Lamazymin pitkäaikainen tehokkuus ja turvallisuus alfa-mannosidoosipotilaiden hoidossa
tiistai 28. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Zymenex A/S
Monikeskus, avoin tutkimus Lamazymin pitkäaikaisesta tehosta ja turvallisuudesta alfa-mannosidoosipotilaiden hoidossa
Yleisenä tavoitteena on arvioida toistuvan Lamazym i.v. -annoksen pitkän aikavälin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä.
hoitoon 5–21-vuotiailla potilailla, joilla on alfa-mannosidoosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussel, Belgia, 1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
-
-
-
-
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan on täytynyt osallistua vaiheen 1 tutkimukseen (EudraCT-numero: 2010-022084-36) ja vaiheen 2a tutkimukseen (EudraCT-numero: 2010-022085-26)
- Tutkittavan tai koehenkilöiden laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) on annettava allekirjoitettu, tietoinen suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista (tutkimukseen liittyvät toiminnot ovat toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu tutkittavan normaalin hallinnan aikana)
- Tutkittavan ja hänen huoltajansa on kyettävä noudattamaan protokollaa
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde ei voi kävellä ilman tukea
- Tunnettujen kromosomipoikkeavuuksien ja psykomotoriseen kehitykseen vaikuttavien oireyhtymien esiintyminen, paitsi alfa-mannosidoosi
- Luuytimensiirron historia
- Tunnettu kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus tai munuaissairaus tai muu sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
- Mikä tahansa muu sairaus tai vakava väliaikainen sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
- Raskaus: Ennen hoidon aloittamista tutkijat päättävät, tarvitaanko ehkäisyä vai ei. Tämä arviointi tehdään haastattelemalla potilasta ja vanhempia. Arviointia tehdään jatkuvasti tutkimuksen aikana
- Psykoosi viimeisen 3 kuukauden aikana
- Suunniteltu suuri leikkaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
- Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin, joissa testataan IMP:tä, lukuun ottamatta tutkimuksia Lamazymilla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lamazym
1 mg/kg ruumiinpainoa
|
ERT, i.v. infuusiot viikoittain
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oligosakkaridien vähentäminen veren seerumissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
3 minuutissa nousseiden portaiden määrä (3 minuutin portaiden nousu)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
6 kuukautta
|
|
Oligosakkaridien vähentäminen CSF:ssä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
6 kuukautta
|
|
Kävelty matka 6 minuutissa (6 minuutin kävelytesti)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
6 kuukautta
|
|
Keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tehon päätepisteen arviointi muutoksena lähtötasosta
|
6 kuukautta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Turvallisuuspäätepiste arvioidaan viikoittain koko kokeen ajan
|
1 viikko
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten kehittyminen elintoiminnoissa ja muutos fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Turvallisuuspäätepiste arvioidaan viikoittain koko kokeen ajan
|
1 viikko
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten kehittyminen kliinisissä laboratorioparametreissa (hematologia, biokemia ja virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Turvallisuuspäätepiste arvioidaan viikoittain koko kokeen ajan
|
1 viikko
|
|
RhLAMAN-vasta-aineiden ja neutraloivien/estävien vasta-aineiden kehittyminen
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Turvallisuuspäätepiste arvioidaan viikoittain koko kokeen ajan
|
1 viikko
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- Opintojen puheenjohtaja: Jens Fogh, Zymenex A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 22. elokuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. syyskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 10. syyskuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. maaliskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .