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Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per pazienti con cirrosi biliare primitiva

30 maggio 2013 aggiornato da: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Studio di fase 1/2 sul trattamento UC-MSC per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza nei pazienti con cirrosi biliare primitiva

La cirrosi biliare primaria (PBC) è una malattia lentamente progressiva che causa una sostanziale perdita dei dotti biliari intraepatici, con conseguente colestasi, fibrosi avanzata, cirrosi, insufficienza epatica e persino carcinoma epatocellulare. Istologicamente la malattia è caratterizzata da infiammazione portale cronica con infiltrazione, distruzione e perdita delle cellule epiteliali nei dotti biliari di piccolo e medio calibro. Attualmente, l'acido ursodesossicolico (UDCA) in una dose di 13-15 mg/kg/giorno è raccomandato come farmaco terapeutico per PBC da AASLD ed è approvato per questa indicazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Il trattamento con UDCA può ritardare la progressione della malattia e prolungare la sopravvivenza libera dal trapianto di fegato. Tuttavia, un paziente su tre non risponde adeguatamente alla terapia con UDCA e molti necessitano di terapia medica aggiuntiva o trapianto di fegato, o entrambi. UC-MSC è stata applicata per il trattamento di diverse gravi malattie autoimmuni, come la trombocitopenia immunitaria, il lupus eritematoso sistemico e l'artrite reumatoide resistente alla terapia. In questo studio, saranno valutate la sicurezza e l'efficacia del trapianto di UC-MSC per i pazienti con PBC.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La cirrosi biliare primaria (PBC) è una malattia colestatica lentamente progressiva associata allo sviluppo di cirrosi e insufficienza epatica che può giustificare il trapianto di fegato. L'acido ursodesossicolico (UDCA) è attualmente l'unico farmaco approvato specificamente per il trattamento della CBP. Tuttavia, un paziente su tre non risponde adeguatamente alla terapia con UDCA e molti necessitano di terapia medica aggiuntiva o trapianto di fegato, o entrambi.

Il potenziale delle cellule staminali di differenziarsi in cellule epiteliali biliari è stato recentemente confermato. In particolare, il trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo (BM-MSC) è stato applicato in clinica per il trattamento di diverse malattie umane come GVHD, lesioni cardiache e lesioni cerebrali e ha mostrato una buona tolleranza ed efficienza. Recentemente, le MSC derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) sono state utilizzate anche per il trattamento di gravi malattie autoimmuni, come l'artrite reumatoide resistente alla terapia e la sclerosi multipla.

Lo scopo di questo studio è capire se e come UC-MSC può migliorare la condizione della malattia nei pazienti con cirrosi biliare primaria. Questo studio esaminerà anche quanto bene l'UC-MSC è tollerato e la sua sicurezza nei pazienti con PBC

I partecipanti allo studio saranno assegnati in modo casuale a uno dei due bracci di trattamento:

Braccio A: i partecipanti riceveranno 12 settimane di trattamento UC-MSC più UDCA. Braccio B: i partecipanti riceveranno 12 settimane di placebo più UDCA. UC-MSC sarà preparato secondo procedure standard e raccolto in sacchetti di plastica contenenti anticoagulante. Le UC-MSC vengono somministrate tramite i.v. sotto monitoraggio ecografico. Dopo la terapia cellulare, i pazienti vengono seguiti alla settimana 4, 8, 12, 24, 36 e 48. La valutazione di alcuni parametri clinici quali il livello sierico di fosfatasi alcalina (ALP), alanina aminotransferasi (ALT) aspartato aminotransferasi (AST) e bilirubina totale (TB), tempo di protrombina (PT), albumina (ALB), prealbumina (PA) , vengono rilevati in questi punti temporali. Contemporaneamente sono stati osservati anche punteggio di rischio Mayo, ipertensione portale, istologia epatica, punteggio MELD e sintomi clinici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100039
        • Reclutamento
        • Beijing 302 Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto
  2. Cirrosi biliare primitiva (secondo i criteri definiti dalle linee guida AASLD, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Test di gravidanza negativo (pazienti di sesso femminile in età fertile)

Criteri di esclusione:

  1. Carcinoma epatocellulare o altri tumori maligni
  2. Donne in gravidanza o in allattamento
  3. Epatite virale ( HAB, HBV, HCV, et al )
  4. Insufficienza degli organi vitali (cardiaco, renale o respiratorio, et al)
  5. Sepsi
  6. Trombosi attiva nelle vene portali o epatiche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trattamento convenzionale più UC-MSC

I partecipanti riceveranno un trattamento convenzionale più una dose di UC-MSC dal giorno 0 fino alla visita di studio della settimana 12.

I partecipanti saranno quindi seguiti fino alla settimana 48 visita di studio.
Altro: trattamento convenzionale più UC-MSC
Ricevuto trattamento convenzionale e assunto per via endovenosa, una volta ogni 4 settimane, alla dose di 1*10E6 UC-MSC/kg di peso corporeo per 12 settimane.
PLACEBO_COMPARATORE: Trattamento convenzionale più placebo
I partecipanti riceveranno un trattamento convenzionale più placebo dal giorno 0 fino alla visita di studio della settimana 12. I partecipanti saranno quindi seguiti fino alla settimana 48 visita di studio.
Altro: Trattamento convenzionale più placebo
Ricevuto trattamento convenzionale e assunto i.v., una volta ogni 4 settimane, a 50 ml di soluzione salina per 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Fosfatasi alcalina sierica (ALP)
Lasso di tempo: 0, 4, 8,12, 24, 36,48 settimane dopo il trattamento
0, 4, 8,12, 24, 36,48 settimane dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazioni istologiche nelle biopsie epatiche
Lasso di tempo: basale e 48 settimane
basale e 48 settimane
Bilirubina sierica
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
AST sierica
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
Punteggio di rischio Mayo
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
Numero di pazienti con ipertensione portale dopo 12 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36 e 48
Al basale e alla settimana 12, 24, 36 e 48
Punteggio MELD
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
Numero di partecipanti con miglioramento dei sintomi clinici
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48
sintomi clinici inclusi affaticamento (Fatigue Impact Score, FIS) e prurito (Visual Analog Scale, VAS)
Al basale e alla settimana 4,8,12,24,36 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 ottobre 2013

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 ottobre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 agosto 2012

Primo Inserito (STIMA)

13 agosto 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

31 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2013

Ultimo verificato

1 maggio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Beijing302-005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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