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BMN 110 对行动受限的 Morquio A 综合征患者的疗效和安全性研究

2015年12月8日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

一项评估 BMN 110 对活动受限的粘多糖贮积症 IVA（Morquio A 综合征）患者疗效和安全性的开放标签多国研究

本研究的主要目的是评估 2.0 mg/kg/周 BMN 110 在长达 144 周的时间内对活动受限的患者群体的影响。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

效果由以下关键域定义：

  • 上肢功能和灵活性
  • 机动性

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Hamburg、德国
        • Universitatsklinikum Hamburg
      • Mainz、德国
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester、英国
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford、英国
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 在解释了研究的性质之后和执行任何与研究相关的程序之前，愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书（或其合法授权代表）。 不符合国家和地方知情同意年龄要求的患者必须愿意并能够在研究的性质得到解释后和进行任何研究相关程序之前提供书面同意。
  • 已根据 MPS IVA 的临床体征和症状记录 MPS IVA 的临床诊断，并记录成纤维细胞或白细胞 GALNS 酶活性降低或基因检测证实 MPS IVA 的诊断。
  • ≥ 5 岁。
  • 如果性活跃，愿意在参与研究时使用可接受的避孕方法。
  • 有生育能力的女性必须在筛选访视时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验。
  • 愿意并能够尽可能地执行所有学习程序。

排除标准：

  • 能够步行超过 6MWT 评估的指定距离。
  • 曾接受过造血干细胞移植 (HSCT)。
  • 之前接受过 BMN 110 治疗。
  • 已知对 BMN 110 的任何成分过敏。
  • 在进入研究前 3 个月内进行过大手术，或计划在研究的前 24 周内进行大手术。
  • 在筛选访问之前的 30 天内使用过任何其他研究产品或研究医疗设备，或者在完成所有计划的研究评估之前需要任何研究代理。
  • 在筛选访问时怀孕或哺乳或计划在研究期间的任何时间怀孕（自己或伴侣）。
  • 患有并发疾病或病症，包括但不限于有症状的颈椎不稳定或严重心脏病或因脊髓损伤（定义为无法移动手臂和腿）导致的完全瘫痪，这会干扰研究参与或安全由调查员决定。
  • 有任何条件，在研究者看来，使患者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BMN 110 2.0 mg/kg/周
每周 IV 输注 BMN 110，剂量为 2.0 mg/kg/周，每次输注约 4 小时，持续长达 144 周。
药品：溴化钠 110
药物将通过 4 小时（大约）IV 输注以 2.0 mg/kg/周的剂量输送，持续长达 144 周的治疗。
其他名称：
  • 急诊室
  • N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶
  • 半乳糖 6 硫酸酯酶
  • 加仑
  • 酶替代疗法
  • N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸盐
  • 硫酸酯酶
  • 硫磺酶α

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在功能灵活性测试 (FDT) 中测得的速度相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 96 周
FDT 评估在日常任务中使用手的能力。 该测试包括用一只手在硬木钉板上尽可能快地翻转 16 个木钉，要求在两分钟的时间限制内在手指和拇指之间进行三爪卡盘抓握模式。 手功能通过患者在给定时间限制内翻转钉子的速度来评估，即速度（钉子数/分钟）。
长达 96 周
通过握力和捏力测试 (GPT) 评估的强度相对于基线的变化
大体时间：长达 96 周
握力测力计和捏力计用于测量握力和捏力。 结果报告了在前臂和手腕支撑位置上优势手和非优势手的力量相对于基线的变化。
长达 96 周
在计时 25 英尺步行测试 (25FWT) 中测得的速度相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 96 周
定时 25 英尺步行测试 (25FWT) 是对腿部功能的灵活性和性能的评估。 指示患者在 3 分钟的时限内尽可能快地走完标记的 25 英尺路线，并在到达一端时立即返回相同的距离。允许患者使用任何步行方式移动。 结果衡量移动的速度（英尺/分钟）。
长达 96 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
标准化尿液角质素硫酸盐 (uKS) 相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 96 周
通过定量分析测量尿硫酸角质素和尿肌酐。 uKS 归一化为肌酸酐。
长达 96 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Celeste Decker, M.D.、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年8月1日

初级完成 (实际的)

2014年10月1日

研究完成 (实际的)

2014年10月1日

研究注册日期

首次提交

2012年9月17日

首先提交符合 QC 标准的

2012年9月27日

首次发布 (估计)

2012年10月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年1月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年12月8日

最后验证

2015年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Morquio A综合症的临床试验

溴化钠 110的临床试验

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