심한 다낭성 간 질환에서 Pasireotide LAR (SOM230)

포함 기준:

• 남성 또는 여성 연령 ≥ 18세.
• ADPKD(Modified Ravine의 기준 충족) 또는 격리된 ADPLD(Reynolds et al에 의해 기술된 기준에 의해 정의됨)와 관련된 PLD의 진단
• 중증 PLD는 간 부피 >4000mL 또는 간 낭종의 종괴 효과로 인한 증상이 있는 질병으로 정의됩니다(이를 결정하기 위해 MRI 또는 ​​CT 스캔을 받을 수 있어야 함).
• 외과적 개입에 대한 후보 또는 거부 대상이 아닙니다.
• 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
• 기대 수명 ≥ 12주
• 공복 혈당 장애(포도당 >100 및 <126) 병력이 알려진 환자는 PI의 재량에 따라 포함될 수 있습니다. 이러한 환자들은 시험 기간 내내 면밀히 모니터링되어야 하며 필요에 따라 항고혈당 치료가 조정되어야 합니다. 혈당 상승으로 인해 자격이 없는 것으로 간주되는 환자는 적절한 치료를 받은 후 다시 선별 검사를 받을 수 있습니다.
• 다음에 의해 정의된 적절한 말단 기관 기능:

• 적절한 골수 기능:

  • WBC ≥ 2.5 x 109/L
  • 절대호중구수(ANC) ≥ 1.5 x 109/L
  • 혈소판 ≥ 100 x 109/L
  • Hb ≥ 9g/dL

• 중대한 간 질환의 증거 없음:

  • 혈청 빌리루빈 ≤1.5 x ULN
  • INR < 1.3
  • ALT 및 AST ≤ 2 x ULN
• 예상 사구체 여과율(eGFR) >30 ml/min/m2
• 혈청 아밀라아제 및 리파아제 ≤ 1.5 x ULN
• 알칼리성 포스파타제 ≤ 2.5 x ULN
• 모든 심사 절차 전에 얻은 서면 동의서
• 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력

제외 기준:

• 환자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 이 연구에 부적격한 것으로 간주됩니다.
• SST 유사체 또는 pasireotide LAR 또는 SQ 제제의 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.
• 특정 치료 방법으로 조절되지 않는 알려진 흡수장애 증후군, 단장 또는 담즙성 설사가 있는 환자.
• 비정상적인 응고(PT 또는 PTT가 정상 한계보다 30% 이상 상승)가 있는 환자.
• 지속적인 항응고 요법을 받고 있는 환자. 항응고제 치료를 받고 있던 환자는 최소 10일의 워시아웃 기간을 완료해야 하며 연구가 포함되기 전에 정상적인 응고 매개변수를 확인해야 합니다.
• 증상이 있는 담석증 환자.
• 생화학적으로 정상 갑상선이 아닌 환자.
• 갑상선기능저하증 병력이 있는 환자는 최소 3개월 동안 적절하고 안정적인 대체 갑상선 호르몬 요법을 받고 있는 경우 자격이 있습니다.
• 혈청 마그네슘 ≥ ULN
• QT 관련 제외 기준:
• 스크리닝 시 QTcF > 470msec
• 실신의 병력이 있거나 특발성 돌연사의 가족력이 있는 환자
• 지속되거나 임상적으로 유의한 심장 부정맥이 있는 환자
• 저칼륨혈증, 저마그네슘혈증, 심부전, 임상적으로 유의미한/증상성 서맥 또는 고급 방실 차단과 같은 Torsades de Pointes의 위험 요인
• 자율신경병증(당뇨병 또는 파킨슨병으로 인한), HIV, 간경변증, 조절되지 않는 갑상선기능저하증 또는 심부전과 같은 QT를 연장시킬 수 있는 동반 질환이 있는 환자
• 긴 QT 증후군의 가족력
• QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 병용 약물.
• 칼륨 < 또는 = ~ 3.5
• 다음과 같이 연구 참여에 영향을 줄 수 있는 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태 또는 기타 상태가 있는 환자:
• 적절한 치료에도 불구하고 HbA1c>8%*로 정의되는 조절되지 않는 당뇨병 환자
• 활동성 또는 의심되는 급성 또는 만성 조절되지 않는 감염이 있거나 양성 HIV 검사 결과(ELISA 및 웨스턴 블롯)를 포함하여 면역결핍 병력이 있는 환자. HIV 검사는 필요하지 않습니다. 그러나 이전 병력은 검토됩니다.
• 통제되지 않거나 이 연구 치료제로 치료함으로써 통제가 위태로워질 수 있는 비악성 의학적 질병.
• 간경화, 비대상성 간질환, 만성 활동성 간염 또는 만성 지속성 간염과 같은 간 질환.
• 기준선 ALT 또는 AST >3x ULN
• 생명을 위협하는 자가면역 및 허혈성 장애가 있는 환자.
• 조절되지 않는 고혈압
• 국소 절제된 비흑색종 피부암 및 자궁경부의 상피내암종을 제외한 원발성 악성 종양의 병력이 있는 환자. (3년 이상 원발성 암으로 질병의 증거가 없는 환자는 연구에 참여할 수 있습니다.)
• 췌장염의 역사
• B형 또는 C형 간염 병력이 있는 환자
• B형 간염 표면 항원(HbsAg)의 존재
• C형 간염 항체(항-HCV)의 존재
• 지난 12개월 이내에 알코올 남용 또는 남용의 병력이 있거나 현재 있는 환자
• 알려진 담낭 또는 담관 질환, 급성 또는 만성 췌장염
• 조사자 또는 스폰서의 의료 모니터의 의견으로 연구 수행 또는 그 결과 평가를 방해할 수 있는 현재 또는 이전의 의학적 상태가 있는 환자
• 투약 전 1개월 이내에 임상시험용 의약품 사용
• 의료 요법에 대한 비순응 이력이 있거나 잠재적으로 신뢰할 수 없는 것으로 간주되거나 전체 연구를 완료할 수 없는 환자