Långsiktig effekt och säkerhet av Lamazym för behandling av patienter med alfa-mannosidos
28 mars 2017 uppdaterad av: Zymenex A/S
En multicenter, öppen prövning av Lamazyms långsiktiga effektivitet och säkerhet för behandling av patienter med alfa-mannosidos
Det övergripande målet är att utvärdera den långsiktiga effekten, säkerheten och tolerabiliteten av upprepade Lamazym i.v.
behandling hos patienter 5-21 år med alfa-mannosidos
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussel, Belgien, 1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Córdoba, Spanien, 14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen måste ha deltagit i fas 1-försöket (EudraCT-nummer: 2010-022084-36) och fas 2a-försöket (EudraCT-nummer: 2010-022085-26)
- Ämne eller försökspersoner som är lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan några försöksrelaterade aktiviteter utförs (försöksrelaterade aktiviteter är alla procedurer som inte skulle ha utförts under normal hantering av försökspersonen)
- Försökspersonen och hans/hennes vårdnadshavare måste ha förmåga att följa protokollet
Exklusions kriterier:
- Motivet kan inte gå utan stöd
- Förekomst av känd kromosomavvikelse och syndrom som påverkar psykomotorisk utveckling, andra än alfa-Mannosidos
- Historik av benmärgstransplantation
- Förekomst av känd kliniskt signifikant kardiovaskulär, lever-, lung- eller njursjukdom eller andra medicinska tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i prövningen
- Alla andra medicinska tillstånd eller allvarliga sammanfallande sjukdomar eller förmildrande omständigheter som, enligt utredarens uppfattning, skulle hindra deltagande i rättegången.
- Graviditet: Innan behandlingen påbörjas kommer utredarna att avgöra om det finns behov av preventivmedel eller inte. Denna bedömning kommer att göras genom intervjuer med patient och föräldrar. Utvärderingen kommer att göras löpande under studietiden
- Psykos under de senaste 3 månaderna
- Planerade större operation som enligt utredarens uppfattning skulle utesluta deltagande i rättegången
- Deltagande i andra interventionsstudier som testar IMP förutom studier med Lamazym
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Lamazym
1 mg/kg kroppsvikt
|
ERT, i.v. infusioner varje vecka
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Minskning av oligosackarider i blodserum
Tidsram: 6 månader
|
Effektivitetseffektutvärdering som förändring från baslinjen
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antalet steg som klättrats på 3 minuter (3 minuters trappstigning)
Tidsram: 6 månader
|
Effektivitetseffektutvärdering som förändring från baslinjen
|
6 månader
|
|
Reduktion av oligosackarider i CSF
Tidsram: 6 månader
|
Effektivitetseffektutvärdering som förändring från baslinjen
|
6 månader
|
|
Avståndet gick på 6 minuter (6 minuters promenadtest)
Tidsram: 6 månader
|
Effektivitetseffektutvärdering som förändring från baslinjen
|
6 månader
|
|
Lungfunktion
Tidsram: 6 månader
|
Effektivitetseffektutvärdering som förändring från baslinjen
|
6 månader
|
|
Biverkningar
Tidsram: 1 vecka
|
Säkerhetseffektmått utvärderas varje vecka under hela försöket
|
1 vecka
|
|
Utveckling av kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken och förändring i fysisk undersökning
Tidsram: 1 vecka
|
Säkerhetseffektmått utvärderas varje vecka under hela försöket
|
1 vecka
|
|
Utveckling av kliniskt signifikanta förändringar i de kliniska laboratorieparametrarna (hematologi, biokemi och urinanalys)
Tidsram: 1 vecka
|
Säkerhetseffektmått utvärderas varje vecka under hela försöket
|
1 vecka
|
|
Utveckling av rhLAMAN-antikroppar och neutraliserande/hämmande antikroppar
Tidsram: 1 vecka
|
Säkerhetseffektmått utvärderas varje vecka under hela försöket
|
1 vecka
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 augusti 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 september 2012
Första postat (Uppskatta)
10 september 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 mars 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2017
Senast verifierad
1 mars 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .