Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá účinnost a bezpečnost Lamazymu pro léčbu pacientů s alfa-mannosidózou

28. března 2017 aktualizováno: Zymenex A/S

Multicentrická otevřená studie dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti Lamazymu pro léčbu pacientů s alfa-mannosidózou

Celkovým cílem je zhodnotit dlouhodobou účinnost, bezpečnost a snášenlivost opakovaného podávání Lamazymu i.v. léčba u pacientů ve věku 5-21 let s alfa-mannosidózou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussel, Belgie, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
  • Španělsko
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt se musí zúčastnit studie fáze 1 (číslo EudraCT: 2010-022084-36) a studie fáze 2a (číslo EudraCT: 2010-022085-26)
  • Subjekt nebo subjekty zákonně pověření opatrovníci musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se hodnocením (činnosti související se hodnocením jsou jakékoli postupy, které by nebyly provedeny při běžném řízení subjektu)
  • Subjekt a jeho/její opatrovníci musí mít schopnost protokol dodržovat

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt nemůže chodit bez podpory
  • Přítomnost známých chromozomálních abnormalit a syndromů ovlivňujících psychomotorický vývoj, jiné než alfa-mannosidóza
  • Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  • Přítomnost známého klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního nebo renálního onemocnění nebo jiných zdravotních stavů, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti na hodnocení.
  • Těhotenství: Před zahájením léčby zkoušející rozhodne, zda je či není potřeba antikoncepce. Toto posouzení bude provedeno prostřednictvím rozhovorů s pacientem a rodiči. Hodnocení bude probíhat průběžně během studia
  • Psychóza v posledních 3 měsících
  • Plánovaný velký chirurgický zákrok, který by podle názoru zkoušejícího znemožnil účast ve studii
  • Účast v jiných intervenčních studiích testujících IMP kromě studií s Lamazym

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lamazym
1 mg/kg tělesné hmotnosti
Lék: Lamazym
ERT, i.v. infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN
  • rekombinantní lidská alfa-manosidáza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení oligosacharidů v krevním séru
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet kroků vylezených za 3 minuty (3 minuty stoupání po schodech)
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
6 měsíců
Redukce oligosacharidů v CSF
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
6 měsíců
Ušená vzdálenost za 6 minut (test 6 minut chůze)
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
6 měsíců
Plicní funkce
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení koncového bodu účinnosti jako změna od výchozího stavu
6 měsíců
Nežádoucí události
Časové okno: 1 týden
Koncový bod bezpečnosti hodnocený týdně v průběhu studie
1 týden
Rozvoj klinicky významných změn vitálních funkcí a změny fyzikálního vyšetření
Časové okno: 1 týden
Koncový bod bezpečnosti hodnocený týdně v průběhu studie
1 týden
Vývoj klinicky významných změn v klinických laboratorních parametrech (hematologie, biochemie a analýza moči)
Časové okno: 1 týden
Koncový bod bezpečnosti hodnocený týdně v průběhu studie
1 týden
Vývoj protilátek rhLAMAN a neutralizačních/inhibičních protilátek
Časové okno: 1 týden
Koncový bod bezpečnosti hodnocený týdně v průběhu studie
1 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zymenex A/S

Spolupracovníci

European Commission

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studijní židle: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. září 2012

První zveřejněno (Odhad)

10. září 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2017

Naposledy ověřeno

1. března 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lamazym

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit