BMN 110:n teho- ja turvallisuustutkimus Morquio A -syndroomapotilaille, joilla on rajoitettu liikkuvuus
tiistai 8. joulukuuta 2015 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaihe 2, avoin, monikansallinen tutkimus BMN 110:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä) ja joilla on rajoitettu liikkuvuus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida annoksen 2,0 mg/kg/viikko BMN 110 vaikutusta potilaspopulaatiossa, jolla on rajoitettu liikkuvuus, jopa 144 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaikutus määritellään seuraavilla avainalueilla:
- Yläraajojen toiminta ja kätevyys
- Liikkuvuus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Hamburg, Saksa
- Universitätsklinikum Hamburg
-
Mainz, Saksa
- University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hän on valmis ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (tai heidän laillisesti valtuutetun edustajansa) sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Potilaiden, jotka eivät täytä tietoisen suostumuksen maan ja paikallisia ikävaatimuksia, on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan kirjallinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista.
- Hänellä on dokumentoitu kliininen MPS IVA -diagnoosi perustuen MPS IVA:n kliinisiin merkkeihin ja oireisiin ja dokumentoitu alentunut fibroblastien tai leukosyyttien GALNS-entsyymiaktiivisuus tai geneettinen testaus, joka vahvistaa MPS IVA:n diagnoosin.
- On ≥ 5 vuotta vanha.
- Jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, hän on valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulontakäynnillä ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.
- Haluaa ja kykenee suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet mahdollisimman fyysisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Pystyy kävelemään pidemmälle kuin 6MWT:n arvioiman matkan.
- Hänellä on aiempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
- On saanut aiemmin hoitoa BMN 110:lla.
- Hänellä on tunnettu yliherkkyys jollekin BMN 110:n aineosalle.
- Hänelle on tehty suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai hän suunnittelee suurta leikkausta tutkimuksen ensimmäisten 24 viikon aikana.
- On käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimustuotetta tai lääketieteellistä lääketieteellistä laitetta 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä tai vaatii jotakin tutkimusainetta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
- Onko seulontakäynnillä raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- hänellä on samanaikainen sairaus tai tila, mukaan lukien mutta ei rajoittuen oireisiin kohdunkaulan selkärangan epävakaus tai vakava sydänsairaus tai täydellinen halvaus, joka johtuu selkäydinvamman (määritelty kyvyttömyydestä liikuttaa käsiä ja jalkoja), joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta tutkijan määräämä.
- Onko hänellä jokin sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaalle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BMN 110 annoksella 2,0 mg/kg/viikko
BMN 110:n viikoittaiset IV-infuusiot annoksella 2,0 mg/kg/viikko noin 4 tunnin aikana infuusiota kohti 144 viikon ajan.
|
Lääke annetaan 4 tunnin (likimääräinen) IV-infuusiona annosmäärällä 2,0 mg/kg/viikko 144 hoitoviikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos perustasosta nopeudessa funktionaalisen kätevyyden testissä (FDT) mitattuna
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
FDT arvioi kykyä käyttää kättä päivittäisissä tehtävissä.
Testissä käännetään 16 puutappia niin nopeasti kuin mahdollista kovapuutappilevyllä yhdellä kädellä, jolloin sormien ja peukalon välissä on tehtävä kolmileuainen istukan kiinnityskuvio kahden minuutin aikarajan sisällä.
Käden toimintaa arvioidaan sen mukaan, kuinka nopeasti potilas pystyy kääntämään tappeja annetussa aikarajassa eli nopeudella (tappien lukumäärä minuutissa).
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Vahvuuden muutos lähtötasosta pito- ja puristustestillä (GPT) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Tartuntavoiman ja puristusvoiman mittaamiseen käytettiin pitovoimadynamometriä ja puristusmittaria.
Tulokset raportoivat dominoivan ja ei-dominoivan käden voimakkuuden muutoksen perustasosta kyynärvarren ja ranteen tukemassa asennossa.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Nopeuden prosenttimuutos perusviivasta mitattuna ajastetussa 25 jalan kävelytestissä (25FWT)
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Ajastettu 25 jalan kävelytesti (25FWT) on liikkuvuuden ja jalkojen suorituskyvyn arviointi.
Potilasta neuvottiin kävelemään merkittyä 25 jalkaa pitkä rata mahdollisimman nopeasti 3 minuutin aikarajassa ja kävelemään välittömästi saman matkan taaksepäin, kun se saavutti toisen pään. Potilas saa käyttää mitä tahansa kävelytapaa liikkumiseen.
Tulos mittaa liikkumisnopeutta (jalkaa/min).
|
Jopa 96 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Normalisoidun virtsan kerataanisulfaatin (uKS) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
Virtsan kerataanisulfaatti ja virtsan kreatiniini mitattiin kvantitatiivisella analyysillä.
uKS normalisoituu kreatiniiniksi.
|
Jopa 96 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. syyskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. syyskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 2. lokakuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 12. tammikuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. joulukuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- entsyymikorvaushoito
- Lysosomaalinen varastointihäiriö
- GALNS
- CPET
- Mukopolysakkaridoosi IVA
- MPS IVA
- Morquio A -syndrooma
- LSD
- N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfataasi
- galaktoosi-6-sulfataasi
- ERT
- Mukopolysakkaridoosi IVA tyyppi A
- MPS IVA Tyyppi A
- N-asetyyligalaktosamiini-6-sulfaatti
- sulfataasi
- MOR-006
- Rajoitettu liikkuminen
- Tartu / Purista
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MOR-006
- 2011-005703-33 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .