A Lamazym hosszú távú hatékonysága és biztonságossága alfa-mannozidózisban szenvedő betegek kezelésére
2017. március 28. frissítette: Zymenex A/S
A Lamazym hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának többközpontú, nyílt vizsgálata alfa-mannozidózisban szenvedő betegek kezelésére
Az általános cél az ismételt Lamazym i.v. hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése.
5-21 éves alfa-mannozidózisban szenvedő betegek kezelése
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussel, Belgium, 1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
-
-
-
-
-
Córdoba, Spanyolország, 14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak részt kell vennie az 1. fázisú (EudraCT-szám: 2010-022084-36) és a 2a. fázisú vizsgálatban (EudraCT-szám: 2010-022085-26)
- Az alany vagy alanyok törvényesen felhatalmazott gyámja(i)nak aláírt, tájékozott beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek elvégzése előtt (a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek minden olyan eljárás, amelyet az alany normál kezelése során nem végeztek volna el)
- Az alanynak és gyámjának (gondviselőinek) képesnek kell lennie a protokoll betartására
Kizárási kritériumok:
- Az alany támogatás nélkül nem tud járni
- Ismert kromoszóma-rendellenességek és pszichomotoros fejlődést befolyásoló szindrómák, kivéve az alfa-mannozidózist
- A csontvelő-transzplantáció története
- Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, tüdő- vagy vesebetegség vagy egyéb olyan egészségügyi állapot jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt
- Bármilyen egyéb egészségügyi állapot vagy súlyos egyidejű betegség, vagy enyhítő körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt.
- Terhesség: A kezelés megkezdése előtt a vizsgálók eldöntik, hogy szükség van-e fogamzásgátlásra. Ez az értékelés a pácienssel és a szülőkkel folytatott interjúk során történik. Az értékelés a vizsgálat során folyamatosan történik
- Pszichózis az elmúlt 3 hónapban
- Nagy műtétet tervezett, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a tárgyaláson való részvételt
- Részvétel az IMP-t tesztelő egyéb intervenciós vizsgálatokban, kivéve a Lamazymmal végzett vizsgálatokat
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Lamazym
1 mg/ttkg
|
ERT, i.v. infúziók hetente
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az oligoszacharidok csökkentése a vérszérumban
Időkeret: 6 hónap
|
A hatékonysági végpont értékelése a kiindulási értékhez képest változásként
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
3 perc alatt megmászott lépcsők száma (3 perces lépcsőzés)
Időkeret: 6 hónap
|
A hatékonysági végpont értékelése a kiindulási értékhez képest változásként
|
6 hónap
|
|
Az oligoszacharidok csökkentése a CSF-ben
Időkeret: 6 hónap
|
A hatékonysági végpont értékelése a kiindulási értékhez képest változásként
|
6 hónap
|
|
A megtett távolság 6 perc alatt (6 perces séta teszt)
Időkeret: 6 hónap
|
A hatékonysági végpont értékelése a kiindulási értékhez képest változásként
|
6 hónap
|
|
Tüdőfunkció
Időkeret: 6 hónap
|
A hatékonysági végpont értékelése a kiindulási értékhez képest változásként
|
6 hónap
|
|
Mellékhatások
Időkeret: 1 hét
|
A biztonsági végpontot hetente értékelték a vizsgálat során
|
1 hét
|
|
Klinikailag jelentős változások kialakulása az életfunkciókban és a fizikális vizsgálat változása
Időkeret: 1 hét
|
A biztonsági végpontot hetente értékelték a vizsgálat során
|
1 hét
|
|
Klinikailag jelentős változások kialakulása a klinikai laboratóriumi paraméterekben (hematológia, biokémia és vizeletvizsgálat)
Időkeret: 1 hét
|
A biztonsági végpontot hetente értékelték a vizsgálat során
|
1 hét
|
|
RhLAMAN antitestek és semlegesítő/gátló antitestek kifejlesztése
Időkeret: 1 hét
|
A biztonsági végpontot hetente értékelték a vizsgálat során
|
1 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- Tanulmányi szék: Jens Fogh, Zymenex A/S
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2012. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. augusztus 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. szeptember 5.
Első közzététel (Becslés)
2012. szeptember 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. március 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. március 28.
Utolsó ellenőrzés
2017. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .