Étude d'efficacité et d'innocuité du BMN 110 pour les patients atteints du syndrome de Morquio A qui ont des déplacements limités

Critère d'intégration:

• Est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé (ou son représentant légalement autorisé) après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche. Les patients qui ne remplissent pas les conditions nationales et locales d'âge pour un consentement éclairé doivent être disposés et capables de fournir un consentement écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche.
• A documenté le diagnostic clinique de la MPS IVA sur la base des signes cliniques et des symptômes de la MPS IVA et a documenté une réduction de l'activité enzymatique des fibroblastes ou des leucocytes GALNS ou des tests génétiques confirmant le diagnostic de la MPS IVA.
• Est âgé de ≥ 5 ans.
• Si sexuellement actif, est disposé à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la visite de dépistage et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
• Est disposé et capable d'effectuer toutes les procédures d'étude dans la mesure du possible.

Critère d'exclusion:

• Est capable de marcher plus loin qu'une distance spécifiée telle qu'évaluée par le 6MWT.
• A déjà subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
• A déjà reçu un traitement avec BMN 110.
• Présente une hypersensibilité connue à l'un des composants du BMN 110.
• A subi une intervention chirurgicale majeure dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude ou envisage de subir une intervention chirurgicale majeure au cours des 24 premières semaines de l'étude.
• A utilisé tout autre produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant la visite de dépistage ou nécessite un agent expérimental avant la fin de toutes les évaluations d'étude prévues.
• Est enceinte ou allaite lors de la visite de sélection ou envisage de devenir enceinte (elle-même ou partenaire) à tout moment pendant l'étude.
• A une maladie ou un état concomitant, y compris, mais sans s'y limiter, une instabilité symptomatique de la colonne cervicale ou une maladie cardiaque grave ou une paralysie complète due à une lésion de la moelle épinière (définie comme une incapacité à bouger les bras et les jambes), qui interférerait avec la participation à l'étude ou la sécurité comme déterminée par l'enquêteur.
• A une condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.