거동이 제한된 Morquio A 증후군 환자에 대한 BMN 110의 효능 및 안전성 연구

포함 기준:

• 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의서(또는 법적 권한을 위임받은 대리인)를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 정보에 입각한 동의를 위한 국가 및 지역 연령 요건을 충족하지 못하는 환자는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
• MPS IVA의 임상 징후 및 증상을 기반으로 MPS IVA의 임상 진단을 문서화하고 감소된 섬유아세포 또는 백혈구 GALNS 효소 활동 또는 MPS IVA의 진단을 확인하는 유전자 검사를 문서화했습니다.
• 만 5세 이상입니다.
• 성적으로 활발한 경우 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용합니다.
• 가임 여성은 스크리닝 방문 시 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
• 신체적으로 가능한 한 모든 학습 절차를 기꺼이 수행할 수 있습니다.

제외 기준:

• 6MWT에서 평가한 지정된 거리보다 더 멀리 걸을 수 있습니다.
• 이전에 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받은 적이 있습니다.
• 이전에 BMN 110으로 치료를 받았습니다.
• BMN 110의 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
• 연구 시작 전 3개월 이내에 대수술을 받았거나 연구 첫 24주 동안 대수술을 받을 계획입니다.
• 스크리닝 방문 전 30일 이내에 다른 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용했거나 모든 예정된 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트가 필요합니다.
• 스크리닝 방문 시 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 파트너).
• 증상이 있는 경추 불안정성 또는 심각한 심장 질환 또는 척수 손상으로 인한 완전한 마비(팔과 다리를 움직일 수 없는 것으로 정의됨)를 포함하되 이에 국한되지 않는 동시 질병 또는 상태가 있어 연구 참여 또는 안전을 다음과 같이 방해할 수 있습니다. 수사관이 결정합니다.
• 조사자의 관점에서 환자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태를 가짐.