Eficácia e segurança a longo prazo de Lamazym para o tratamento de pacientes com alfa-manosidose
28 de março de 2017 atualizado por: Zymenex A/S
Um estudo multicêntrico e aberto da eficácia e segurança a longo prazo do Lamazym para o tratamento de pacientes com alfa-manosidose
O objetivo geral é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo de Lamazym i.v.
tratamento em pacientes de 5 a 21 anos de idade com alfa-manosidose
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Brussel, Bélgica, 1090
- Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Córdoba, Espanha, 14004
- Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
-
-
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito deve ter participado do ensaio de fase 1 (número EudraCT: 2010-022084-36) e do ensaio de fase 2a (número EudraCT: 2010-022085-26)
- O(s) sujeito(s) legal(is) autorizado(s) deve(m) fornecer consentimento informado e assinado antes de realizar qualquer atividade relacionada ao estudo (atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos que não teriam sido realizados durante o manejo normal do indivíduo)
- O sujeito e seu(s) responsável(is) devem ter capacidade para cumprir o protocolo
Critério de exclusão:
- O sujeito não pode andar sem apoio
- Presença de anormalidade cromossômica conhecida e síndromes que afetam o desenvolvimento psicomotor, exceto alfa-manosidose
- Histórico de transplante de medula óssea
- Presença de doença cardiovascular, hepática, pulmonar ou renal clinicamente significativa conhecida ou outras condições médicas que, na opinião do investigador, impediriam a participação no estudo
- Qualquer outra condição médica ou doença grave intercorrente, ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, impeça a participação no estudo.
- Gravidez: Antes do início do tratamento, os investigadores decidirão se há ou não necessidade de contracepção. Esta avaliação será feita através de entrevistas com o paciente e os pais. A avaliação será feita continuamente durante o estudo
- Psicose nos últimos 3 meses
- Cirurgia de grande porte planejada que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo
- Participação em outros ensaios de intervenção testando IMP, exceto para estudos com Lamazym
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Lamazym
1 mg/kg de peso corporal
|
ERT, i.v. infusões semanais
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Redução de oligossacarídeos no soro sanguíneo
Prazo: 6 meses
|
Avaliação do endpoint de eficácia como alteração da linha de base
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
O número de degraus subidos em 3 minutos (3 minutos de subida de escada)
Prazo: 6 meses
|
Avaliação do endpoint de eficácia como alteração da linha de base
|
6 meses
|
|
Redução de oligossacarídeos no LCR
Prazo: 6 meses
|
Avaliação do endpoint de eficácia como alteração da linha de base
|
6 meses
|
|
A distância percorrida em 6 minutos (teste de caminhada de 6 minutos)
Prazo: 6 meses
|
Avaliação do endpoint de eficácia como alteração da linha de base
|
6 meses
|
|
Função pulmonar
Prazo: 6 meses
|
Avaliação do endpoint de eficácia como alteração da linha de base
|
6 meses
|
|
Eventos adversos
Prazo: 1 semana
|
Ponto final de segurança avaliado semanalmente durante todo o teste
|
1 semana
|
|
Desenvolvimento de alterações clinicamente significativas nos sinais vitais e alteração no exame físico
Prazo: 1 semana
|
Ponto final de segurança avaliado semanalmente durante todo o teste
|
1 semana
|
|
Desenvolvimento de alterações clinicamente significativas nos parâmetros clínicos laboratoriais (hematologia, bioquímica e urinálise)
Prazo: 1 semana
|
Ponto final de segurança avaliado semanalmente durante todo o teste
|
1 semana
|
|
Desenvolvimento de anticorpos rhLAMAN e anticorpos neutralizantes/inibitórios
Prazo: 1 semana
|
Ponto final de segurança avaliado semanalmente durante todo o teste
|
1 semana
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
- Cadeira de estudo: Jens Fogh, Zymenex A/S
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de setembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
10 de setembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de março de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de março de 2017
Última verificação
1 de março de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- rhLAMAN-04
- 2011-004355-40 (Número EudraCT)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .