Estudo de eficácia e segurança do BMN 110 para pacientes com síndrome de Morquio A que têm deambulação limitada
8 de dezembro de 2015 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo multinacional aberto de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A) que têm deambulação limitada
O objetivo primário deste estudo é avaliar o efeito de 2,0 mg/kg/semana de BMN 110 em uma população de pacientes com deambulação limitada, em um período de até 144 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O efeito é definido pelos seguintes domínios-chave:
- Função e destreza do membro superior
- Mobilidade
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- Universitätsklinikum Hamburg
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Mainz, Alemanha
- University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
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California
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Oakland, California, Estados Unidos
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Birmingham, Reino Unido
- NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Salford, Reino Unido
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Esteja disposto e seja capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado (ou seu representante legalmente autorizado) após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Os pacientes que não atendem aos requisitos de idade do país e locais para consentimento informado devem estar dispostos e aptos a fornecer consentimento por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa.
- Tem diagnóstico clínico documentado de MPS IVA com base em sinais e sintomas clínicos de MPS IVA e atividade reduzida da enzima GALNS de fibroblastos ou leucócitos documentada ou teste genético confirmando o diagnóstico de MPS IVA.
- Tem ≥ 5 anos de idade.
- Se sexualmente ativo, está disposto a usar um método anticoncepcional aceitável enquanto participa do estudo.
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
- Está disposto e é capaz de realizar todos os procedimentos do estudo o mais fisicamente possível.
Critério de exclusão:
- É capaz de caminhar além de uma distância especificada avaliada pelo 6MWT.
- Tem transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) anterior.
- Recebeu tratamento anterior com BMN 110.
- Tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes do BMN 110.
- Teve uma grande cirurgia dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou está planejando fazer uma grande cirurgia durante as primeiras 24 semanas do estudo.
- Usou qualquer outro produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem ou requer qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
- Está grávida ou amamentando na Visita de triagem ou planeja engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
- Tem uma doença ou condição concomitante, incluindo, entre outros, instabilidade sintomática da coluna cervical ou doença cardíaca grave ou paralisia completa devido a uma lesão na medula espinhal (definida como incapacidade de mover braços e pernas), que interferiria na participação no estudo ou na segurança, conforme determinada pelo Investigador.
- Tem qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana
Infusões IV semanais de BMN 110 a 2,0 mg/kg/semana durante um período de aproximadamente 4 horas por infusão por até 144 semanas.
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O medicamento será distribuído por meio de uma infusão IV de 4 horas (aproximadamente) em uma quantidade de dosagem de 2,0 mg/kg/semana por até 144 semanas de tratamento.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base na velocidade medida no teste de destreza funcional (FDT)
Prazo: Até 96 semanas
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O FDT avalia a capacidade de usar a mão em tarefas diárias.
O teste envolve virar 16 pinos de madeira o mais rápido possível em um pegboard de madeira dura com uma mão, exigindo um padrão de preensão de mandril de três mandíbulas entre os dedos e o polegar dentro de um limite de tempo de dois minutos.
A função da mão é avaliada pela rapidez com que um paciente pode virar pinos no limite de tempo determinado, ou seja, velocidade (número de pinos/minuto).
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Até 96 semanas
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Alteração da linha de base na força avaliada pelo teste de aperto e pinça (GPT)
Prazo: Até 96 semanas
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Um dinamômetro de força de preensão e um medidor de pinça foram usados para medir a força de preensão e a força de pinça.
Os resultados relatam a mudança da linha de base na força para a mão dominante e não dominante em uma posição apoiada no antebraço e no punho.
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Até 96 semanas
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Alteração percentual da linha de base na velocidade medida no teste de caminhada cronometrada de 25 pés (25FWT)
Prazo: Até 96 semanas
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O teste de caminhada de 25 pés cronometrado (25FWT) é uma avaliação da mobilidade e desempenho da função da perna.
O paciente foi instruído a caminhar um percurso marcado de 25 pés o mais rápido possível em um limite de tempo de 3 minutos e imediatamente voltar a mesma distância ao atingir uma extremidade. O paciente pode usar qualquer método de deambulação para se mover.
O resultado mede a velocidade (pés/min) do movimento.
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Até 96 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base em sulfato de queratano normalizado na urina (uKS)
Prazo: Até 96 semanas
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O queratano sulfato urinário e a creatinina urinária foram medidos por meio de análise quantitativa.
uKS é normalizado para creatinina.
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Até 96 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de setembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de setembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
2 de outubro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
12 de janeiro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de dezembro de 2015
Última verificação
1 de dezembro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- terapia de reposição enzimática
- Distúrbio de Armazenamento Lisossomal
- GALNS
- CPET
- Mucopolissacaridose IVA
- MPS IVA
- Síndrome de Morquio A
- LSD
- N-acetilgalactosamina-6-sulfatase
- galactose-6-sulfatase
- ERT
- Mucopolissacaridose IVA Tipo A
- MPS IVA Tipo A
- N-acetilgalactosamina-6-sulfato
- sulfatase
- MOR-006
- Deambulação limitada
- Agarrar/ Apertar
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MOR-006
- 2011-005703-33 (Número EudraCT)
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