Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet effektivitet og sikkerhed af Lamazym til behandling af patienter med alfa-mannosidose

28. marts 2017 opdateret af: Zymenex A/S

Et åbent multicenterforsøg af Lamazyms langsigtede effektivitet og sikkerhed til behandling af patienter med alfa-mannosidose

Det overordnede mål er at evaluere den langsigtede effekt, sikkerhed og tolerabilitet af gentagne Lamazym i.v. behandling hos patienter i alderen 5-21 år med alfa-Mannosidose

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal have deltaget i fase 1 forsøget (EudraCT nummer: 2010-022084-36) og fase 2a forsøget (EudraCT nummer: 2010-022085-26)
  • Emnet eller forsøgspersoner, der er lovligt autoriserede værger, skal give underskrevet, informeret samtykke, før der udføres nogen forsøgsrelaterede aktiviteter (prøverelaterede aktiviteter er alle procedurer, der ikke ville være blevet udført under normal ledelse af forsøgspersonen)
  • Forsøgspersonen og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen kan ikke gå uden støtte
  • Tilstedeværelse af kendt kromosomabnormitet og syndromer, der påvirker psykomotorisk udvikling, bortset fra alfa-mannosidose
  • Historie om knoglemarvstransplantation
  • Tilstedeværelse af kendte klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresygdomme eller andre medicinske tilstande, som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  • Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget.
  • Graviditet: Inden behandlingen påbegyndes, vil efterforskerne tage stilling til, om der er behov for prævention eller ej. Denne vurdering vil ske gennem samtaler med patient og forældre. Evalueringen vil ske løbende under studiet
  • Psykose indenfor de sidste 3 måneder
  • Planlagt større operation, der efter efterforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget
  • Deltagelse i andre interventionelle forsøg, der tester IMP undtagen undersøgelser med Lamazym

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lamazym
1 mg/kg kropsvægt
Medicin: Lamazym
ERT, i.v. infusioner ugentligt
Andre navne:
  • rhLAMAN
  • rekombinant human alfa-mannosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af oligosaccharider i blodserum
Tidsramme: 6 måneder
Effekt-endepunktsevaluering som ændring fra baseline
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af trin steget på 3 minutter (3-minutters trappestigning)
Tidsramme: 6 måneder
Effekt-endepunktsevaluering som ændring fra baseline
6 måneder
Reduktion af oligosaccharider i CSF
Tidsramme: 6 måneder
Effekt-endepunktsevaluering som ændring fra baseline
6 måneder
Den gåede distance på 6 minutter (6 minutters gangtest)
Tidsramme: 6 måneder
Effekt-endepunktsevaluering som ændring fra baseline
6 måneder
Lungefunktion
Tidsramme: 6 måneder
Effekt-endepunktsevaluering som ændring fra baseline
6 måneder
Uønskede hændelser
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkt vurderet ugentligt under hele forsøget
En uge
Udvikling af klinisk signifikante ændringer i vitale tegn og ændring i fysisk undersøgelse
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkt vurderet ugentligt under hele forsøget
En uge
Udvikling af klinisk signifikante ændringer i de kliniske laboratorieparametre (hæmatologi, biokemi og urinanalyse)
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkt vurderet ugentligt under hele forsøget
En uge
Udvikling af rhLAMAN antistoffer og neutraliserende/hæmmende antistoffer
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkt vurderet ugentligt under hele forsøget
En uge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zymenex A/S

Samarbejdspartnere

European Commission

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. september 2012

Først opslået (Skøn)

10. september 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-Mannosidose

Kliniske forsøg med Lamazym

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner