Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Lamazym voor de behandeling van patiënten met alfamannosidose

28 maart 2017 bijgewerkt door: Zymenex A/S

Een multicenter, open-label onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Lamazym voor de behandeling van patiënten met alfamannosidose

Het algemene doel is om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van herhaalde Lamazym i.v. behandeling bij patiënten van 5-21 jaar met alfa-mannosidose

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussel, België, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Spanje
      • Córdoba, Spanje, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon moet hebben deelgenomen aan de fase 1-studie (EudraCT-nummer: 2010-022084-36) en fase 2a-studie (EudraCT-nummer: 2010-022085-26)
  • Proefpersoon of proefpersonen wettelijk bevoegde voogd(en) moeten ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde activiteiten (onderzoeksgerelateerde activiteiten zijn alle procedures die niet zouden zijn uitgevoerd tijdens normaal beheer van de proefpersoon)
  • De proefpersoon en zijn/haar voogd(en) moeten in staat zijn om het protocol na te leven

Uitsluitingscriteria:

  • Het onderwerp kan niet lopen zonder ondersteuning
  • Aanwezigheid van bekende chromosomale afwijkingen en syndromen die de psychomotorische ontwikkeling beïnvloeden, anders dan alfa-mannosidose
  • Geschiedenis van beenmergtransplantatie
  • Aanwezigheid van bekende klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long- of nieraandoeningen of andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zouden uitsluiten
  • Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte, of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou verhinderen.
  • Zwangerschap: Voor aanvang van de behandeling beslissen de onderzoekers of er al dan niet anticonceptie nodig is. Deze beoordeling vindt plaats door middel van interviews met de patiënt en ouders. De evaluatie zal continu plaatsvinden tijdens de studie
  • Psychose in de afgelopen 3 maanden
  • Geplande grote operatie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten
  • Deelname aan andere interventionele studies die IMP testen, behalve studies met Lamazym

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lamazym
1 mg/kg lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Lamazym
ERT, i.v.m. wekelijkse infusies
Andere namen:
  • rhLAMAN
  • recombinant humaan alfa-mannosidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van oligosacchariden in bloedserum
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal trappen dat in 3 minuten is beklommen (trap van 3 minuten)
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
6 maanden
Vermindering van oligosacchariden in CSF
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
6 maanden
De afgelegde afstand in 6 minuten (6 minuten looptest)
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
6 maanden
Longfunctie
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van het eindpunt van de werkzaamheid als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
6 maanden
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in vitale functies en veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in de klinische laboratoriumparameters (hematologie, biochemie en urineonderzoek)
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van rhLAMAN-antilichamen en neutraliserende/remmende antilichamen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zymenex A/S

Medewerkers

European Commission

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studie stoel: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

10 september 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa-mannosidose

Klinische onderzoeken op Lamazym

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren