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Estudio de eficacia y seguridad de BMN 110 para pacientes con síndrome de Morquio A que tienen deambulación limitada

8 de diciembre de 2015 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio multinacional de fase 2, abierto, para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A) que tienen deambulación limitada

El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 en una población de pacientes con deambulación limitada, en un período de hasta 144 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El efecto se define por los siguientes dominios clave:

  • Función y destreza de las extremidades superiores
  • Movilidad

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Alemania
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Está dispuesto y es capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado (o su representante legalmente autorizado) después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación. Los pacientes que no cumplan con los requisitos de edad locales y nacionales para el consentimiento informado deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  • Tiene un diagnóstico clínico documentado de MPS IVA basado en los signos y síntomas clínicos de MPS IVA y una reducción documentada de la actividad de la enzima GALNS de fibroblastos o leucocitos o pruebas genéticas que confirman el diagnóstico de MPS IVA.
  • Tiene ≥ 5 años de edad.
  • Si es sexualmente activa, está dispuesta a usar un método anticonceptivo aceptable mientras participa en el estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y estar dispuestas a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
  • Está dispuesto y es capaz de realizar todos los procedimientos de estudio como sea físicamente posible.

Criterio de exclusión:

  • Es capaz de caminar más allá de una distancia especificada según lo evaluado por el 6MWT.
  • Tiene un trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH).
  • Ha recibido tratamiento previo con BMN 110.
  • Tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de BMN 110.
  • Ha tenido una cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio o está planeando someterse a una cirugía mayor durante las primeras 24 semanas del estudio.
  • Ha usado cualquier otro producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o requiere cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
  • Está embarazada o amamantando en la visita de selección o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
  • Tiene una enfermedad o condición concurrente, que incluye, entre otros, inestabilidad sintomática de la columna cervical o enfermedad cardíaca grave o parálisis completa debido a una lesión de la médula espinal (definida como la incapacidad para mover brazos y piernas), que podría interferir con la participación en el estudio o la seguridad como determinado por el Investigador.
  • Tiene alguna condición que, a juicio del Investigador, coloca al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana
Infusiones intravenosas semanales de BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana durante un período de aproximadamente 4 horas por infusión hasta por 144 semanas.
Droga: BMN 110
El fármaco se administrará a través de una infusión IV de 4 horas (aproximadamente) a una dosis de 2,0 mg/kg/semana durante un máximo de 144 semanas de tratamiento.
Otros nombres:
  • ERT
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa
  • galactosa-6-sulfatasa
  • GALONES
  • terapia de reemplazo enzimático
  • N-acetilgalactosamina-6-sulfato
  • sulfatasa
  • elosulfasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde la línea de base en la velocidad medida en la prueba de destreza funcional (FDT)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
FDT evalúa la capacidad de usar la mano en las tareas diarias. La prueba consiste en dar la vuelta a 16 clavijas de madera lo más rápido posible en un tablero de clavijas de madera dura con una mano, lo que requiere un patrón de prensión de mandril de tres mordazas entre los dedos y el pulgar dentro de un límite de tiempo de dos minutos. La función de la mano se evalúa por la rapidez con la que un paciente puede girar las clavijas en el límite de tiempo dado, es decir, la velocidad (número de clavijas/minuto).
Hasta 96 semanas
Cambio desde el punto de referencia en la fuerza según lo evaluado por la prueba de agarre y pellizco (GPT)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
Se utilizaron un dinamómetro de fuerza de agarre y un medidor de pellizco para medir la fuerza de agarre y la fuerza de pellizco. Los resultados informan el cambio desde el inicio en la fuerza de la mano dominante y no dominante en una posición apoyada en el antebrazo y la muñeca.
Hasta 96 semanas
Cambio porcentual desde la línea de base en la velocidad medida en la prueba de caminata cronometrada de 25 pies (25FWT)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
La prueba de caminata cronometrada de 25 pies (25FWT) es una evaluación de la movilidad y el desempeño de la función de las piernas. Se instruyó al paciente para que caminara un recorrido marcado de 25 pies lo más rápido posible en un tiempo límite de 3 minutos e inmediatamente caminara de regreso la misma distancia al llegar a un extremo. El paciente puede usar cualquier método de deambulación para moverse. El resultado mide la velocidad (pies/min) de movimiento.
Hasta 96 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en el sulfato de queratán en orina normalizado (UKS)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas
El queratán sulfato urinario y la creatinina urinaria se midieron mediante análisis cuantitativo. uKS se normaliza a creatinina.
Hasta 96 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de septiembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de septiembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

12 de enero de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2015

Última verificación

1 de diciembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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