Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van BMN 110 voor patiënten met het Morquio A-syndroom met beperkte mobiliteit

8 december 2015 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een open-label, multinationaal fase 2-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 110 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom) die beperkte mobiliteit hebben

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van het effect van 2,0 mg/kg/week BMN 110 bij een patiëntenpopulatie met beperkte mobiliteit, in een periode van maximaal 144 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Effect wordt gedefinieerd door de volgende sleuteldomeinen:

  • Functie van de bovenste ledematen en behendigheid
  • Mobiliteit

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Duitsland
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Is bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven (of hun wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger) nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure. Patiënten die niet voldoen aan de nationale en lokale leeftijdsvereisten voor geïnformeerde toestemming, moeten bereid en in staat zijn om schriftelijke toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure.
  • Heeft een gedocumenteerde klinische diagnose van MPS IVA op basis van klinische tekenen en symptomen van MPS IVA en gedocumenteerde verminderde GALNS-enzymactiviteit van fibroblasten of leukocyten of genetische tests die de diagnose van MPS IVA bevestigen.
  • Is ≥ 5 jaar oud.
  • Indien seksueel actief, bereid is om tijdens deelname aan het onderzoek een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben tijdens het screeningsbezoek en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek.
  • Is bereid en in staat om alle onderzoeksprocedures zo fysiek mogelijk uit te voeren.

Uitsluitingscriteria:

  • Is in staat om verder te lopen dan een gespecificeerde afstand zoals beoordeeld door de 6MWT.
  • Heeft eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
  • Eerder behandeld met BMN 110.
  • Heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van BMN 110.
  • Heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie een grote operatie ondergaan of is van plan een grote operatie te ondergaan tijdens de eerste 24 weken van de studie.
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek een ander onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek gebruikt of heeft een onderzoeksagent nodig voordat alle geplande onderzoeksbeoordelingen zijn voltooid.
  • Is zwanger of geeft borstvoeding tijdens het screeningsbezoek of is van plan zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek.
  • Heeft een gelijktijdige ziekte of aandoening, inclusief maar niet beperkt tot symptomatische instabiliteit van de cervicale wervelkolom of ernstige hartziekte of volledige verlamming als gevolg van een dwarslaesie (gedefinieerd als het onvermogen om armen en benen te bewegen), die deelname aan het onderzoek of de veiligheid zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Heeft een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BMN 110 bij 2,0 mg/kg/week
Wekelijkse IV-infusies van BMN 110 met 2,0 mg/kg/week gedurende een periode van ongeveer 4 uur per infusie gedurende maximaal 144 weken.
Geneesmiddel: BMN 110
Het geneesmiddel wordt toegediend via een IV-infuus van (ongeveer) 4 uur met een dosering van 2,0 mg/kg/week gedurende maximaal 144 weken behandeling.
Andere namen:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNEN
  • enzym vervangende therapie
  • N-acetylgalactosamine-6-sulfaat
  • sulfatase
  • elosulfase alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in snelheid zoals gemeten in functionele behendigheidstest (FDT)
Tijdsspanne: Tot 96 weken
FDT beoordeelt het vermogen om de hand te gebruiken bij dagelijkse taken. De test omvat het zo snel mogelijk omdraaien van 16 houten pinnen op een hardhouten pegboard met één hand, waarvoor een grijppatroon met drie kaken tussen de vingers en de duim nodig is binnen een tijdslimiet van twee minuten. De handfunctie wordt beoordeeld aan de hand van hoe snel een patiënt pinnen kan omdraaien binnen de gegeven tijdslimiet, d.w.z. snelheid (aantal pinnen/minuut).
Tot 96 weken
Verandering ten opzichte van baseline in sterkte zoals beoordeeld door grip- en knijptest (GPT)
Tijdsspanne: Tot 96 weken
Een grijpkrachtdynamometer en een knijpkrachtmeter werden gebruikt om de grijpkracht en knijpkracht te meten. De resultaten rapporteren verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in kracht voor dominante en niet-dominante hand in een onderarm- en polsondersteunde positie.
Tot 96 weken
Percentage verandering ten opzichte van basislijn in snelheid zoals gemeten in getimede 25-voet looptest (25FWT)
Tijdsspanne: Tot 96 weken
De getimede 25-Foot Walk Test (25FWT) is een beoordeling van de mobiliteit en prestatie van de beenfunctie. De patiënt kreeg de instructie om zo snel mogelijk een gemarkeerd traject van 7,5 meter te lopen in een tijdslimiet van 3 minuten en onmiddellijk dezelfde afstand terug te lopen wanneer hij het ene uiteinde bereikt. De patiënt mag elke loopmethode gebruiken om zich te verplaatsen. De uitkomst meet de snelheid (voet/min) van bewegen.
Tot 96 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in genormaliseerde urine Keratan Sulfate (uKS)
Tijdsspanne: Tot 96 weken
Urinair keratansulfaat en urinair creatinine werden gemeten door middel van kwantitatieve analyse. uKS is genormaliseerd naar creatinine.
Tot 96 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 september 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 september 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

2 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

12 januari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2015

Laatst geverifieerd

1 december 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren