Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Мезенхимальные стволовые клетки пуповины для пациентов с первичным билиарным циррозом

30 мая 2013 г. обновлено: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Фаза 1/2 исследования лечения UC-MSC для оценки эффективности и безопасности у пациентов с первичным билиарным циррозом

Первичный билиарный цирроз (ПБЦ) представляет собой медленно прогрессирующее заболевание, вызывающее значительную потерю внутрипеченочных желчных протоков, что в конечном итоге приводит к холестазу, прогрессирующему фиброзу, циррозу, печеночной недостаточности и даже гепатоцеллюлярной карциноме. Гистологически заболевание характеризуется хроническим портальным воспалением с инфильтрацией, деструкцией и утратой эпителиальных клеток в мелких и средних желчных протоках. В настоящее время урсодезоксихолевая кислота (УДХК) в дозе 13-15 мг/кг/сутки рекомендована AASLD в качестве терапевтических препаратов для ПБХ и одобрена для этого показания Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Лечение УДХК может задержать прогрессирование заболевания и увеличить выживаемость без трансплантации печени. Однако каждый третий пациент не отвечает на терапию УДХК адекватно, и многим требуется дополнительная медикаментозная терапия или трансплантация печени, или и то, и другое. UC-MSC применяют для лечения нескольких тяжелых аутоиммунных заболеваний, таких как иммунная тромбоцитопения, системная красная волчанка и резистентный к терапии ревматоидный артрит. В этом исследовании будут оцениваться безопасность и эффективность трансплантации ЯК-МСК у пациентов с ПБХ.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Первичный билиарный цирроз (ПБЦ) — медленно прогрессирующее холестатическое заболевание, связанное с развитием цирроза печени и печеночной недостаточности, что может служить основанием для трансплантации печени. Урсодезоксихолевая кислота (УДХК) в настоящее время является единственным препаратом, одобренным специально для лечения ПБХ. Однако каждый третий пациент не отвечает на терапию УДХК адекватно, и многим требуется дополнительная медикаментозная терапия или трансплантация печени, или и то, и другое.

Недавно была подтверждена способность стволовых клеток дифференцироваться в билиарные эпителиальные клетки. В частности, трансплантация мезенхимальных стволовых клеток костного мозга (BM-MSC) применялась в клинике для лечения ряда заболеваний человека, таких как РТПХ, травмы сердца и головного мозга, и показала хорошую переносимость и эффективность. В последнее время MSC, полученные из пуповины (UC-MSC), также использовались для лечения тяжелых аутоиммунных заболеваний, таких как резистентный к терапии ревматоидный артрит и рассеянный склероз.

Целью данного исследования является изучение того, могут ли и каким образом UC-MSC улучшить состояние больных с первичным билиарным циррозом печени. В этом исследовании также будет рассмотрена переносимость ЯК-МСК и ее безопасность у пациентов с ПБХ.

Участники исследования будут случайным образом распределены в одну из двух групп лечения:

Группа A: участники получат 12 недель лечения UC-MSC плюс УДХК. Группа B: Участники будут получать плацебо плюс УДХК в течение 12 недель. UC-MSC готовят в соответствии со стандартными процедурами и собирают в пластиковые пакеты, содержащие антикоагулянт. UC-MSC вводят внутривенно. под сонографическим контролем. После клеточной терапии пациенты наблюдаются на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе. Оценка некоторых клинических параметров, таких как уровень сывороточной щелочной фосфатазы (ЩФ), аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) и общего билирубина (ТБ), протромбинового времени (ПВ), альбумина (АЛБ), преальбумина (ПА) , обнаруживаются в эти моменты времени. Оценка риска Мейо, портальная гипертензия, гистология печени, оценка MELD и клинические симптомы также наблюдались одновременно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

100

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100039
        • Рекрутинг
        • Beijing 302 Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Письменное информированное согласие
  2. Первичный билиарный цирроз (в соответствии с критериями, определенными в практических рекомендациях AASLD, Hepatology, 2009; 50:291-308)
  3. Отрицательный тест на беременность (женщины детородного возраста)

Критерий исключения:

  1. Гепатоцеллюлярная карцинома или другие злокачественные новообразования
  2. Беременные или кормящие женщины
  3. Вирусный гепатит (HAB, HBV, HCV и др.)
  4. Отказ жизненно важных органов (сердечный, почечный или респираторный и др.)
  5. Сепсис
  6. Активный тромбоз в воротной или печеночной венах

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Традиционное лечение плюс UC-MSC

Участники будут получать обычное лечение плюс дозу UC-MSC с 0-го дня до 12-й недели исследовательского визита.

Затем за участниками будут наблюдать до 48-й недели учебного визита.
Другой: традиционное плюс лечение UC-MSC
Получали обычное лечение и вводили внутривенно один раз в 4 недели в дозе 1*106 UC-MSC/кг массы тела в течение 12 недель.
PLACEBO_COMPARATOR: Обычное лечение плюс плацебо
Участники будут получать традиционное лечение плюс плацебо с 0-го дня до 12-й недели исследовательского визита. Затем за участниками будут наблюдать до 48-й недели учебного визита.
Другой: Обычное лечение плюс плацебо
Получали обычное лечение и вводили внутривенно один раз в 4 недели по 50 мл физиологического раствора в течение 12 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Щелочная фосфатаза сыворотки (ЩФ)
Временное ограничение: 0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 недель после лечения
0, 4, 8, 12, 24, 36, 48 недель после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гистологические изменения в биоптатах печени
Временное ограничение: исходный уровень и 48 недель
исходный уровень и 48 недель
Сывороточный билирубин
Временное ограничение: Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
АСТ сыворотки
Временное ограничение: Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
Оценка риска Мэйо
Временное ограничение: Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
Количество пациентов с портальной гипертензией после 12 недель лечения
Временное ограничение: Исходно и на 12, 24, 36 и 48 неделе
Исходно и на 12, 24, 36 и 48 неделе
Оценка MELD
Временное ограничение: Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
Количество участников с улучшением клинических симптомов
Временное ограничение: Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе
клинические симптомы, включая утомляемость (оценка воздействия усталости, FIS) и зуд (визуальная аналоговая шкала, ВАШ)
Исходно и на 4, 8, 12, 24, 36 и 48 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Beijing 302 Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2011 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 октября 2013 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 октября 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 августа 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 августа 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

13 августа 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

31 мая 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 мая 2013 г.

Последняя проверка

1 мая 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Beijing302-005

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Обычное лечение плюс плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ethiopia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться