重度の多発性嚢胞性肝疾患におけるパシレオチド LAR (SOM230)
2020年4月30日 更新者：Marie Hogan、Mayo Clinic
重度の多発性嚢胞性肝疾患におけるSOM230（パシレオチドLAR）の無作為化プラセボ対照臨床試験
この研究の目的は、SOM230 治療をプラセボと比較することです。
研究者は、総肝臓容積の減少と生活の質の改善におけるSOM230の有効性と安全性も評価します。
調査の概要
詳細な説明
パシレオチド (SOM230) は、5 つの SST 受容体サブタイプ (SSTr1、SSTr2、SSTr3、および SSTr5) のうちの 4 つに高い親和性を持つ、新規のマルチ受容体標的類似体です。オクトレオチドよりも SST5 受容体に対して 40 倍高い親和性と 158 倍高い機能活性を持っています。 その広い受容体結合プロファイルのために、パシレオチドはオクトレオチドよりも多発性嚢胞性肝疾患 (PLD) においてより強力である可能性があります。 この無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、治験責任医師は PLD 患者を対象に SOM230 治療とプラセボを 12 か月間比較します。 主要評価項目は 12 か月で評価され、プラセボを投与された患者はその後 SOM230 に移行し、すべての参加者がその後 2 年間 SOM230 を投与できるようになります。 磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して肝容積を評価します。主要評価項目は、ベースライン、1 年目および 3 年目の終わりに評価されます。 この研究では、SOM230 の有効性と安全性を 12 か月にわたって評価し、総肝臓容積を減少させ、生活の質を改善します。 (治験責任医師は 24 か月で有効性を評価しません。) この治療法は PLD に有効ですが、多発性嚢胞腎 (PKD) のより多くの患者にも有効であることが証明される可能性があります。PKD は、eGFR と MRI を使用した腎臓容積を使用して評価されます。
調査員は、他の場所に他のサブサイトを追加することを計画しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
48
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～100年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 男性または女性 年齢が 18 歳以上。
- -ADPKDに関連するPLDの診断（Modified Ravineの基準を満たす）または孤立したADPLD（Reynoldsらによって記述された基準によって定義される）
- -4000mLを超える肝臓容積として定義される重度のPLD、または肝嚢胞による質量効果による症候性疾患（これを判断するには、MRIまたはCTスキャンを受けることができる必要があります）。
- 外科的介入の候補または辞退ではない。
- -インフォームドコンセントを提供できる。
- -平均余命は12週間以上
- PIの裁量により、空腹時血糖障害（グルコース> 100および< 126）の既知の病歴を持つ患者が含まれる場合があります。 これらの患者は、試験全体を通して綿密に監視し、必要に応じて血糖降下薬を調整する必要があります。 血糖値の上昇が原因で不適格とみなされた患者は、適切な治療後に再スクリーニングすることができます。
- -以下によって定義される適切な末端器官機能：
十分な骨髄機能:
- WBC≧2.5×109/L
- 絶対好中球数 (ANC) ≥ 1.5 x 109/L
- 血小板≧100×109/L
- Hb≧9g/dL
重大な肝疾患の証拠なし:
- -血清ビリルビン≤1.5 x ULN
- INR < 1.3
- -ALTおよびAST ≤ 2 x ULN
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) >30 ml/分/m2
- -血清アミラーゼおよびリパーゼ≤1.5 x ULN
- -アルカリホスファターゼ≤2.5 x ULN
- -スクリーニング手順の前に書面によるインフォームドコンセントが得られた
- -予定された訪問、治療計画、臨床検査およびその他の研究手順を遵守する意欲と能力
除外基準:
- 患者は、次の基準のいずれかを満たす場合、この研究に不適格と見なされます。
- -SSTアナログまたはパシレオチドLARまたはSQ製剤の任意の成分に対する過敏症が知られている患者。
- -既知の吸収不良症候群、短腸または胆汁性下痢の患者 特定の治療手段によって制御されていません。
- 凝固異常のある患者（PTまたはPTTが正常範囲より30％上昇）。
- -継続的な抗凝固療法を受けている患者。 抗凝固療法を受けていた患者は、少なくとも10日間のウォッシュアウト期間を完了し、試験に含める前に正常な凝固パラメータを確認している必要があります。
- 症候性胆石症の患者。
- 生化学的に甲状腺機能が正常でない患者。
- 甲状腺機能低下症の既往歴のある患者は、少なくとも3か月間、適切かつ安定した再置換甲状腺ホルモン療法を受けている場合に適格です。
- -血清マグネシウム≧ULN
- QT 関連の除外基準:
- スクリーニング時のQTcF > 470ミリ秒
- 失神の既往歴または特発性突然死の家族歴のある患者
- 持続性または臨床的に重大な心不整脈がある患者
- 低カリウム血症、低マグネシウム血症、心不全、臨床的に重大な/症候性徐脈、または高悪性度房室ブロックなどのトルサード ド ポワントの危険因子
- -自律神経障害（糖尿病またはパーキンソン病によって引き起こされる）、HIV、肝硬変、制御不能な甲状腺機能低下症または心不全などのQTを延長する可能性のある付随疾患のある患者
- QT延長症候群の家族歴
- QT間隔を延長することが知られている併用薬。
- カリウム < または = ～ 3.5
- -重度および/または管理されていない病状、または研究への参加に影響を与える可能性のあるその他の状態がある患者。
- 適切な治療にもかかわらず、HbA1c>8%*で定義されるコントロール不良の糖尿病患者
- -活動性または疑いのある急性または慢性の制御されていない感染症の存在がある患者、または陽性のHIV検査結果（ELISAおよびウエスタンブロット）を含む免疫不全の病歴がある患者。 HIV検査は必要ありません。ただし、以前の病歴が見直されます。
- -制御されていない、またはその制御がこの研究治療による治療によって危険にさらされる可能性がある非悪性疾患。
- 肝硬変、非代償性肝疾患、慢性活動性肝炎または慢性持続性肝炎などの肝疾患。
- ベースラインのALTまたはAST >3x ULN
- 生命を脅かす自己免疫疾患および虚血性疾患の患者。
- コントロールされていない高血圧
- -局所切除された非黒色腫皮膚がんおよび子宮頸部の上皮内がんを除いて、原発性悪性腫瘍の病歴がある患者。 （3年以上原発がんによる疾患の所見がない患者は研究に参加できます。）
- 膵炎の病歴
- B型またはC型肝炎の既往歴のある患者
- B型肝炎表面抗原（HbsAg）の存在
- C型肝炎抗体（抗HCV）の存在
- -過去12か月以内にアルコールの誤用/乱用の履歴、または現在の患者
- 既知の胆嚢または胆管疾患、急性または慢性膵炎
- -研究の実施またはその結果の評価を妨げる可能性のある現在または以前の病状を有する患者 治験責任医師またはスポンサーのメディカルモニターの意見
- -投与前1か月以内の治験薬の使用
- -医療レジメンへの非遵守の歴史を持つ患者、または潜在的に信頼できないと考えられる、または研究全体を完了することができない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ注射
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月に1回注射する
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ACTIVE_COMPARATOR：パシレオチド LAR (SOM230)
活性型パシレオチド LAR
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注射可能、60mg/月
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肝容積の変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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式=[(12か月値-ベースライン値)/ベースライン値]*100*12/12か月を使用して、肝臓容積の変化率を計算しました
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ベースライン、12ヶ月
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腎臓容積の変化
時間枠：ベースラインから12か月
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式=[(12か月値-ベースライン値)/ベースライン値]*100*12/12か月を使用して、腎臓容積の変化率を計算しました
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ベースラインから12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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推定糸球体濾過率（eGFR）の変化率
時間枠：ベースライン、12 か月
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eGFR は、慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) 式を使用して測定されました。
このベースラインと 12 か月の値を使用して、[12 か月の値 - ベースライン値)/ベースライン値]*100 による変化率を計算しました。
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ベースライン、12 か月
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血清クレアチニンの変化率
時間枠：ベースライン、12 か月
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ベースラインと 12 か月の血清クレアチニン レベルを使用して、[12 か月の値 - ベースライン値)/ベースライン値]*100 による変化率を計算しました。
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ベースライン、12 か月
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血糖値の変化率
時間枠：ベースライン、12 か月
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ベースラインと 12 か月の血糖値 (mg/dLb) レベルを使用して、[12 か月の値 - ベースライン値)/ベースライン値]*100 による変化率を計算しました。
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ベースライン、12 か月
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ヘモグロビン A1C の変化率
時間枠：ベースライン、12 か月
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ベースラインと 12 か月のヘモグロビン A1C レベルを使用して、[12 か月の値 - ベースライン値)/ベースライン値]*100 による変化率を計算しました。
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ベースライン、12 か月
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心拍数の変化率
時間枠：ベースライン、12 か月
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ベースラインと 12 か月の 1 分あたりの拍数 (BPM) で測定された心拍数を使用して、[12 か月の値 - ベースライン値)/ベースライン値]*100 による変化率を計算しました。
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ベースライン、12 か月
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生活の質の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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SF-36 健康調査を使用して測定されます。これは、それぞれが 0 ～ 100 の範囲でスコア付けされた 8 つのサブスケールで構成されます (0 = 想像できる最悪、100 = 想像できる最高)。
ベースラインから計算された変化 = 12 か月の値 - ベースライン値
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ベースライン、12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Marie C Hogan, MD PhD、Mayo Clinic
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年8月1日
一次修了 (実際)
2018年9月1日
研究の完了 (実際)
2018年9月1日
試験登録日
最初に提出
2012年8月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年8月17日
最初の投稿 (見積もり)
2012年8月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年4月30日
最終確認日
2020年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 11-007405
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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