Protocole clinique pour étudier l'efficacité de la leptine humaine recombinante (métreleptine) dans la stéatohépatite non alcoolique (NASH) ou la stéatose hépatique non alcoolique (NAFLD) associée à la lipodystrophie

Critère d'intégration:

• Est un homme ou une femme âgé de ≥ 5 ans au départ.

• Est un homme, une femme non en âge de procréer, ou répond à tous les critères suivants si elle est en âge de procréer (y compris les femmes en périménopause qui ont eu leurs règles dans l'année) :

  • Ne pas allaiter
  • Résultat négatif du test de grossesse (gonadotrophine chorionique humaine, sous-unité bêta [βhCG]) au départ (ne s'applique pas aux femmes hystérectomisées).
  • Doit pratiquer et être disposé à continuer à pratiquer une contraception appropriée (définie comme une méthode qui entraîne un faible taux d'échec lorsqu'elle est utilisée de manière cohérente et correcte, comme les implants, les injectables, les contraceptifs oraux, certains dispositifs contraceptifs intra-utérins, l'abstinence sexuelle, la ligature des trompes, ou un partenaire vasectomisé) pendant toute la durée du traitement à la métréleptine.
• A une lipodystrophie confirmée par un médecin telle que définie par des preuves de perte généralisée (corps entier) ou partielle (membres) de graisse corporelle en dehors de la plage de variation normale.
• Consommation d'alcool inférieure à 40 grammes/semaine.
• Une échographie hépatique confirmant une stéatose hépatique non alcoolique ou une biopsie hépatique antérieure confirmant le statut NASH.
• Si ≥ 18 ans, est capable de lire, de comprendre et de signer le formulaire de consentement éclairé (ICF) approuvé par l'IRBMED de l'U of M, de communiquer avec le médecin de l'étude et l'équipe de l'étude, de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole.
• Si < 18 ans et ≥ 7 ans, est capable de lire, de comprendre et de signer le formulaire d'assentiment approuvé par U of M IRBMED et a un parent ou un tuteur légal capable de lire, de comprendre et de signer l'ICF.
• Si < 7 ans et ≥ 5 ans ou incapable de lire, le formulaire d'assentiment approprié doit être expliqué à l'enfant.
• En cas de traitement antérieur par des thiazolidinediones ou de la vitamine E, dose stable de ces médicaments pendant au moins 3 mois.

Critère d'exclusion:

• Présence d'une maladie hépatique avancée (comme en témoigne une fonction de synthèse anormale, un TP ou une albumine anormaux).
• Preuve d'autres étiologies d'hépatite virale.
• Présence d'anomalies hématologiques cliniquement significatives (telles que neutropénie et/ou lymphadénopathie).
• Présence d'infection à VIH.
• Diabète très mal contrôlé; HbA1c > 10 %
• Incapacité à donner un consentement éclairé.
• Présence d'IRT, de tout type de cancer actif ou d'insuffisance cardiaque congestive de classe 2 ((New York Heart Association Functional Classification System), basée sur les antécédents médicaux et l'examen physique.
• Infection active (peut être transitoire).
• A des allergies connues aux protéines dérivées d'E. coli ou une hypersensibilité à l'un des composants du traitement à la métréleptine.
• Toute autre condition, de l'avis des enquêteurs, qui pourrait entraver la réussite de la collecte de données.