Долгосрочная эффективность и безопасность ламазима для лечения пациентов с альфа-маннозидозом
28 марта 2017 г. обновлено: Zymenex A/S
Многоцентровое открытое исследование долгосрочной эффективности и безопасности ламазима для лечения пациентов с альфа-маннозидозом
Общая цель состоит в том, чтобы оценить долгосрочную эффективность, безопасность и переносимость повторного введения Ламазима в/в.
лечение пациентов в возрасте 5-21 года с альфа-маннозидозом
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brussel, Бельгия, 1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Córdoba, Испания, 14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
-
-
-
-
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъект должен был участвовать в испытании фазы 1 (номер EudraCT: 2010-022084-36) и испытании фазы 2a (номер EudraCT: 2010-022085-26).
- Субъект или субъекты, уполномоченные по закону опекуны, должны дать подписанное информированное согласие до выполнения любых действий, связанных с исследованием (действия, связанные с исследованием, — это любые процедуры, которые не были бы выполнены при обычном ведении субъекта).
- Субъект и его/ее опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать протокол
Критерий исключения:
- Субъект не может ходить без поддержки
- Наличие известных хромосомных аномалий и синдромов, влияющих на психомоторное развитие, кроме альфа-маннозидоза.
- История трансплантации костного мозга
- Наличие известных клинически значимых сердечно-сосудистых, печеночных, легочных или почечных заболеваний или других заболеваний, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
- Любое другое заболевание или серьезное интеркуррентное заболевание, или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению следователя, исключает участие в исследовании.
- Беременность: Перед началом лечения исследователи решат, есть ли необходимость в контрацепции. Эта оценка будет сделана через интервью с пациентом и родителями. Оценка будет проводиться непрерывно во время исследования
- Психоз в течение последних 3 мес.
- Запланированная серьезная операция, которая, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Участие в других интервенционных исследованиях по тестированию ИМФ, за исключением исследований с ламазимом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ламазым
1 мг/кг массы тела
|
ЭРТ, и.в. инфузии еженедельно
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение олигосахаридов в сыворотке крови
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество шагов, пройденных за 3 минуты (подъем по лестнице за 3 минуты)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
6 месяцев
|
|
Снижение олигосахаридов в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
6 месяцев
|
|
Расстояние, пройденное за 6 минут (тест 6-минутной ходьбы)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
6 месяцев
|
|
Легочная функция
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка конечной точки эффективности как изменение по сравнению с исходным уровнем
|
6 месяцев
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 1 неделя
|
Конечная точка безопасности оценивалась еженедельно на протяжении всего исследования
|
1 неделя
|
|
Развитие клинически значимых изменений основных показателей жизнедеятельности и изменение физического осмотра
Временное ограничение: 1 неделя
|
Конечная точка безопасности оценивалась еженедельно на протяжении всего исследования
|
1 неделя
|
|
Развитие клинически значимых изменений клинико-лабораторных показателей (гематология, биохимия и анализ мочи)
Временное ограничение: 1 неделя
|
Конечная точка безопасности оценивалась еженедельно на протяжении всего исследования
|
1 неделя
|
|
Разработка антител rhLAMAN и нейтрализующих/ингибирующих антител
Временное ограничение: 1 неделя
|
Конечная точка безопасности оценивалась еженедельно на протяжении всего исследования
|
1 неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- Учебный стул: Jens Fogh, Zymenex A/S
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 августа 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 сентября 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 сентября 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 марта 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 марта 2017 г.
Последняя проверка
1 марта 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .