脐带间充质干细胞治疗原发性胆汁性肝硬化患者

原发性胆汁性肝硬化 (PBC) 是一种缓慢进展的胆汁淤积性疾病，与肝硬化和肝衰竭的发展相关，可能需要进行肝移植。 熊去氧胆酸（UDCA）是目前唯一获批专门用于治疗 PBC 的药物。 然而，三分之一的患者对 UDCA 治疗没有充分反应，许多人需要额外的药物治疗或肝移植，或两者兼而有之。

最近证实了干细胞分化为胆管上皮细胞的潜力。 特别是骨髓间充质干细胞（BM-MSC）移植已应用于临床治疗GVHD、心脏损伤和脑损伤等多种人类疾病，并显示出良好的耐受性和有效性。 最近，脐带来源的间充质干细胞 (UC-MSC) 也被用于治疗严重的自身免疫性疾病，例如难治性类风湿性关节炎和多发性硬化症。

本研究的目的是了解 UC-MSC 是否以及如何改善原发性胆汁性肝硬化患者的病情。 这项研究还将研究 UC-MSC 的耐受性及其在 PBC 患者中的安全性

研究参与者将被随机分配到两个治疗组之一：

A 组：参与者将接受 12 周的 UC-MSC 治疗加 UDCA。 B 组：参与者将接受 12 周的安慰剂加 UDCA。 UC-MSC 将根据标准程序制备，并收集在含有抗凝剂的塑料袋中。 UC-MSCs 通过静脉注射给药。 在超声监测下。 细胞治疗后，患者在第 4、8、12、24、36 和 48 周接受随访。 血清碱性磷酸酶（ALP）、谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）和总胆红素（TB）、凝血酶原时间（PT）、白蛋白（ALB）、前白蛋白（PA）等临床指标的评价, 在这些时间点被检测到。 同时观察Mayo风险评分、门静脉高压症、肝脏组织学、MELD评分和临床症状。