Αマンノシドーシス患者の治療におけるLamazymの長期的な有効性と安全性
2017年3月28日 更新者：Zymenex A/S
Α-マンノシドーシス患者の治療におけるラマザイムの長期有効性と安全性に関する多施設非盲検試験
全体的な目的は、ラマザイムの反復静脈内投与の長期的な有効性、安全性、忍容性を評価することです。
α-マンノシドーシスの5～21歳の患者の治療
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
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Córdoba、スペイン、14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
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Copenhagen、デンマーク、DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
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Brussel、ベルギー、1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -第1相試験（EudraCT番号：2010-022084-36）および第2a相試験（EudraCT番号：2010-022085-26）に参加した患者
- 被験者または法的に認可された保護者は、治験関連の活動を行う前に、署名されたインフォームドコンセントを提供する必要があります（治験関連の活動は、被験者の通常の管理中には実行されなかったであろう手順です）。
- -被験者とその保護者は、プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります
除外基準:
- 被験者は支えなしでは歩けない
- α-マンノシドーシス以外の既知の染色体異常および精神運動発達に影響を及ぼす症候群の存在
- 骨髄移植の歴史
- -既知の臨床的に重要な心血管、肝臓、肺または腎臓の疾患、または治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げるその他の病状の存在
- -他の病状または重篤な併発疾患、または酌量すべき状況で、治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げる。
- 妊娠: 治療を開始する前に、治験責任医師は避妊の必要があるかどうかを判断します。 この評価は、患者と保護者との面談を通じて行われます。 評価は研究期間中継続的に行われます
- 過去3か月以内の精神病
- -治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げる計画された大手術
- ラマザイムを用いた研究を除いて、IMPをテストする他の介入試験への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ラマジム
1 mg/kg 体重
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ERT、i.v.毎週の注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血清中のオリゴ糖の減少
時間枠：6ヶ月
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ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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3分間で登った歩数（3分間階段登り）
時間枠：6ヶ月
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ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
|
6ヶ月
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CSF中のオリゴ糖の減少
時間枠：6ヶ月
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ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
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6ヶ月
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6分で歩いた距離（6分歩行テスト）
時間枠：6ヶ月
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ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
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6ヶ月
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肺機能
時間枠：6ヶ月
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ベースラインからの変化としての有効性エンドポイントの評価
|
6ヶ月
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有害事象
時間枠：1週間
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治験を通じて毎週評価される安全性エンドポイント
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1週間
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バイタルサインの臨床的に重要な変化と身体検査の変化の発生
時間枠：1週間
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治験を通じて毎週評価される安全性エンドポイント
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1週間
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臨床検査パラメータ（血液学、生化学および尿検査）における臨床的に重要な変化の発生
時間枠：1週間
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治験を通じて毎週評価される安全性エンドポイント
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1週間
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RhLAMAN抗体と中和・阻害抗体の開発
時間枠：1週間
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治験を通じて毎週評価される安全性エンドポイント
|
1週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Allan M Lund, MD、Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- スタディチェア：Jens Fogh、Zymenex A/S
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年1月1日
一次修了 (実際)
2012年8月1日
研究の完了 (実際)
2013年9月1日
試験登録日
最初に提出
2012年8月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年9月5日
最初の投稿 (見積もり)
2012年9月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年3月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年3月28日
最終確認日
2017年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。