脂肪異栄養症に関連する非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）または非アルコール性脂肪肝疾患（NAFLD）における組換えヒトレプチン（メトレレプチン）の有効性を調査するための臨床プロトコル

包含基準:

• -ベースラインで5歳以上の男性または女性です。

• 男性、出産の可能性のない女性、または出産の可能性のある女性の場合は次の基準をすべて満たしています（1年以内に月経があった閉経期の女性を含む）：

  • 授乳していない
  • -ベースラインでの陰性妊娠検査結果（ヒト絨毛性ゴナドトロピン、ベータサブユニット[βhCG]）（子宮摘出女性には適用されません）。
  • 適切な避妊法（インプラント、注射剤、経口避妊薬、一部の子宮内避妊器具、性的禁欲、卵管結紮、または精管切除されたパートナー）メトレレプチン治療の全期間中。
• -通常の範囲外の体脂肪の一般化（全身）または部分的（手足）の喪失の証拠によって定義される、医師が確認した脂肪異栄養症を持っています 変動。
• 週に40グラム未満のアルコール消費。
• 非アルコール性脂肪肝疾患を確認する肝臓の超音波検査、または NASH 状態を確認する以前の肝生検。
• 18 歳以上で、U of M IRBMED 承認のインフォームド コンセント フォーム (ICF) を読み、理解し、署名することができ、治験担当医および治験チームと連絡を取り、プロトコル要件を理解して遵守することができます。
• 18 歳未満で 7 歳以上の場合、IRBMED の適切な U of M IRBMED 承認同意書を読み、理解し、署名することができ、ICF を読み、理解し、署名できる親または法定後見人がいる。
• 7 歳未満かつ 5 歳以上の場合、または読み書きができない場合は、適切な同意書を子供に説明する必要があります。
• 以前にチアゾリジンジオンまたはビタミン E で治療したことがある場合は、少なくとも 3 か月間これらの薬を安定して服用してください。

除外基準:

• -進行した肝疾患の存在（異常な合成機能、異常なPTまたはアルブミンによって証明される）.
• ウイルス性肝炎の他の病因の証拠。
• -臨床的に重要な血液学的異常（好中球減少症および/またはリンパ節腫脹など）の存在。
• HIV感染の存在。
• コントロール不良の糖尿病; HbA1c >10%
• -インフォームドコンセントを与えることができない。
• ESRD、あらゆる種類の活動性がん、または > クラス 2 のうっ血性心不全の存在 ((ニューヨーク心臓協会機能分類システム)、病歴および身体検査に基づく。
• 活動性感染症 (一過性の場合もあります)。
• -大腸菌由来のタンパク質に対する既知のアレルギーがあるか、メトレレプチン治療の成分に対する過敏症があります。
• データ収集の成功を妨げる可能性があると調査員が判断したその他の状態。