Eficacia y seguridad a largo plazo de Lamazym para el tratamiento de pacientes con alfa-manosidosis
28 de marzo de 2017 actualizado por: Zymenex A/S
Un ensayo abierto multicéntrico de la eficacia y seguridad a largo plazo de Lamazym para el tratamiento de pacientes con alfa-manosidosis
El objetivo general es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo de Lamazym i.v.
tratamiento en pacientes de 5 a 21 años con alfa-manosidosis
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Brussel, Bélgica, 1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
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Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
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Córdoba, España, 14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto debe haber participado en el ensayo de fase 1 (número EudraCT: 2010-022084-36) y ensayo de fase 2a (número EudraCT: 2010-022085-26)
- El sujeto o los tutores legalmente autorizados de los sujetos deben proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el ensayo (las actividades relacionadas con el ensayo son cualquier procedimiento que no se habría realizado durante el manejo normal del sujeto)
- El sujeto y su(s) tutor(es) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo
Criterio de exclusión:
- El sujeto no puede caminar sin apoyo.
- Presencia de anomalías cromosómicas conocidas y síndromes que afectan el desarrollo psicomotor, distintos de la alfa-manosidosis
- Historia del trasplante de médula ósea
- Presencia de enfermedad cardiovascular, hepática, pulmonar o renal clínicamente significativa conocida u otras afecciones médicas que, en opinión del investigador, impedirían la participación en el ensayo.
- Cualquier otra condición médica o enfermedad grave intercurrente, o circunstancia atenuante que, a juicio del investigador, imposibilite la participación en el ensayo.
- Embarazo: Antes del inicio del tratamiento los investigadores decidirán si existe o no necesidad de anticoncepción. Esta evaluación se realizará a través de entrevistas con el paciente y los padres. La evaluación se realizará de forma continua durante el estudio.
- Psicosis en los últimos 3 meses
- Cirugía mayor planificada que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo
- Participación en otros ensayos de intervención que prueban IMP excepto estudios con Lamazym
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Lamazym
1 mg/kg de peso corporal
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ERT, i.v. infusiones semanales
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Reducción de Oligosacáridos en suero sanguíneo
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluación del criterio de valoración de la eficacia como cambio desde el inicio
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El número de escalones subidos en 3 minutos (escaleras de 3 minutos)
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Evaluación del criterio de valoración de la eficacia como cambio desde el inicio
|
6 meses
|
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Reducción de Oligosacáridos en LCR
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Evaluación del criterio de valoración de la eficacia como cambio desde el inicio
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6 meses
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La distancia recorrida en 6 minutos (prueba de caminata de 6 minutos)
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Evaluación del criterio de valoración de la eficacia como cambio desde el inicio
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6 meses
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Función pulmonar
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Evaluación del criterio de valoración de la eficacia como cambio desde el inicio
|
6 meses
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 semana
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Criterio de valoración de la seguridad evaluado semanalmente durante todo el ensayo
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1 semana
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Desarrollo de cambios clínicamente significativos en los signos vitales y cambios en el examen físico
Periodo de tiempo: 1 semana
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Criterio de valoración de la seguridad evaluado semanalmente durante todo el ensayo
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1 semana
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Desarrollo de cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio clínico (hematología, bioquímica y análisis de orina)
Periodo de tiempo: 1 semana
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Criterio de valoración de la seguridad evaluado semanalmente durante todo el ensayo
|
1 semana
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Desarrollo de anticuerpos rhLAMAN y anticuerpos neutralizantes/inhibidores
Periodo de tiempo: 1 semana
|
Criterio de valoración de la seguridad evaluado semanalmente durante todo el ensayo
|
1 semana
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- Silla de estudio: Jens Fogh, Zymenex A/S
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de agosto de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de septiembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de septiembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de marzo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de marzo de 2017
Última verificación
1 de marzo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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