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알파-만노시다증 환자 치료를 위한 라마짐의 장기 효능 및 안전성

2017년 3월 28일 업데이트: Zymenex A/S

알파-만노시다증 환자 치료를 위한 Lamazym의 장기 효능 및 안전성에 대한 다기관 공개 라벨 시험

전반적인 목표는 반복 Lamazym i.v.의 장기 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다. 5~21세의 알파-만노시도증 환자 치료

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • 벨기에
      • Brussel, 벨기에, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • 스페인
      • Córdoba, 스페인, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자는 1상 시험(EudraCT 번호: 2010-022084-36) 및 2a상 시험(EudraCT 번호: 2010-022085-26)에 참여했어야 합니다.
  • 피험자 또는 피험자 법적 권한을 가진 보호자(들)는 시험 관련 활동을 수행하기 전에 서명된 사전 동의를 제공해야 합니다(시험 관련 활동은 피험자의 정상적인 관리 중에 수행되지 않았을 모든 절차입니다).
  • 피험자와 그 보호자는 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 주제는 지원없이 걸을 수 없습니다
  • 알파-만노시다증 이외의 알려진 염색체 이상 및 정신 운동 발달에 영향을 미치는 증후군의 존재
  • 골수 이식의 역사
  • 알려진 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐 또는 신장 질환 또는 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 방해하는 기타 의학적 상태의 존재
  • 다른 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질병, 또는 조사관의 의견에 따라 임상시험 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황.
  • 임신: 치료를 시작하기 전에 조사관은 피임이 필요한지 여부를 결정할 것입니다. 이 평가는 환자와 부모와의 면담을 통해 이루어집니다. 평가는 연구 기간 동안 지속적으로 수행됩니다.
  • 지난 3개월 이내의 정신병
  • 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 계획된 대수술
  • Lamazym을 사용한 연구를 제외하고 IMP를 테스트하는 다른 중재 시험에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 라마짐
1 mg/kg 체중
의약품: 라마짐
ERT, i.v. 매주 주입
다른 이름들:
  • 랄라만
  • 재조합 인간 알파-만노시다제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 내 올리고당 감소
기간: 6 개월
기준선에서 변화로 효능 종점 평가
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3분 동안 오른 계단 수(3분 계단 오르기)
기간: 6 개월
기준선에서 변화로 효능 종점 평가
6 개월
CSF의 올리고당 감소
기간: 6 개월
기준선에서 변화로 효능 종점 평가
6 개월
6분 동안 걸은 거리(6분 보행 테스트)
기간: 6 개월
기준선에서 변화로 효능 종점 평가
6 개월
폐 기능
기간: 6 개월
기준선에서 변화로 효능 종점 평가
6 개월
부작용
기간: 일주
시험 기간 동안 매주 평가되는 안전 종점
일주
활력 징후의 임상적으로 유의한 변화 및 신체 검사의 변화 발생
기간: 일주
시험 기간 동안 매주 평가되는 안전 종점
일주
임상 실험실 매개변수(혈액학, 생화학 및 소변검사)의 임상적으로 중요한 변화 개발
기간: 일주
시험 기간 동안 매주 평가되는 안전 종점
일주
RhLAMAN 항체 및 중화/억제 항체 개발
기간: 일주
시험 기간 동안 매주 평가되는 안전 종점
일주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Zymenex A/S

협력자

European Commission

수사관

  • 수석 연구원: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • 연구 의자: Jens Fogh, Zymenex A/S

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 8월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 9월 5일

처음 게시됨 (추정)

2012년 9월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 3월 28일

마지막으로 확인됨

2017년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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