Langsiktig effekt og sikkerhet av Lamazym for behandling av pasienter med alfa-mannosidose
28. mars 2017 oppdatert av: Zymenex A/S
Et multisenter, åpent forsøk av langsiktig effektivitet og sikkerhet av Lamazym for behandling av pasienter med alfa-mannosidose
Det overordnede målet er å evaluere den langsiktige effekten, sikkerheten og toleransen til gjentatte Lamazym i.v.
behandling hos pasienter 5-21 år med alfa-mannosidose
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussel, Belgia, 1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Córdoba, Spania, 14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen må ha deltatt i fase 1-utprøvingen (EudraCT-nummer: 2010-022084-36) og fase 2a-utprøvingen (EudraCT-nummer: 2010-022085-26)
- En eller flere lovlig autoriserte foresatte må gi signert, informert samtykke før utførelse av prøverelaterte aktiviteter (prøverelaterte aktiviteter er prosedyrer som ikke ville blitt utført under normal behandling av emnet)
- Forsøkspersonen og hans/hennes verge(r) må ha evne til å følge protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Motivet kan ikke gå uten støtte
- Tilstedeværelse av kjent kromosomavvik og syndromer som påvirker psykomotorisk utvikling, annet enn alfa-mannosidose
- Historie om benmargstransplantasjon
- Tilstedeværelse av kjente klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresykdom eller andre medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i forsøket
- Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom, eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken.
- Graviditet: Før oppstart av behandlingen vil etterforskerne avgjøre om det er behov for prevensjon eller ikke. Denne vurderingen vil skje gjennom intervjuer med pasient og foreldre. Evalueringen vil foregå fortløpende i løpet av studiet
- Psykose de siste 3 månedene
- Planlagt større operasjon som etter utrederens oppfatning ville utelukke deltakelse i rettssaken
- Deltakelse i andre intervensjonsforsøk som tester IMP bortsett fra studier med Lamazym
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lamazym
1 mg/kg kroppsvekt
|
ERT, i.v. infusjoner ukentlig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduksjon av oligosakkarider i blodserum
Tidsramme: 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall trinn klatret på 3 minutter (3-minutters trappetrinn)
Tidsramme: 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
6 måneder
|
|
Reduksjon av oligosakkarider i CSF
Tidsramme: 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
6 måneder
|
|
Avstanden gikk på 6 minutter (6-minutters gåtest)
Tidsramme: 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
6 måneder
|
|
Lungefunksjon
Tidsramme: 6 måneder
|
Effektendepunktsevaluering som endring fra baseline
|
6 måneder
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 1 uke
|
Sikkerhetsendepunkt vurderes ukentlig gjennom hele forsøket
|
1 uke
|
|
Utvikling av klinisk signifikante endringer i vitale tegn og endring i fysisk undersøkelse
Tidsramme: 1 uke
|
Sikkerhetsendepunkt vurderes ukentlig gjennom hele forsøket
|
1 uke
|
|
Utvikling av klinisk signifikante endringer i de kliniske laboratorieparametrene (hematologi, biokjemi og urinanalyse)
Tidsramme: 1 uke
|
Sikkerhetsendepunkt vurderes ukentlig gjennom hele forsøket
|
1 uke
|
|
Utvikling av rhLAMAN antistoffer og nøytraliserende/hemmende antistoffer
Tidsramme: 1 uke
|
Sikkerhetsendepunkt vurderes ukentlig gjennom hele forsøket
|
1 uke
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. august 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. september 2012
Først lagt ut (Anslag)
10. september 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. mars 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. mars 2017
Sist bekreftet
1. mars 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .