Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo lamazymu w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą

28 marca 2017 zaktualizowane przez: Zymenex A/S

Wieloośrodkowe, otwarte badanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa lamazymu w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą

Ogólnym celem jest ocena długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji powtarzanego podawania Lamazym i.v. leczenie pacjentów w wieku 5-21 lat z alfa-mannozydozą

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Hiszpania
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musiał uczestniczyć w badaniu fazy 1 (numer EudraCT: 2010-022084-36) i badaniu fazy 2a (numer EudraCT: 2010-022085-26)
  • Uczestnik lub prawnie upoważnieni opiekunowie muszą przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem (czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby przeprowadzone podczas normalnego postępowania z pacjentem)
  • Osoba badana i jej opiekunowie muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu

Kryteria wyłączenia:

  • Podmiot nie może chodzić bez wsparcia
  • Obecność znanych nieprawidłowości chromosomalnych i zespołów wpływających na rozwój psychomotoryczny, innych niż alfa-mannozydoza
  • Historia transplantacji szpiku kostnego
  • Obecność znanych klinicznie istotnych chorób układu krążenia, wątroby, płuc lub nerek lub innych schorzeń, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu
  • Wszelkie inne schorzenia lub poważne współistniejące choroby lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu.
  • Ciąża: Przed rozpoczęciem leczenia badacze zdecydują, czy istnieje potrzeba stosowania antykoncepcji. Ocena ta zostanie przeprowadzona poprzez wywiady z pacjentem i rodzicami. Ocena będzie prowadzona w sposób ciągły w trakcie badania
  • Psychozy w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Planowana poważna operacja, która w opinii badacza wykluczyłaby udział w badaniu
  • Udział w innych badaniach interwencyjnych oceniających IMP z wyjątkiem badań z Lamazymem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lamazym
1 mg/kg masy ciała
Lek: Lamazym
ERT, i.v. infuzje co tydzień
Inne nazwy:
  • rhLAMAN
  • rekombinowana ludzka alfa-mannozydaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja oligosacharydów w surowicy krwi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba schodów pokonanych w ciągu 3 minut (3-minutowe wejście po schodach)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
6 miesięcy
Redukcja oligosacharydów w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
6 miesięcy
Dystans pokonany w ciągu 6 minut (6-minutowy test marszu)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
6 miesięcy
Funkcja płuc
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 1 tydzień
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały okres próbny
1 tydzień
Rozwój klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych i zmiana w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: 1 tydzień
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały okres próbny
1 tydzień
Rozwój klinicznie istotnych zmian w klinicznych parametrach laboratoryjnych (hematologia, biochemia i analiza moczu)
Ramy czasowe: 1 tydzień
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały okres próbny
1 tydzień
Opracowanie przeciwciał rhLAMAN i przeciwciał neutralizujących/hamujących
Ramy czasowe: 1 tydzień
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały okres próbny
1 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zymenex A/S

Współpracownicy

European Commission

Śledczy

  • Główny śledczy: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Krzesło do nauki: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 września 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Alfa-mannozydoza

Badania kliniczne na Lamazym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj