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Efficacité à long terme et innocuité de Lamazym pour le traitement des patients atteints d'alpha-mannosidose

28 mars 2017 mis à jour par: Zymenex A/S

Un essai ouvert multicentrique sur l'efficacité et l'innocuité à long terme de Lamazym pour le traitement des patients atteints d'alpha-mannosidose

L'objectif général est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme de Lamazym i.v. traitement chez les patients âgés de 5 à 21 ans atteints d'alpha-mannosidose

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussel, Belgique, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Espagne
      • Córdoba, Espagne, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet doit avoir participé à l'essai de phase 1 (numéro EudraCT : 2010-022084-36) et à l'essai de phase 2a (numéro EudraCT : 2010-022085-26)
  • Le ou les tuteurs légalement autorisés du ou des sujets doivent fournir un consentement éclairé et signé avant d'effectuer toute activité liée à l'essai (les activités liées à l'essai sont toutes les procédures qui n'auraient pas été effectuées pendant la prise en charge normale du sujet)
  • Le sujet et son/ses tuteur(s) doivent avoir la capacité de se conformer au protocole

Critère d'exclusion:

  • Le sujet ne peut pas marcher sans support
  • Présence d'anomalies chromosomiques connues et de syndromes affectant le développement psychomoteur, autres que l'alpha-mannosidose
  • Antécédents de greffe de moelle osseuse
  • Présence d'une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire ou rénale cliniquement significative connue ou d'autres conditions médicales qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'essai
  • Toute autre condition médicale ou maladie intercurrente grave, ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai.
  • Grossesse : Avant le début du traitement, les investigateurs décideront s'il y a ou non un besoin de contraception. Cette évaluation se fera par le biais d'entretiens avec le patient et ses parents. L'évaluation se fera en continu pendant l'étude
  • Psychose au cours des 3 derniers mois
  • Chirurgie majeure planifiée qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
  • Participation à d'autres essais interventionnels testant l'IMP à l'exception des études avec Lamazym

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lamazym
1 mg/kg de poids corporel
Médicament: Lamazym
ERT, i.v. perfusions hebdomadaires
Autres noms:
  • rhLAMAN
  • alpha-mannosidase humaine recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction des oligosaccharides dans le sérum sanguin
Délai: 6 mois
Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de marches montées en 3 minutes (montée d'escalier en 3 minutes)
Délai: 6 mois
Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
6 mois
Réduction des oligosaccharides dans le LCR
Délai: 6 mois
Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
6 mois
La distance parcourue en 6 minutes (test de marche de 6 minutes)
Délai: 6 mois
Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
6 mois
Fonction pulmonaire
Délai: 6 mois
Évaluation du point final d'efficacité en tant que changement par rapport à la ligne de base
6 mois
Événements indésirables
Délai: 1 semaine
Critère d'innocuité évalué chaque semaine tout au long de l'essai
1 semaine
Développement de changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux et changement dans l'examen physique
Délai: 1 semaine
Critère d'innocuité évalué chaque semaine tout au long de l'essai
1 semaine
Développement de changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique (hématologie, biochimie et analyse d'urine)
Délai: 1 semaine
Critère d'innocuité évalué chaque semaine tout au long de l'essai
1 semaine
Développement d'anticorps rhLAMAN et d'anticorps neutralisants/inhibiteurs
Délai: 1 semaine
Critère d'innocuité évalué chaque semaine tout au long de l'essai
1 semaine

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zymenex A/S

Collaborateurs

European Commission

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Chaise d'étude: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 août 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2012

Première publication (Estimation)

10 septembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2017

Dernière vérification

1 mars 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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