Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Köldökzsinór mezenchimális őssejtek elsődleges biliaris cirrhosisban szenvedő betegek számára

2013. május 30. frissítette: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

UC-MSC kezelés 1/2. fázisú vizsgálata a hatékonyság és a biztonságosság értékelésére elsődleges biliaris cirrhosisban szenvedő betegeknél

Az elsődleges biliáris cirrhosis (PBC) egy lassan progresszív betegség, amely az intrahepatikus epeutak jelentős elvesztését okozza, ami végső soron cholestasis, előrehaladott fibrózis, cirrhosis, májelégtelenség és még hepatocelluláris karcinóma kialakulásához vezet. Szövettanilag a betegséget krónikus portális gyulladás jellemzi a kis és közepes méretű epeutakban a hámsejtek beszivárgásával, pusztulásával és elvesztésével. Jelenleg az urzodezoxikólsavat (UDCA) 13-15 mg/ttkg/nap dózisban javasolja az AASLD PBC terápiás gyógyszerként, és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta erre a javallatra. Az UDCA-kezelés késleltetheti a betegség progresszióját és meghosszabbíthatja a májátültetés nélküli túlélést. Mindazonáltal minden harmadik beteg nem reagál megfelelően az UDCA-terápiára, és sokuknak további orvosi kezelésre vagy májátültetésre, vagy mindkettőre van szükségük. Az UC-MSC-t számos súlyos autoimmun betegség kezelésére alkalmazták, mint például az immunthrombocytopenia, a szisztémás lupus erythematosus és a terápiarezisztens rheumatoid arthritis. Ebben a vizsgálatban az UC-MSC transzplantáció biztonságosságát és hatékonyságát értékelik PBC-s betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A primer biliaris cirrhosis (PBC) egy lassan progresszív cholestaticus betegség, amely cirrhosis és májelégtelenség kialakulásához kapcsolódik, és ez indokolhatja a májátültetést. Az ursodeoxycholic acid (UDCA) jelenleg az egyetlen gyógyszer, amelyet kifejezetten a PBC kezelésére engedélyeztek. Mindazonáltal minden harmadik beteg nem reagál megfelelően az UDCA-terápiára, és sokuknak további orvosi kezelésre vagy májátültetésre, vagy mindkettőre van szükségük.

Nemrég megerősítették, hogy az őssejtek epeúti hámsejtekké differenciálódhatnak. Különösen a csontvelőből származó mesenchymális őssejt (BM-MSC) transzplantációt alkalmazták a klinikán számos emberi betegség, például GVHD, szívsérülés és agysérülés kezelésére, és jó toleranciát és hatékonyságot mutatott. A közelmúltban a köldökzsinórból származó MSC-ket (UC-MSC) súlyos autoimmun betegségek, például terápiarezisztens rheumatoid arthritis és sclerosis multiplex kezelésére is alkalmazzák.

A tanulmány célja annak megismerése, hogy az UC-MSC javíthatja-e és hogyan javíthatja a primer biliaris cirrhosisban szenvedő betegek állapotát. Ez a tanulmány azt is megvizsgálja, hogy az UC-MSC mennyire tolerálható, és biztonságos-e PBC-betegeknél

A vizsgálatban résztvevőket véletlenszerűen beosztják a két kezelési kar egyikébe:

A kar: A résztvevők 12 hetes UC-MSC kezelést és UDCA-t kapnak. B kar: A résztvevők 12 hét placebót és UDCA-t kapnak. Az UC-MSC-t szabványos eljárások szerint készítik el, és véralvadásgátlót tartalmazó műanyag zacskókba gyűjtik. Az UC-MSC-ket i.v. ultrahangos megfigyelés alatt. A sejtterápia után a betegeket a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten követik nyomon. Néhány klinikai paraméter értékelése, mint például a szérum alkalikus foszfatáz (ALP), alanin aminotranszferáz (ALT) aszpartát aminotranszferáz (AST) és összbilirubin (TB), protrombin idő (PT), albumin (ALB), prealbumin (PA) szintje. , ezekben az időpontokban észlelhetők. Egyidejűleg figyelték meg a Mayo kockázati pontszámot, a portális hipertóniát, a máj szövettanát, a MELD pontszámot és a klinikai tüneteket is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

100

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100039
        • Toborzás
        • Beijing 302 Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Tájékozott írásbeli beleegyezés
  2. Primer biliaris cirrhosis (az AASLD gyakorlati irányelveiben meghatározott kritériumok szerint, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negatív terhességi teszt (termékeny korú nőbetegek)

Kizárási kritériumok:

  1. Hepatocelluláris karcinóma vagy más rosszindulatú daganatok
  2. Terhes vagy szoptató nők
  3. Vírusos hepatitis (HAB, HBV, HCV stb.)
  4. Létfontosságú szervek elégtelensége (szív-, vese- vagy légúti, stb.)
  5. Vérmérgezés
  6. Aktív trombózis a portális vagy májvénákban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Hagyományos plusz UC-MSC kezelés

A résztvevők hagyományos kezelést és UC-MSC adagot kapnak a 0. naptól a 12. heti vizsgálati látogatásig.

A résztvevőket ezután a 48. heti tanulmányútig követik.
Egyéb: hagyományos plusz UC-MSC kezelés
Hagyományos kezelést kaptunk, és 4 hetente egyszer intravénásán vettük be 1*10E6 UC-MSC/testtömeg-kg dózisban 12 héten keresztül.
PLACEBO_COMPARATOR: Hagyományos plusz placebo kezelés
A résztvevők hagyományos plusz placebo kezelésben részesülnek a 0. naptól a 12. heti vizsgálati látogatásig. A résztvevőket ezután a 48. heti tanulmányútig követik.
Egyéb: Hagyományos plusz placebo kezelés
Hagyományos kezelésben részesült, és 4 hetente egyszer iv., 50 ml sóoldattal 12 héten keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Szérum alkalikus foszfatáz (ALP)
Időkeret: 0, 4, 8,12, 24, 36,48 héttel a kezelés után
0, 4, 8,12, 24, 36,48 héttel a kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szövettani változások a májbiopsziában
Időkeret: alapvonal és 48 hét
alapvonal és 48 hét
Szérum Bilirubin
Időkeret: Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
Szérum AST
Időkeret: Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
Mayo kockázati pontszám
Időkeret: Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
Portális hipertóniában szenvedő betegek száma 12 hetes kezelés után
Időkeret: Az alapvonalon és a 12., 24., 36. és 48. héten
Az alapvonalon és a 12., 24., 36. és 48. héten
MELD pontszám
Időkeret: Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
A klinikai tünetek javulásával járó résztvevők száma
Időkeret: Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten
klinikai tünetek, beleértve a fáradtságot (Fatigue Impact Score, FIS) és a viszketést (Visual Analog Scale, VAS)
Az alapvonalon és a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beijing 302 Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. október 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2013. október 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2013. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. augusztus 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. augusztus 9.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2013. május 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. május 30.

Utolsó ellenőrzés

2013. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Beijing302-005

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel