Punktzahl
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der klinischen Symptome
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48
klinische Symptome einschließlich Müdigkeit (Fatigue Impact Score, FIS) und Juckreiz (Visuelle Analogskala, VAS)
Zu Studienbeginn und in Woche 4, 8, 12, 24, 36 und 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2011

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Oktober 2013

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. August 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

13. August 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

31. Mai 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2013

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Beijing302-005

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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