歩行が制限されているモルキオA症候群患者に対するBMN 110の有効性と安全性の研究
2015年12月8日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
歩行が制限されているムコ多糖症 IVA (モルキオ A 症候群) 患者を対象とした BMN 110 の有効性と安全性を評価するための第 2 相非盲検多国間研究
この研究の主な目的は、歩行が制限されている患者集団における 2.0 mg/kg/週の BMN 110 の効果を、最長 144 週間の期間で評価することです。
調査の概要
詳細な説明
効果は次の主要なドメインによって定義されます。
- 上肢の機能と器用さ
- 可動性
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Birmingham、イギリス
- NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
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Manchester、イギリス
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Salford、イギリス
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Hamburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Hamburg
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Mainz、ドイツ
- University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 研究の性質を説明した後、研究関連の手順を実行する前に、書面による署名済みのインフォームドコンセント（または法的に権限を与えられた代理人）を提供する意欲と能力がある。 インフォームド・コンセントに関する国および地域の年齢要件を満たしていない患者は、研究の性質について説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面による同意を提供する意欲と能力がなければなりません。
- MPS IVAの臨床徴候および症状に基づくMPS IVAの臨床診断を文書化し、線維芽細胞または白血球のGALNS酵素活性の低下またはMPS IVAの診断を確認する遺伝子検査を文書化している。
- 5歳以上です。
- 性的に活動的である場合、研究に参加している間、許容可能な避妊方法を使用する意思がある。
- 妊娠の可能性のある女性は、スクリーニング来院時に妊娠検査が陰性であり、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思がなければなりません。
- すべての学習手順を物理的に可能な限り実行する意欲があり、実行できる。
除外基準:
- 6MWT で評価された指定距離よりも遠くまで歩くことができます。
- 以前に造血幹細胞移植（HSCT）を受けたことがある。
- 以前にBMN 110による治療を受けたことがある。
- BMN 110 のいずれかの成分に対して過敏症があることが知られています。
- -研究参加前の3か月以内に大手術を受けたことがある、または研究の最初の24週間中に大手術を受ける予定がある。
- -スクリーニング訪問前の30日以内に他の治験製品または治験医療機器を使用したことがある、またはすべての予定された研究評価が完了する前に治験薬を必要とする。
- -スクリーニング訪問時に妊娠中または授乳中であるか、または研究中のいつでも妊娠する予定がある（自身またはパートナー）。
- -症候性頸椎不安定性、重度の心疾患、または脊髄損傷による完全な麻痺（腕と脚を動かすことができないと定義される）を含むがこれらに限定されない、研究への参加または安全性を妨げる可能性のある疾患または症状を併発している。調査官によって決定されます。
- 治験責任医師の見解において、患者が治療コンプライアンス不良または治験を完了できないリスクが高いと判断される何らかの症状を患っている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BMN 110 2.0 mg/kg/週
BMN 110 を毎週 2.0 mg/kg/週で IV 注入し、1 回の注入につき約 4 時間、最長 144 週間実施します。
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薬剤は、最長 144 週間の治療期間、2.0 mg/kg/週の用量で 4 時間（およそ）の IV 注入によって送達されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Functional Dexterity Test (FDT) で測定された速度のベースラインからの変化率
時間枠：96週間まで
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FDT は、日常業務で手を使う能力を評価します。
このテストでは、制限時間 2 分以内に、片手で指と親指の間で 3 つの爪のチャックを掴むパターンを要求し、堅木のペグボード上で 16 本の木製ペグをできるだけ早くひっくり返します。
手の機能は、患者が制限時間内にどれだけ早くペグをひっくり返すことができるか、つまり速度（ペグの数/分）によって評価されます。
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96週間まで
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グリップおよびピンチテスト (GPT) によって評価された強度のベースラインからの変化
時間枠：96週間まで
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握力とピンチ力の測定には、握力ダイナモメーターとピンチメーターを使用しました。
結果は、前腕と手首を支持した位置での利き手と利き手以外の筋力のベースラインからの変化を報告します。
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96週間まで
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計時25フィート歩行テスト(25FWT)で測定した速度のベースラインからの変化率
時間枠：96週間まで
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時間を計った 25 フィート ウォーク テスト (25FWT) は、可動性と脚の機能のパフォーマンスを評価します。
患者には、マークされた 25 フィートのコースを 3 分間の制限時間内にできるだけ早く歩くように指示され、端に到達したらすぐに同じ距離を戻るように指示されました。患者は、移動するために任意の歩行方法を使用することが許可されています。
結果は移動速度 (フィート/分) を測定します。
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96週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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正規化された尿ケラタン硫酸塩のベースラインからの変化率 (uKS)
時間枠：96週間まで
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尿中ケラタン硫酸および尿中クレアチニンを定量分析により測定した。
uKS はクレアチニンに対して正規化されています。
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96週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Celeste Decker, M.D.、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年8月1日
一次修了 (実際)
2014年10月1日
研究の完了 (実際)
2014年10月1日
試験登録日
最初に提出
2012年9月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年9月27日
最初の投稿 (見積もり)
2012年10月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年12月8日
最終確認日
2015年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MOR-006
- 2011-005703-33 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。