Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности BMN 110 у пациентов с синдромом Моркио А, которые имеют ограниченную способность передвигаться

8 декабря 2015 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Фаза 2, открытое, многонациональное исследование для оценки эффективности и безопасности BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А), которые имеют ограниченную способность передвигаться

Основной целью этого исследования является оценка эффекта BMN 110 в дозе 2,0 мг/кг/неделю у пациентов с ограниченными возможностями передвижения в период до 144 недель.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Эффект определяется следующими ключевыми областями:

  • Функция верхних конечностей и ловкость
  • Мобильность

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Hamburg, Германия
        • Universitatsklinikum Hamburg
      • Mainz, Германия
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Соединенное Королевство
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Готов и может предоставить письменное, подписанное информированное согласие (или его законный представитель) после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Пациенты, которые не соответствуют возрастным требованиям страны и региона для получения информированного согласия, должны быть готовы и способны предоставить письменное согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием.
  • Имеет задокументированный клинический диагноз МПС IVA, основанный на клинических признаках и симптомах МПС IVA и задокументированном снижении активности фермента GALNS фибробластов или лейкоцитов или генетическом тестировании, подтверждающем диагноз МПС IVA.
  • Возраст ≥ 5 лет.
  • Если ведет активную половую жизнь, готов использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность во время скринингового визита и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
  • Желает и может выполнять все процедуры обучения, насколько это физически возможно.

Критерий исключения:

  • Способен пройти дальше, чем указано в тесте 6MWT.
  • Ранее проводилась трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
  • Ранее лечился BMN 110.
  • Имеет известную гиперчувствительность к любому из компонентов BMN 110.
  • Перенес серьезную операцию в течение 3 месяцев до включения в исследование или планирует провести серьезную операцию в течение первых 24 недель исследования.
  • Использовал какой-либо другой исследуемый продукт или исследуемое медицинское устройство в течение 30 дней до визита для скрининга или требовал использования какого-либо исследовательского агента до завершения всех запланированных оценок исследования.
  • Беременна или кормит грудью на скрининговом визите или планирует забеременеть (сама или партнерша) в любое время во время исследования.
  • Имеет сопутствующее заболевание или состояние, включая, помимо прочего, симптоматическую нестабильность шейного отдела позвоночника или тяжелое заболевание сердца или полный паралич из-за травмы спинного мозга (определяемой как неспособность двигать руками и ногами), которые могут помешать участию в исследовании или безопасности, поскольку определяется следователем.
  • Имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BMN 110 по 2,0 мг/кг/неделю
Еженедельные внутривенные инфузии BMN 110 в дозе 2,0 мг/кг/неделю в течение примерно 4 часов на инфузию на срок до 144 недель.
Лекарство: БМН 110
Препарат будет доставляться посредством 4-часовой (приблизительно) внутривенной инфузии в дозировке 2,0 мг/кг/неделю на срок до 144 недель лечения.
Другие имена:
  • ERT
  • N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза
  • галактозо-6-сульфатаза
  • ГАЛНС
  • заместительная ферментная терапия
  • N-ацетилгалактозамин-6-сульфат
  • сульфатаза
  • элосульфаза альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение скорости по сравнению с исходным уровнем, измеренное в тесте на функциональную ловкость (FDT)
Временное ограничение: До 96 недель
FDT оценивает способность использовать руку в повседневных задачах. Тест включает в себя как можно более быстрое переворачивание 16 деревянных колышков на доске из твердой древесины одной рукой, требующей захвата трехкулачкового патрона между пальцами и большим пальцем в течение двух минут. Функцию руки оценивают по тому, насколько быстро пациент может переворачивать колышки за заданный лимит времени, т. е. по скорости (количество колышек в минуту).
До 96 недель
Изменение силы по сравнению с исходным уровнем по результатам теста на захват и защемление (GPT)
Временное ограничение: До 96 недель
Для измерения силы захвата и силы зажима использовались динамометр силы захвата и щипковый измеритель. Результаты сообщают об изменении по сравнению с исходным уровнем силы доминирующей и недоминантной руки в положении с опорой на предплечье и запястье.
До 96 недель
Процентное изменение скорости по сравнению с исходным уровнем, измеренное в тесте ходьбы на 25 футов на время (25FWT)
Временное ограничение: До 96 недель
Тест ходьбы на 25 футов на время (25FWT) представляет собой оценку подвижности и работоспособности ног. Пациенту было предложено как можно быстрее пройти отмеченный маршрут длиной 25 футов в течение 3 минут и сразу же вернуться на такое же расстояние, достигнув одного конца. Пациенту разрешается использовать любой метод передвижения для передвижения. Результат измеряет скорость (футы/мин) движения.
До 96 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение нормализованного кератансульфата мочи по сравнению с исходным уровнем (uKS)
Временное ограничение: До 96 недель
Кератансульфат мочи и креатинин мочи измеряли с помощью количественного анализа. uKS нормируется по креатинину.
До 96 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 сентября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 сентября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 октября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

12 января 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 декабря 2015 г.

Последняя проверка

1 декабря 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Моркио А

Клинические исследования БМН 110

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lebanon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться