Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mesenkymale navlestrengsstamceller til patienter med primær biliær cirrhose

30. maj 2013 opdateret af: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Fase 1/2-undersøgelse af UC-MSC-behandling til evaluering af effektivitet og sikkerhed hos patienter med primær biliær cirrhose

Primær biliær cirrhose (PBC) er en langsomt fremadskridende sygdom, der forårsager betydeligt tab af intrahepatiske galdegange, hvilket i sidste ende resulterer i kolestase, fremskreden fibrose, skrumpelever, leversvigt og endda hepatocellulært karcinom. Histologisk er sygdommen karakteriseret ved kronisk portalbetændelse med infiltration, ødelæggelse og tab af epitelcellerne i de små og mellemstore galdegange. I øjeblikket anbefales Ursodeoxycholsyre (UDCA) i en dosis på 13-15 mg/kg/dag som terapeutiske lægemidler til PBC af AASLD og er godkendt til denne indikation af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Behandling med UDCA kan forsinke sygdomsprogression og forlænge overlevelse fri for levertransplantation. Men én ud af tre patienter reagerer ikke tilstrækkeligt på UDCA-behandling, og mange har brug for yderligere medicinsk behandling eller levertransplantation eller begge dele. UC-MSC har været anvendt til behandling af adskillige alvorlige autoimmune sygdomme, såsom immun trombocytopeni, systemisk lupus erythematosus og terapi-resistent rheumatoid arthritis. I denne undersøgelse vil sikkerheden og effektiviteten af ​​UC-MSC-transplantation for PBC-patienter blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær biliær cirrhose (PBC) er en langsomt fremadskridende kolestatisk sygdom forbundet med udvikling af cirrhose og leversvigt, der kan retfærdiggøre levertransplantation. Ursodeoxycholsyre (UDCA) er i øjeblikket det eneste lægemiddel, der er godkendt specifikt til behandling af PBC. Men én ud af tre patienter reagerer ikke tilstrækkeligt på UDCA-behandling, og mange har brug for yderligere medicinsk behandling eller levertransplantation eller begge dele.

Potentialet for stamceller til at differentiere til galdeepitelceller blev for nylig bekræftet. Især knoglemarvs-afledt mesenchymal stamcelle (BM-MSC) transplantation er blevet anvendt i klinikken til behandling af adskillige menneskelige sygdomme såsom GVHD, hjerteskade og hjerneskade, og viste god tolerance og effektivitet. For nylig er navlestrengs-afledte MSC'er (UC-MSC) også blevet brugt til at behandle alvorlige autoimmune sygdomme, såsom terapi-resistent reumatoid arthritis og multipel sklerose.

Formålet med denne undersøgelse er at lære om og hvordan UC-MSC kan forbedre sygdomstilstanden hos patienter med primær galdecirrhose. Denne undersøgelse vil også se på, hvor godt UC-MSC tolereres og dets sikkerhed hos PBC-patienter

Deltagerne i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt en af ​​to behandlingsarme:

Arm A: Deltagerne vil modtage 12 ugers UC-MSC-behandling plus UDCA. Arm B: Deltagerne vil modtage 12 ugers placebo plus UDCA. UC-MSC vil blive klargjort efter standardprocedurer og opsamles i plastikposer indeholdende antikoagulant. UC-MSC'er gives via i.v. under sonografisk overvågning. Efter celleterapi følges patienterne op i uge 4,8,12,24,36 og 48. Evalueringen af ​​nogle kliniske parametre såsom niveauet af serum alkalisk fosfatase (ALP), alanin aminotransferase (ALT) aspartat aminotransferase (AST) og total bilirubin (TB), protrombintid (PT), albumin (ALB), prealbumin (PA) , detekteres på disse tidspunkter. Mayo-risikoscore, portalhypertension, leverhistologi, MELD-score og kliniske symptomer blev også observeret samtidigt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Rekruttering
        • Beijing 302 Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informeret samtykke
  2. Primær biliær cirrhosis (i henhold til kriterierne defineret af AASLD praksis retningslinjer, Hepatology, 2009;50:291-308)
  3. Negativ graviditetstest (kvindelige patienter i fertil alder)

Ekskluderingskriterier:

  1. Hepatocellulært karcinom eller andre maligniteter
  2. Gravide eller ammende kvinder
  3. Viral hepatitis (HAB, HBV, HCV, et al.)
  4. Vitale organsvigt (hjerte-, nyre- eller respiratorisk, et al.)
  5. Sepsis
  6. Aktiv trombose i portalen eller levervenerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Konventionel plus UC-MSC behandling

Deltagerne vil modtage konventionel behandling plus en dosis UC-MSC fra dag 0 til og med uge 12 studiebesøg.

Deltagerne vil derefter blive fulgt indtil uge 48 studiebesøg.
Andet: konventionel plus UC-MSC behandling
Modtog konventionel behandling og blev taget i.v. en gang pr. 4 uge i en dosis på 1*10E6 UC-MSC/kg legemsvægt i 12 uger.
PLACEBO_COMPARATOR: Konventionel plus placebobehandling
Deltagerne vil modtage konventionel plus placebobehandling fra dag 0 til og med uge 12 studiebesøg. Deltagerne vil derefter blive fulgt indtil uge 48 studiebesøg.
Andet: Konventionel plus placebobehandling
Modtog konventionel behandling og blev taget i.v. én gang hver 4. uge med 50 ml saltvand i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Serum alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: 0, 4, 8,12, 24, 36,48 uger efter behandling
0, 4, 8,12, 24, 36,48 uger efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Histologiske ændringer i leverbiopsier
Tidsramme: baseline og 48 uger
baseline og 48 uger
Serum bilirubin
Tidsramme: Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Serum AST
Tidsramme: Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Mayo risikoscore
Tidsramme: Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Antal patienter med Portal Hypertension efter 12 ugers behandling
Tidsramme: På basislinjen og i uge 12, 24, 36 og 48
På basislinjen og i uge 12, 24, 36 og 48
MELD score
Tidsramme: Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
Antal deltagere med bedring af kliniske symptomer
Tidsramme: Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48
kliniske symptomer, herunder træthed (Fatigue Impact Score, FIS) og pruritus (Visuel Analog Skala,VAS)
Ved baseline og i uge 4,8,12,24,36 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. oktober 2013

Studieafslutning (FORVENTET)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2012

Først opslået (SKØN)

13. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

31. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2013

Sidst verificeret

1. maj 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Beijing302-005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær galdecirrhose

Kliniske forsøg med Konventionel plus placebobehandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner