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Efficacia e sicurezza a lungo termine di Lamazym per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi

28 marzo 2017 aggiornato da: Zymenex A/S

Uno studio multicentrico in aperto sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Lamazym per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi

L'obiettivo generale è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di dosi ripetute di Lamazym i.v. trattamento in pazienti di età compresa tra 5 e 21 anni con alfa-mannosidosi

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussel, Belgio, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
  • Spagna
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve aver partecipato allo studio di fase 1 (numero EudraCT: 2010-022084-36) e allo studio di fase 2a (numero EudraCT: 2010-022085-26)
  • Il soggetto o i soggetti tutori legalmente autorizzati devono fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi attività correlata allo studio (le attività relative allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del soggetto)
  • Il soggetto e il/i suo/i tutore/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto non può camminare senza supporto
  • Presenza di anomalie cromosomiche note e sindromi che influenzano lo sviluppo psicomotorio, diverse dall'alfa-mannosidosi
  • Storia del trapianto di midollo osseo
  • Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  • Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo.
  • Gravidanza: prima dell'inizio del trattamento gli investigatori decideranno se è necessaria o meno la contraccezione. Questa valutazione sarà effettuata attraverso interviste con il paziente e i genitori. La valutazione sarà effettuata continuamente durante lo studio
  • Psicosi negli ultimi 3 mesi
  • Programmato intervento chirurgico importante che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  • Partecipazione ad altri studi interventistici che testano l'IMP ad eccezione degli studi con Lamazym

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lamazim
1 mg/kg di peso corporeo
Droga: Lamazim
ERT, i.v. infusioni settimanali
Altri nomi:
  • rhLAMAN
  • alfa-mannosidasi umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione degli oligosaccaridi nel siero del sangue
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di gradini saliti in 3 minuti (salita di 3 minuti)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
6 mesi
Riduzione degli oligosaccaridi nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
6 mesi
La distanza percorsa in 6 minuti (test del cammino di 6 minuti)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
6 mesi
Funzione polmonare
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
6 mesi
Eventi avversi
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana
Sviluppo di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali e cambiamento nell'esame obiettivo
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana
Sviluppo di cambiamenti clinicamente significativi nei parametri clinici di laboratorio (ematologia, biochimica e analisi delle urine)
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana
Sviluppo di anticorpi rhLAMAN e anticorpi neutralizzanti/inibitori
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zymenex A/S

Collaboratori

European Commission

Investigatori

  • Investigatore principale: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Cattedra di studio: Jens Fogh, Zymenex A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 settembre 2012

Primo Inserito (Stima)

10 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Alfa-mannosidosi

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