A BMN 110 hatékonysági és biztonságossági vizsgálata Morquio A szindrómás betegeknél, akik korlátozott ambulanciával rendelkeznek
2015. december 8. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
2. fázis, nyílt elnevezésű, multinacionális vizsgálat a BMN 110 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan betegeknél, akik mucopolysaccharidosis IVA-ban (Morquio A szindróma) szenvednek, és korlátozott ambulanciával rendelkeznek
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a 2,0 mg/kg/hét BMN 110 hatásának értékelése egy korlátozott járású betegpopulációban, legfeljebb 144 hétig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A hatást a következő kulcstartományok határozzák meg:
- A felső végtagok működése és kézügyessége
- Mobilitás
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
16
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Salford, Egyesült Királyság
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Hamburg, Németország
- Universitätsklinikum Hamburg
-
Mainz, Németország
- University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni (vagy törvényes meghatalmazott képviselője) a vizsgálat természetének ismertetése után és bármely kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt. Azoknak a betegeknek, akik nem felelnek meg a tájékozott beleegyezés országos és helyi életkorának követelményeinek, hajlandónak és képesnek kell lenniük írásbeli hozzájárulás megadására, miután elmagyarázták a vizsgálat természetét, és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt.
- Dokumentált MPS IVA klinikai diagnózisa az MPS IVA klinikai jelei és tünetei alapján, valamint dokumentált csökkent fibroblaszt vagy leukocita GALNS enzimaktivitás vagy genetikai vizsgálat, amely megerősíti az MPS IVA diagnózisát.
- ≥ 5 éves.
- Ha szexuálisan aktív, hajlandó elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálatban való részvétel során.
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során.
- Hajlandó és képes elvégezni minden tanulmányi eljárást, amennyire fizikailag lehetséges.
Kizárási kritériumok:
- A 6MWT által meghatározott meghatározott távolságnál messzebbre képes gyalogolni.
- Korábban hematopoetikus őssejt-transzplantáción (HSCT) esett át.
- Korábban BMN 110-es kezelésben részesült.
- Ismert túlérzékenysége van a BMN 110 bármely összetevőjével szemben.
- A vizsgálatba való belépés előtt 3 hónapon belül jelentős műtéten esett át, vagy jelentős műtétet tervez a vizsgálat első 24 hetében.
- Bármilyen más vizsgálati terméket vagy vizsgálati orvosi eszközt használt a Szűrőlátogatás előtt 30 napon belül, vagy bármilyen vizsgálati szert igényel az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.
- Terhes vagy szoptat a szűrővizsgálaton, vagy teherbe esni (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor.
- Egyidejű betegsége vagy állapota van, beleértve, de nem kizárólagosan a nyaki gerincoszlop instabilitását, súlyos szívbetegséget vagy gerincvelő-sérülés miatti teljes bénulást (a karok és lábak mozgatásának képtelenségeként definiálva), amely akadályozná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot. a nyomozó határozza meg.
- Bármilyen olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a beteget a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BMN 110, 2,0 mg/kg/hét
Heti iv. BMN 110 2,0 mg/ttkg/hét dózisban, körülbelül 4 órás időtartamban infúziónként, legfeljebb 144 héten keresztül.
|
A gyógyszert 4 órás (hozzávetőleges) IV infúzióval adják be, 2,0 mg/kg/hét dózisban, legfeljebb 144 hetes kezelésig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a sebességben, a funkcionális ügyességi tesztben (FDT) mérve
Időkeret: Akár 96 hétig
|
Az FDT felméri a kéz használatának képességét a napi feladatokban.
A teszt abból áll, hogy a lehető leggyorsabban megfordítanak 16 facsapot egy keményfából készült ütőtáblán úgy, hogy egy kézzel hárompofás befogómintát kell meghúzni az ujjak és a hüvelykujj között, kétperces időkorláton belül.
A kézműködést aszerint értékelik, hogy a páciens az adott időhatáron belül milyen gyorsan tudja megfordítani a pöcköket, azaz a sebességet (csapok száma/perc).
|
Akár 96 hétig
|
|
Az erő változása az alapvonalhoz képest a tapadási és szorítási teszttel (GPT) értékelve
Időkeret: Akár 96 hétig
|
A fogáserősség és a szorítóerő mérésére fogáserőmérőt és szorítóerőmérőt használtak.
Az eredmények a domináns és nem domináns kéz erősségének változásáról számolnak be az alapvonalhoz képest alkar és csukló alátámasztott helyzetben.
|
Akár 96 hétig
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a sebességben, az időzített 25 láb sétatesztben (25FWT) mérve
Időkeret: Akár 96 hétig
|
Az időzített 25 láb sétateszt (25FWT) a mobilitás és a lábfunkciók teljesítményének felmérése.
A beteget arra utasították, hogy a lehető leggyorsabban, 3 perces időkorláton belül gyalogoljon egy megjelölt 25 láb hosszúságú pályát, és az egyik végéhez érve azonnal menjen vissza ugyanannyit. A beteg bármilyen ambuláns módszert használhat a mozgáshoz.
Az eredmény méri a mozgás sebességét (láb/perc).
|
Akár 96 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a normalizált vizelet-keratán-szulfátban (uKS)
Időkeret: Akár 96 hétig
|
A vizelet keratán-szulfátját és a vizelet kreatinint kvantitatív elemzéssel mértük.
Az uKS kreatininre normalizálódik.
|
Akár 96 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. szeptember 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. szeptember 27.
Első közzététel (Becslés)
2012. október 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. január 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. december 8.
Utolsó ellenőrzés
2015. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- enzimpótló terápia
- Lizoszómális tárolási zavar
- GALNS
- CPET
- Mucopolysaccharidosis IVA
- MPS IVA
- Morquio A szindróma
- LSD
- N-acetil-galaktózamin-6-szulfatáz
- galaktóz-6-szulfatáz
- ERT
- Mucopolysaccharidosis IVA A típusú
- MPS IVA A típusú
- N-acetil-galaktózamin-6-szulfát
- szulfatáz
- MOR-006
- Korlátozott járás
- Fogás/csípés
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MOR-006
- 2011-005703-33 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .