Lamazym 治疗α-甘露糖苷贮积症患者的长期疗效和安全性
2017年3月28日 更新者：Zymenex A/S
Lamazym 治疗α-甘露糖苷贮积症患者的长期疗效和安全性的多中心、开放标签试验
总体目标是评估重复 Lamazym i.v. 的长期疗效、安全性和耐受性。
5-21 岁 α-甘露糖苷贮积症患者的治疗
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
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Brussel、比利时、1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
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Manchester、英国、M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
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Córdoba、西班牙、14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者必须参加过 1 期试验（EudraCT 编号：2010-022084-36）和 2a 期试验（EudraCT 编号：2010-022085-26）
- 受试者或受试者合法授权的监护人必须在执行任何试验相关活动之前签署知情同意书（试验相关活动是指在受试者正常管理期间不会执行的任何程序）
- 受试者及其监护人必须有能力遵守方案
排除标准：
- 受试者无法在没有支撑的情况下行走
- 存在已知的影响精神运动发育的染色体异常和综合征，α-甘露糖苷贮积症除外
- 骨髓移植史
- 存在已知的具有临床意义的心血管、肝脏、肺部或肾脏疾病或研究者认为会妨碍参与试验的其他医学状况
- 任何其他医疗状况或严重并发疾病，或研究者认为会妨碍参与试验的情有可原的情况。
- 怀孕：在治疗开始之前，研究人员将决定是否需要避孕。 该评估将通过与患者和父母的访谈来完成。 评估将在研究期间不断进行
- 最近 3 个月内有精神病
- 研究者认为计划进行的大手术会妨碍参与试验
- 参与测试 IMP 的其他介入试验，但使用 Lamazym 的研究除外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：拉马济姆
1毫克/千克体重
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ERT，静脉注射每周输液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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减少血清中的低聚糖
大体时间：6个月
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作为基线变化的疗效终点评估
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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3分钟爬的步数（3minute stair climb）
大体时间：6个月
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作为基线变化的疗效终点评估
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6个月
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脑脊液中寡糖的减少
大体时间：6个月
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作为基线变化的疗效终点评估
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6个月
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6分钟步行的距离（6分钟步行测试）
大体时间：6个月
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作为基线变化的疗效终点评估
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6个月
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肺功能
大体时间：6个月
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作为基线变化的疗效终点评估
|
6个月
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不良事件
大体时间：1周
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在整个试验期间每周评估一次安全终点
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1周
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生命体征临床显着变化和体检变化的发展
大体时间：1周
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在整个试验期间每周评估一次安全终点
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1周
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临床实验室参数（血液学、生物化学和尿液分析）的临床显着变化的发展
大体时间：1周
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在整个试验期间每周评估一次安全终点
|
1周
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RhLAMAN 抗体和中和/抑制抗体的开发
大体时间：1周
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在整个试验期间每周评估一次安全终点
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1周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Allan M Lund, MD、Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- 学习椅：Jens Fogh、Zymenex A/S
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (实际的)
2012年8月1日
研究完成 (实际的)
2013年9月1日
研究注册日期
首次提交
2012年8月22日
首先提交符合 QC 标准的
2012年9月5日
首次发布 (估计)
2012年9月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年3月28日
最后验证
2017年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (EudraCT编号)
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